Geeniterapian turvallisuustutkimus kriittisen jalkaiskemian hoidossa
tiistai 23. syyskuuta 2025 päivittänyt: Helixmith Co., Ltd.
Vaihe 1, annos-eskalaatiotutkimus VM202:n (Engensis) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on kriittinen raajaiskemia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää VM202:n lihaksensisäisten injektioiden turvallisuus, siedettävyys ja alustava teho henkilöillä, joilla on kriittinen raajaiskemia.
Tähän tutkimukseen valituilla koehenkilöillä on kriittinen raajan iskemia, joka ei ole reagoinut tavanomaiseen hoitoon oireineen, mukaan lukien kipu levossa ja/tai iskeemiset haavaumat.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu neljästä (4) kohortista, joissa kuhunkin VM202-kohorttiin otetaan yhteensä 3 kohorttia. Jokaista annoskohorttia kohden VM202 annetaan paikallisena lihaksensisäisenä injektiona kahtena jaettuna annoksena 2 viikon välein injektioiden välillä. . Alustava teho (hemodynaamiset arvioinnit), turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan lähtötilanteessa (seulonta) ja määrättyinä ajankohtina koko tutkimuksen ajan.
Kun kunkin kohortin ensimmäinen koehenkilö oli suorittanut 30. päivän (±2 päivää) ja ennen päivän 15 annostusta kahdelle muulle samassa kohortissa olevalle henkilölle, suoritettiin väliaikainen turvallisuusarviointi ja toimitettiin turvallisuustiedot tietosuojavalvontakomitealle. .
Kaikkia neljää annoskohorttia seurataan enintään 5 vuoden ajan tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55407
- Minneapolis Heart Institute Foundation/ Abbott Northwestern Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
20 vuotta - 90 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Mies tai nainen, 20–90-vuotias
Sinulla on kriittinen raajan iskemia (Rutherfordin luokat 4 ja 5), eikä heillä ole mahdollisuutta ohitusleikkaukseen tai perkutaaniseen angioplastiaan, johtuen samanaikaisista sairauksista, aiempien kirurgisten tai interventiotoimenpiteiden epäonnistumisesta tai siirrevaltimoiden kaliiperista. Kriittinen raajan iskemia määritellään seuraavasti
- Vakaat oireet tavanomaisessa hoidossa, mukaan lukien verihiutaleiden vastaiset aineet, verisuonireologiset aineet, silostatsoli, antikoagulantti ja kipulääkkeet 30 päivän ajan.
- Kipu levossa ja/tai iskeemiset haavaumat vähintään 4 viikon ajan.
- Tee diagnostinen angiografia vaurioituneelle raajalle viimeisten 12 kuukauden aikana, mikä osoittaa merkittävän tukkeuman yhdestä useammasta seuraavista valtimoista: suoliluun, pinnallisen reisiluun, polvitaipeen ja yhden tai useamman polttovälin valtimoiden.
- Lepotilan nilkan systolinen paine (joko dorsalis pedisissä tai sääriluun takavaltimoissa) on alle tai yhtä suuri kuin 60 mmHg tai lepovarpaan systolinen paine on alle tai yhtä suuri kuin 40 mmHg sairaassa raajassa.
- olla valmis ylläpitämään nykyistä lääkehoitoa ääreisvaltimotautiin koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien verihiutaleiden vastainen ja statiinin estäjähoito
- Kyettävä ymmärtämään ja noudattamaan protokollaa ja allekirjoittamaan tietoinen suostumusasiakirja ennen kuin hän joutuu tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin
- Naiset, jotka ovat kirurgisesti steriilejä tai vähintään 1 vuoden postmenopausaalisilla tai jotka ovat käyttäneet riittävää ehkäisyä vähintään 12 viikon ajan ennen tutkimukseen osallistumista. Jos koehenkilö on hedelmällisessä iässä, hänellä on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti ennen tutkimukseen ilmoittautumista ja hänen on suostuttava raskauden seulontatestien uusimiseen tutkimuksen aikana
- Jos tutkittava tai tutkittavan kumppani (kumppanit) on hedelmällisessä iässä, tutkittavan ja hänen kumppaninsa (kumppanien) on suostuttava käyttämään "kaksoisesteen" ehkäisymenetelmää osallistuessaan tähän tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joille on tehty revaskularisaatiomenettely tai sympathektomia 12 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa, joka on edelleen patentti. Epäonnistunut revaskularisaatiomenettely edellisten 4 viikon aikana on hyväksyttävää.
- Potilaat, joilla on asteen 3 (verenvuoto, eritteet) tai asteen 4 (papilledeema) retinopatia.
- Koehenkilöt, jotka saavat tällä hetkellä immunosuppressiivisia lääkkeitä, kemoterapiaa tai sädehoitoa.
- Potilaalla, jolla on aortan ja suoliluun tukos (yli 75 %).
- Koehenkilöt, jotka tarvitsevat amputoinnin 4 viikon kuluessa satunnaistamisesta.
- Potilaat, joilla on muita samanaikaisia sairauksia, jotka todennäköisesti häiritsevät turvallisuuden tai tehon arviointia tai joiden arvioitu elinajanodote on alle 6 kuukautta
- Koehenkilöt, joilla on ollut huumeita (määritelty laittomaksi huumeidenkäytöksi) tai alkoholin väärinkäyttöä (määritelty yli 4 alkoholijuoman säännölliseksi tai päivittäiseksi kulutukseksi päivässä) viimeisen kolmen kuukauden aikana.
- Potilaat, joilla on tällä hetkellä tai uusi seulontalöydös pahanlaatuinen kasvain, paitsi ihon tyvisolusyöpä ja ihon okasolusyöpä (jos leikattu pois eikä uusiutumista ole havaittu).
- Potilaat, joilla on näyttöä aktiivisesta infektiosta (esim. selluliitti, osteomyeliitti) tai syvä haavauma, joka paljastaa luun tai jänteen hoidettavassa raajossa.
Koehenkilöt, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia rutiininomaisessa hematologiassa, virtsa-analyysissä, kemiassa, maksan toimintakokeissa tai muissa laboratoriotesteissä, mukaan lukien HIV, hepatiitti B, sytomegalovirus, hepatiitti C -virus, sukupuolitautien tutkimuslaboratoriotesti, eturauhasspesifinen antigeeni ja korio-alkioantigeeni, tai merkkejä pahanlaatuisesta kasvaimesta radiologisilla kuvantamistesteillä, mukaan lukien rintakehän radiografia seulonnassa tai päivänä 1. Erityisiä laboratorion poissulkemiskriteerejä ovat seuraavat:
- Hemoglobiini alle 9,0 g/dl
- Valkosolujen määrä alle 3000 solua/mm3
- Verihiutaleiden määrä alle 75 000 verihiutaletta/ul
- Paastoglukoosi yli 250 mg/dl
- AST ja/tai ALT yli 3 kertaa normaalin yläraja
- Koehenkilöt, joilla on jokin muu ehto, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa kohteen tai häiritä hänen osallistumistaan.
- Koehenkilöt, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan protokollaa tai tekemään täydellistä yhteistyötä tutkijan tai paikan päällä olevan henkilökunnan kanssa.
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä tutkimuslääkkeen antamista edeltäneiden 30 päivän aikana tai saavat tällaista lääkettä tämän tutkimuksen aikana.
- Potilaat, joilla on hallitsematon verenpaine, joka määritellään systoliseksi verenpaineeksi yli 200 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi yli 115 mmHg lähtötilanteen arvioinnissa.
- Potilaat, joilla on pitkälle edennyt maksasairaus, mukaan lukien dekompensoitu kirroosi, keltaisuus, vesivatsa tai verenvuotoa aiheuttavat suonikohjut.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
2 mg:n annos VM202:ta.
Ensimmäinen puolikas kokonaisannoksesta päivänä 1 ja toinen puolikas päivänä 15.
|
2 mg lihaksensisäinen injektio, jolloin ensimmäinen puolikas kokonaisannoksesta annetaan päivänä 1 ja toinen puolikas päivänä 15
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
4 mg:n annos VM202.
Ensimmäinen puolikas kokonaisannoksesta päivänä 1 ja toinen puolikas päivänä 15.
|
4 mg lihakseen, puolet kokonaisannoksesta päivänä 1 ja toinen puolikas päivänä 15
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
8 mg:n annos VM202.
Ensimmäinen puolikas kokonaisannoksesta päivänä 1 ja toinen puolikas päivänä 15.
|
8 mg lihaksensisäinen injektio.
Ensimmäinen puolikas kokonaisannoksesta päivänä 1 ja toinen puolikas päivänä 15.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4
16 mg:n annos VM202.
Ensimmäinen puolikas kokonaisannoksesta päivänä 1 ja toinen puolikas päivänä 15.
|
16 mg:n annos lihakseen.
Ensimmäinen puolikas kokonaisannoksesta päivänä 1 ja toinen puolikas päivänä 15.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat.
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 365
|
Hoidosta johtuvat haittatapahtumat määritellään haittatapahtumiksi ensimmäisen Engensis-annoksen jälkeen (päivä 1) päivään 365
|
Päivä 1 - Päivä 365
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta Pain Visual Analog Scale -asteikossa
Aikaikkuna: Päivät 15, 28, 59, 91, 180 ja 365
|
Kivun voimakkuutta arvioitiin koehenkilöillä, jotka merkitsivät paikan 100 mm:n visuaalisella analogisella asteikolla välillä 0 = ei kipua 100 = pahin mahdollinen kipu.
Etäisyys 0:sta merkkiin oli mitattava millimetreinä (0 - 100 mm).
|
Päivät 15, 28, 59, 91, 180 ja 365
|
|
Muutos lähtötasosta nilkan olkavarsiindeksissä
Aikaikkuna: Päivät 15, 28, 59, 91, 180 ja 365
|
Nilkka-olkavarren indeksi on nilkan systolisen verenpaineen suhde olkavarren (olkavarren) systoliseen verenpaineeseen.
Tulosmitta on muutos lähtötilanteessa päivästä 0 (perustaso) todellisiin käyntipäiviin (päivät 15, 28, 59, 91, 180 ja 365).
|
Päivät 15, 28, 59, 91, 180 ja 365
|
|
Muutos perustasosta varpaiden olkavarsiindeksissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 28, 59, 91, 180 ja 365
|
Varpaiden brakiaalinen indeksi on varpaiden systolisen verenpaineen suhde olkavarren (olkavarren) systoliseen verenpaineeseen.
Tulosmitta on lähtötilanteen muutos päivästä 0 (perustaso) todellisiin käyntipäiviin (päivät 15, 28, 59, 91, 180 ja 365).
|
Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 28, 59, 91, 180 ja 365
|
|
Transkutaanisen hapenpaineen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Päivät 1 - 365
|
Seulonnassa transkutaaninen hapenpaine mitattiin ennalta määrätyistä kohdista pohkeen etu- ja takaosassa sekä jalan selässä.
Raajan/rintakehän transkutaaninen hapenpaineindeksi laskettiin käyttämällä alempaa distaalisen raajan mittauksista
|
Päivät 1 - 365
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Timothy Henry, MD, Minneapolis Heart Institute Foundation
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 3. huhtikuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 19. lokakuuta 2009
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. kesäkuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. kesäkuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 12. kesäkuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 6. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- US 06-1-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .