- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT00716066
신경학적 자가면역질환에 대한 자가 말초혈액 줄기세포 이식
2026년 2월 25일 업데이트: Fred Hutchinson Cancer Center
자가면역 신경계 질환 환자를 위한 카르무스틴, 에토포사이드, 시타라빈 및 멜팔란(BEAM) + 티모글로불린을 사용한 고용량 면역억제 요법 후 동계 또는 자가 조혈 세포 이식
이 2상 시험은 이전 요법에 반응하지 않는 자가면역 신경계 질환 환자를 치료하는 데 말초 혈액 줄기 세포 이식 전에 항흉선세포 글로불린과 함께 카르무스틴, 에토포사이드, 시타라빈 및 멜팔란이 부작용과 얼마나 잘 작용하는지 연구합니다.
자가 면역 신경 질환에서 환자 자신의 면역 체계는 뇌/척수 및/또는 말초 신경을 포함할 수 있는 신경 체계를 '공격'합니다.
말초 혈액 줄기 세포 이식 전에 카르무스틴, 에토포사이드, 시타라빈, 멜팔란, 항흉선세포 글로불린을 포함한 고용량 화학 요법을 실시하면 면역 체계가 약해지고 면역 체계가 환자의 신경계를 '공격'하는 것을 막을 수 있습니다.
환자 자신의 (자가) 줄기 세포가 환자에게 주입되면 골수가 적혈구, 백혈구 및 혈소판을 만들어 혈구 수가 향상될 수 있도록 도와줍니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
상세 설명
개요:
환자는 -6일에 카무스틴 정맥 주사(IV), -5일에서 -2일에 에토포사이드 IV 및 시타라빈 IV(BID), -1일에 멜팔란 IV, -2일 및 -1일에 항흉선세포 글로불린 IV를 투여받습니다. 그런 다음 환자는 0일에 자가 또는 동계 말초 혈액 줄기 세포 이식을 받습니다. 환자는 또한 7-21일에 매일 1회(QD) 프레드니손을 경구(PO)로 투여받은 후 2주간 테이퍼링합니다.
연구 치료 완료 후, 환자는 3개월, 1년, 그 후 최대 5년 동안 매년 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
53
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80218
- Colorado Blood Cancer Institute
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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Seattle, Washington, 미국, 98122-4307
- Swedish Medical Center-First Hill
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
71년 이하 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
중추 또는 말초 신경계의 자가면역 장애가 있는 환자는 자격이 있습니다. 여기에는 다음이 포함됩니다.
- 원발성 중추신경계(CNS) 혈관염
- 라스무센 뇌염
- 자가면역 말초신경병증(anti-Hu[Anna-1], anti-GM1[GD1b], anti-MAG, anti-ganglioside, anti-sulfatide)
- 자가 면역 소뇌 변성
- 후기 연령 발병 다발신경병증(GALOP)을 동반한 보행 실조증
- 강직한 사람 증후군
- 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증
- 중증 근무력증
- 램버트-이튼 근무력증 증후군
- HTLV(Human T-cell lymphotropic virus)-1 관련 척수병증(HAM)/열대성 경련 하반신마비(TSP)
- 옵소클로너스/마이클로너스(항-Ri)
- 시신경 척수염
- 다발성 경화증
- 연구 신경과 전문의와 PCC(Patient Care Conference)의 FHCRC(Fred Hutchinson Cancer Research Center) 교수진이 승인한 기타 중추 또는 말초 신경계 자가면역 질환
- 환자는 설명된 중증 신경학적 자가면역 장애 중 하나의 진단 기준을 충족해야 합니다.
- 약술된 질병 활동의 증거(예: 뇌의 자기 공명 영상 또는 임상 진행에 대한 가돌리늄 증강)
- 환자는 특정 질병에 대해 설명된 대로 최소 2줄의 표준 요법에 실패해야 합니다.
- 기증자: ABO 유형, 인간 백혈구 항원(HLA) 유형 및 가변 번호 직렬 반복(VNTR) 분석에 의해 환자와 동계인 것으로 입증된 이 프로토콜에 등록된 모든 환자의 형제자매(예: 일란성 쌍둥이)
- 기증자: 여러 번의 성분채집술 절차를 받을 의향이 있습니다(골수 채취를 받을 12세 미만의 기증자는 제외).
제외 기준:
- 임신 또는 시술 후 1년 이내에 임신할 계획이 있는 경우
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 혈청학적으로 양성인 환자
세포 감소 요법을 받는 능력을 제한하고 생존을 위협하는 폐, 심장, 간 또는 신장 장애가 있는 환자 여기에는 다음 중 하나가 있는 환자가 포함되어야 합니다.
- 일산화탄소 확산 능력(DLCO)(헤모글로빈에 대해 보정됨) < 60%와 관련되거나 보충 산소가 필요한 심각한 폐 기능 장애; 기저질환 등으로 폐기능 검사를 시행할 수 없는 환자는 실내공기 산소포화도가 92% 미만인 경우 제외
- 조절되지 않는 악성 부정맥 또는 울혈성 심부전(뉴욕 클래스 III-IV) 또는 박출률 < 50%의 임상적 증거
- 크레아티닌 청소율 또는 이오탈라메이트 청소율에 의한 추정 사구체 여과율(GFR)이 50 ml/min/1.73 미만인 신장 질환 m^2 신체 표면적
- 혈청 glutamate pyruvate transaminase (SGPT)/aspartate aminotransferase (AST) > 정상의 3배 또는 두 번의 반복 테스트에서 직접 빌리루빈이 2.5mg/dL보다 큼
- 활성 제어되지 않은 감염
- 이전 의료 서비스를 준수하지 않음이 입증됨
- 신경학적 상태 이외의 질병으로 기대 수명이 제한되는 환자
- 골수이형성증의 증거가 있는 환자
- 활동성 악성 종양(국소화된 편평 세포 또는 피부의 기저 세포 암종 제외)
- 기증자: 기증자와 수혜자가 동계라는 부적절한 문서
- 기증자: 기관 지침에서 정한 성분채집 기증자로서의 기준을 충족하지 않는 기증자
- 기증자: 신경학적 평가에 의해 결정된 자가면역 신경학적 질환에 대한 일치
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료(면역억제 요법 후 이식)
환자는 -6일에 카르무스틴 IV, -5~2일에 에토포사이드 IV 및 시타라빈 IV BID, -1일에 멜팔란 IV, -2일과 -1일에 항흉선세포 글로불린 IV를 투여받습니다.
그런 다음 환자는 0일에 자가 또는 동계 줄기 세포 이식을 받습니다. 환자는 또한 7-21일에 프레드니손 PO QD를 받은 후 2주 테이퍼를 받습니다.
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동계 골수 이식을 받다
자가 또는 동계 줄기 세포 이식을 받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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4-5 등급 요법 관련 독성의 발생률
기간: 이식 후 최대 1년
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요법 관련 독성 척도에 의해 평가됨.
부작용 버전 3.0에 대한 국립 암 연구소 공통 용어 기준 사용.
이식 후 처음 365일 이내에 포함된 모든 주요 장기 시스템의 4~5등급 독성 발생은 요법 관련 독성으로 정의됩니다.
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이식 후 최대 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식 관련 사망률
기간: 이식 후 100일 이내
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이식 관련 합병증으로 인해 이식 후 처음 100일 이내에 사망한 것으로 정의됩니다.
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이식 후 100일 이내
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질병 대응
기간: 최대 5년
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임상, 실험실 및 방사선학적 평가에 의해 평가됨
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최대 5년
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생착 동역학
기간: 이식 후 첫 60일 동안
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이식 후 과립구, 혈소판 및 적혈구의 생착 동역학을 모니터링합니다.
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이식 후 첫 60일 동안
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최대 2회의 말초 혈액 줄기 세포 동원 후 4.0 x 10^6 CD34+ 세포/kg 이상을 달성한 피험자 수
기간: 동원 후 기준선, 최종 동원 시작 후 최대 20일까지 평가(최대 2회 동원)
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자가 이식에 대해 수확된 CD34+ 세포의 총 수/kg에 의해 평가된 말초 혈액 줄기 세포 동원의 효능.
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동원 후 기준선, 최종 동원 시작 후 최대 20일까지 평가(최대 2회 동원)
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말초혈액조혈모세포동원화 시 G-CSF(필그라스팀)에 이차적으로 자가면역질환 증상이 악화된 대상자 수
기간: 동원 후 기준선, 최종 동원 시작 후 최대 20일까지 평가(최대 2회 동원)
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피험자는 자가면역 질환 유형에 특정한 표준화된 임상 신경학적 검사로 평가됩니다.
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동원 후 기준선, 최종 동원 시작 후 최대 20일까지 평가(최대 2회 동원)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Leona Holmberg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 12월 30일
연구 완료 (추정된)
2030년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 7월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 7월 15일
처음 게시됨 (추정된)
2008년 7월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 25일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
- 신경학적 징후
- 뇌혈관 장애
- 뇌 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 혈관 질환
- 심혈관 질환
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- 말초 혈액 줄기 세포 이식
- 카무스틴, 폴리페르프로산 20 약물 조합
기타 연구 ID 번호
- 2260.00 (기타 식별자: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- NCI-2010-00403 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- RG9213030 (기타 식별자: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
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