使用 Rft5-Dga 消除半相合 SCT 后范可尼贫血患者的同种异体反应细胞 (RAFHAS)

患者将在我们正在进行的研究“CD45（YTH-24 和 YTH-54）和 CD52（Campath 1H）单克隆抗体调理方案用于范可尼贫血患者的同种异体供体干细胞移植”中接受单倍体相同的干细胞移植(H-9938 IND# 7233)，并且在植入后将有资格接受同种异体耗尽的 T 细胞。 以下是治疗计划的总结，包括初始移植阶段以及同种异体耗竭 T 细胞的生成和输注。

范可尼贫血患者的准备方案：

该研究将开放给根据 MA​​FIA 方案接受单倍体相合 PBSCT 的患者，以及未能植入并接受第二次单倍体相合移植的患者，交替调节包括 ATG、氟达拉滨、TBI（450cGY 单剂量）和 Cytoxan。

In Outline MAFIA 调理（初级调理方案）

第 8 天 Campath 1H 10mg iv 超过 4hr Fludarabine 30 mg/m2 7 Campath 1H 10mg iv 超过 4hr Fludarabine 30 mg/m2 6 Campath 1H 10mg iv 超过 4hr Fludarabine 30 mg/m2 5 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 hr Fludarabine 30毫克/平方米

• 4 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时 Fludarabine 30 mg/m2
• 3 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时
• 2 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时
• 1 休息
• 0 CD34选择的PBSC输注

干细胞输注：移植前调节治疗完成后一天（第 0 天），CD34+ 细胞将按照 CAGT SOP 中的概述通过中央静脉导管输注。

这项研究将从已知即使在半相合受体中也不会引起 GvHD 的 T 细胞剂量开始，即使所施用的 T 细胞没有首先被同种异体耗尽。 剂量递增将遵循传统的上下方法，但随着结果可用，它们将用于通过持续重新评估方法确定后续剂量水平。 最初，将从剂量水平 1 开始输入 2 名患者。 如果没有 2 级或更高级别 GVHD 的证据，每位患者将每月接受最多三次相同剂量的额外 T 细胞注射，直到总 T 细胞数 > 1000/ul。

剂量水平 -1（1 x 10^3 T 细胞/Kg）；剂量水平 1（1 x 10^4 T 细胞/Kg）；剂量水平 2（1 x 10^5 T 细胞/Kg）；剂量水平 3（1 x 10^6 T 细胞/Kg）；剂量水平 4（5 x 10^6 T 细胞/Kg）