심각한 하지 허혈 치료에 있어서 유전자 치료의 안전성 연구
2025년 9월 23일 업데이트: Helixmith Co., Ltd.
중증 사지 허혈이 있는 피험자에서 VM202(Engensis)의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1상 용량 증량 연구
본 연구의 목적은 중증 사지 허혈이 있는 대상자에 대한 VM202 근육 주사의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 결정하는 것입니다.
본 연구를 위해 선택된 피험자는 휴식 시 통증 및/또는 허혈성 궤양을 포함한 증상과 함께 표준 치료법에 반응하지 않는 중증 사지 허혈을 갖게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구는 VM202에 대한 각 코호트에 총 3명의 피험자가 등록된 4개의 코호트로 구성됩니다. 각 용량 코호트에 대해 VM202는 주사 간 2주 간격으로 2회 분할 용량으로 국소 근육 주사로 투여됩니다. . 예비 효능(혈역학적 평가), 안전성 및 내약성은 기준선(스크리닝) 및 연구 전반에 걸쳐 지정된 시점에 평가됩니다.
각 코호트의 첫 번째 피험자가 30일차(±2일)를 완료한 후, 동일한 코호트의 다른 2명의 피험자에 대한 15일차 투여 전에 데이터 안전성 모니터링 위원회에 안전성 데이터를 제출하여 중간 안전성 평가를 수행했습니다. .
4가지 용량 코호트 모두 연구 약물 투여의 첫 번째 용량 시점부터 최대 5년 동안 추적됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55407
- Minneapolis Heart Institute Foundation/ Abbott Northwestern Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
20년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 20세 이상 90세 이하의 남성 또는 여성
중증 사지 허혈(러더퍼드 4등급 및 5등급)이 있고 동반 질환, 이전 수술 또는 중재 시술의 실패 또는 이식 동맥 구경으로 인해 우회 이식 수술 또는 경피 혈관 성형술의 대상이 아닌 것으로 간주됩니다. 중증 사지 허혈은 다음과 같이 정의됩니다.
- 항혈소판제, 혈관유변제, 실로스타졸, 항응고제, 진통제를 포함한 표준요법으로 30일 동안 증상이 안정적입니다.
- 최소 4주 동안 휴식 시 통증 및/또는 허혈성 궤양이 발생합니다.
- 지난 12개월 동안 영향을 받은 사지의 진단 혈관 조영술을 받아 다음 동맥 중 하나 이상에 심각한 폐색이 있음을 확인하십시오: 장골, 표면 대퇴골, 슬와 및 하나 이상의 슬와 동맥.
- 영향을 받은 사지의 안정시 발목 수축기 혈압(발등 동맥 또는 후경골 동맥)이 60mmHg 이하이거나 발가락 수축기 혈압이 40mmHg 이하입니다.
- 연구 기간 동안 항혈소판 및 스타틴 억제제 치료를 포함하여 말초 동맥 질환에 대한 현재 약물 치료를 기꺼이 유지할 의향이 있는 자
- 연구 관련 절차를 거치기 전에 프로토콜을 이해하고 준수하며 사전 동의 문서에 서명할 수 있어야 합니다.
- 수술적으로 불임이거나 폐경 후 최소 1년이 지난 여성 또는 연구에 참여하기 전 최소 12주 동안 적절한 피임법을 실천해 온 여성. 피험자가 가임기인 경우, 연구 등록 전에 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 임신 선별 검사를 반복하는 데 동의해야 합니다.
- 피험자 또는 피험자의 파트너(들)가 가임기인 경우, 피험자와 피험자의 파트너(들)은 본 연구에 참여하는 동안 "이중 장벽" 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 특허가 남아 있는 연구 시작 전 12주 이내에 혈관 재개통 절차 또는 교감신경 절제술을 받은 피험자. 지난 4주 동안 실패한 혈관재개통 절차는 허용됩니다.
- 3등급(출혈, 삼출물) 또는 4등급(유두부종) 망막병증이 있는 피험자.
- 현재 면역억제제, 화학요법, 방사선 요법을 받고 있는 대상자.
- 대동맥 장골 폐쇄(75% 초과)가 있는 피험자.
- 무작위 배정 후 4주 이내에 절단이 필요한 피험자.
- 안전성이나 유효성 평가에 지장을 줄 수 있는 동반 질환이 있거나 예상 수명이 6개월 미만인 피험자
- 지난 3개월 이내에 약물 병력(불법 약물 사용으로 정의됨) 또는 알코올 남용 병력(하루에 4잔 이상의 알코올 음료를 정기적으로 또는 매일 섭취하는 것으로 정의됨)이 있는 피험자.
- 피부의 기저세포암종 및 피부의 편평세포암종(절제되고 재발의 증거가 없는 경우)을 제외한 악성 신생물에 대한 현재 병력이 있거나 새로운 선별 검사 결과가 있는 피험자.
- 활동성 감염의 증거가 있는 피험자(예: 봉와직염, 골수염) 또는 사지의 뼈나 힘줄을 노출시키는 깊은 궤양이 치료 예정입니다.
HIV, B형 간염, 거대 세포 바이러스, C형 간염 바이러스, 성병 연구소 검사, 전립선 특이 항원, 융모배아 항원 등 일상적인 혈액학, 소변 검사, 화학, 간 기능 또는 기타 실험실 검사에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 피험자, 또는 스크리닝 또는 1일차의 흉부 방사선 촬영을 포함한 방사선 영상 검사에 의한 악성 신생물의 징후. 특정 실험실 제외 기준에는 다음이 포함됩니다.
- 헤모글로빈 9.0g/dL 미만
- 백혈구 수치가 3,000개/mm3 미만
- 혈소판 수 75,000개/uL 미만
- 공복 혈당이 250mg/dL 이상
- AST 및/또는 ALT가 정상 상한치의 3배보다 큼
- 연구자가 판단할 때 피험자를 위험에 빠뜨리거나 참여를 방해할 수 있는 기타 조건이 있는 피험자.
- 프로토콜을 따르거나 조사자 또는 현장 직원에게 전적으로 협조할 의지가 없거나 할 수 없는 피험자.
- 연구 약물 투여 전 30일 이내에 다른 연구용 약물을 투여받았거나 본 연구 기간 동안 그러한 약물을 투여받을 피험자.
- 기준선 평가에서 수축기 혈압이 200mmHg를 초과하거나 확장기 혈압이 115mmHg를 초과하는 것으로 정의된 조절되지 않는 고혈압이 있는 피험자.
- 비대상성 간경변, 황달, 복수 또는 정맥류 출혈을 포함한 진행성 간 질환이 있는 대상자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
2mg 용량 VM202.
총 용량의 전반부는 1일차에, 후반부는 15일차에 투여됩니다.
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1일차 총용량의 전반부, 15일차 후반부에 2mg을 근육주사한다.
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실험적: 코호트 2
4mg 용량 VM202.
총 용량의 전반부는 1일차에, 후반부는 15일차에 투여됩니다.
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4mg을 근육주사하며, 총 용량의 절반은 1일차에 투여하고 나머지 절반은 15일차에 투여합니다.
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실험적: 코호트 3
8mg 용량 VM202.
총 용량의 전반부는 1일차에, 후반부는 15일차에 투여됩니다.
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8mg을 근육주사합니다.
총 용량의 전반부는 1일차에, 후반부는 15일차에 투여됩니다.
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실험적: 코호트 4
16mg 용량 VM202.
총 용량의 전반부는 1일차에, 후반부는 15일차에 투여됩니다.
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16mg을 근육주사합니다.
총 용량의 전반부는 1일차에, 후반부는 15일차에 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용.
기간: 1일차 ~ 365일차
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치료 후 발생한 이상반응은 이 약의 첫 번째 투여(1일차)부터 365일차까지의 이상반응으로 정의됩니다.
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1일차 ~ 365일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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통증 시각적 아날로그 척도의 기준선으로부터의 변화
기간: 15일, 28일, 59일, 91일, 180일, 365일
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통증 강도는 0 = 통증 없음부터 100 = 최악의 통증 범위까지 100mm 시각적 아날로그 척도에 표시하는 피험자에 의해 평가되었습니다.
0에서 표시까지의 거리는 밀리미터(0~100mm) 단위로 측정되었습니다.
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15일, 28일, 59일, 91일, 180일, 365일
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발목 상완 지수의 기준선 대비 변화
기간: 15일, 28일, 59일, 91일, 180일, 365일
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발목 상완 지수(Ankle Brachial Index)는 발목의 수축기 혈압과 상완(상완)의 수축기 혈압의 비율입니다.
결과 측정은 0일(기준)부터 실제 방문 일(15, 28, 59, 91, 180 및 365일)까지 기준선의 변화입니다.
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15일, 28일, 59일, 91일, 180일, 365일
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발가락 상완 지수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 1,15,28,59,91,180 및 365일
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발가락 상완지수는 발가락의 수축기 혈압과 상완(상완)의 수축기 혈압의 비율입니다.
결과 측정은 0일(기준)부터 실제 방문 일(15, 28, 59, 91, 180 및 365일)까지의 기준에 대한 비율 변화입니다.
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기준선 및 1,15,28,59,91,180 및 365일
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경피적 산소압의 기준선 대비 변화
기간: 1~365일
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스크리닝에서는 종아리 앞쪽과 뒤쪽, 발등의 사전 정의된 위치에서 경피적 산소압을 측정했습니다.
사지/가슴 경피적 산소압 지수는 말단 사지 측정값 중 낮은 값을 사용하여 계산되었습니다.
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1~365일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Timothy Henry, MD, Minneapolis Heart Institute Foundation
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2007년 4월 3일
기본 완료 (실제)
2009년 10월 19일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 6월 10일
처음 게시됨 (추정된)
2008년 6월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 23일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .