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Transplante Autólogo de Células Tronco de Sangue Periférico para Doenças Neurológicas Autoimunes

25 de fevereiro de 2026 atualizado por: Fred Hutchinson Cancer Center

Terapia imunossupressora de alta dose usando carmustina, etoposídeo, citarabina e melfalano (BEAM) + timoglobulina seguida de transplante de células hematopoiéticas singênicas ou autólogas para pacientes com doenças neurológicas autoimunes

Este estudo de fase II estuda os efeitos colaterais e quão bem carmustina, etoposídeo, citarabina e melfalano, juntamente com globulina antitimócito antes de um transplante de células-tronco do sangue periférico, funcionam no tratamento de pacientes com doença neurológica autoimune que não responderam à terapia anterior. Nas doenças neurológicas autoimunes, o próprio sistema imunológico do paciente "ataca" o sistema nervoso, que pode incluir o cérebro/medula espinhal e/ou os nervos periféricos. A administração de altas doses de quimioterapia, incluindo carmustina, etoposídeo, citarabina, melfalano e globulina antitimócito, antes de um transplante de células-tronco do sangue periférico, enfraquece o sistema imunológico e pode ajudar a impedir que o sistema imunológico “ataque” o sistema nervoso do paciente. Quando as próprias células-tronco (autólogas) do paciente são infundidas no paciente, elas ajudam a medula óssea a produzir glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas para que as contagens sanguíneas possam melhorar.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

CONTORNO:

Os pacientes recebem carmustina por via intravenosa (IV) no dia -6, etoposídeo IV e citarabina IV duas vezes ao dia (BID) nos dias -5 a -2, melfalano IV no dia -1 e globulina antitimócito IV nos dias -2 e -1. Os pacientes então passam por transplante autólogo ou singênico de células-tronco do sangue periférico no dia 0. Os pacientes também recebem prednisona por via oral (PO) uma vez ao dia (QD) nos dias 7-21, seguido de redução gradual de 2 semanas.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados por 3 meses, 1 ano e depois anualmente por até 5 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

53

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122-4307
        • Swedish Medical Center-First Hill

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 71 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com distúrbio autoimune do sistema nervoso central ou periférico serão elegíveis; isso incluirá:

    • Vasculite Primária do Sistema Nervoso Central (SNC)
    • Encefalite de Rasmussen
    • Neuropatia periférica autoimune (anti-Hu [Anna-1], anti-GM1 [GD1b], anti-MAG, anti-gangliosídeo, anti-sulfatídeo)
    • Degeneração cerebelar autoimune
    • Ataxia da marcha com polineuropatia de início tardio (GALOP)
    • Síndrome da Pessoa Rígida
    • Polineuropatia Desmielinizante Inflamatória Crônica
    • Miastenia grave
    • Síndrome miastênica de Lambert-Eaton
    • Vírus linfotrópico de células T humanas (HTLV)-1 associado a mielopatia (HAM) / paraparesia espástica tropical (TSP)
    • Opsoclonia/mioclonia (anti-Ri)
    • Neuromielite óptica
    • Esclerose múltipla
    • Outras doenças autoimunes do sistema nervoso central ou periférico, conforme aprovado pelos neurologistas do estudo e pelo corpo docente do Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) na Patient Care Conference (PCC)
  • Os pacientes devem satisfazer os critérios para o diagnóstico de um dos distúrbios autoimunes neurológicos graves descritos
  • Evidência de atividade da doença conforme descrito (por exemplo, realce de gadolínio na ressonância magnética do cérebro ou progressão clínica)
  • Os pacientes devem ter falhado em pelo menos 2 linhas de terapia padrão, conforme descrito para as doenças específicas
  • DOADOR: Irmão de qualquer paciente inscrito neste protocolo comprovado por tipagem ABO, tipagem de antígeno leucocitário humano (HLA) e análise de número variável de repetições em tandem (VNTR) como sendo singênico com o paciente (por exemplo, gêmeo idêntico)
  • DOADOR: Disposto a passar por vários procedimentos de aférese (exceto doadores < 12 anos que serão submetidos a colheitas de medula óssea)

Critério de exclusão:

  • Gravidez ou planos expressos de engravidar dentro de 1 ano após o procedimento
  • Pacientes sorologicamente positivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV)

  • Pacientes com comprometimento pulmonar, cardíaco, hepático ou renal que limitem sua capacidade de receber terapia citorredutora e comprometam sua sobrevida; isso deve incluir pacientes com qualquer um dos seguintes:

    • Disfunção pulmonar grave associada à capacidade de difusão do monóxido de carbono (DLCO) (corrigida para hemoglobina) < 60% ou requer oxigênio suplementar; pacientes que são incapazes de realizar o teste de função pulmonar (devido à doença subjacente) serão excluídos se a saturação de oxigênio for < 92% em ar ambiente
    • Arritmias malignas não controladas ou evidência clínica de insuficiência cardíaca congestiva (classe III-IV de Nova York) ou fração de ejeção < 50%
    • Doença renal com taxa de filtração glomerular (TFG) estimada por depuração de creatinina ou depuração de iotalamato < 50 ml/min/1,73 m^2 área de superfície corporal
    • Glutamato piruvato transaminase sérica (SGPT)/aspartato aminotransferase (AST) > 3 vezes o normal ou bilirrubina direta maior que 2,5 mg/dL em dois testes repetidos
  • Infecção ativa descontrolada
  • Demonstrada falta de cumprimento de cuidados médicos prévios
  • Pacientes cuja expectativa de vida é limitada por outra doença além de sua condição neurológica
  • Pacientes com evidência de mielodisplasia
  • Malignidade ativa (excluindo células escamosas localizadas ou carcinoma basocelular da pele)
  • DOADOR: Documentação inadequada de que doador e receptor são singênicos
  • DOADOR: Doadores que não preenchem os critérios como doadores por aférese conforme estabelecido pelas diretrizes institucionais
  • DOADOR: Concordante para doença(s) neurológica(s) autoimune(s) conforme determinado por avaliação neurológica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento (terapia imunossupressora seguida de transplante)
Os pacientes recebem carmustina IV no dia -6, etoposídeo IV e citarabina IV BID nos dias -5 a -2, melfalano IV no dia -1 e globulina antitimócito IV nos dias -2 e -1. Os pacientes então passam por transplante de células-tronco autólogas ou singênicas no dia 0. Os pacientes também recebem prednisona PO QD nos dias 7-21, seguido de redução gradual de 2 semanas.
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Estudos correlativos
Medicamento: Etoposídeo
Dado IV
Outros nomes:
  • Demetil epipodofilotoxina Etilidina glicosídeo
  • EPEG
  • Último
  • Toposar
  • Vepesid
  • PV 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • 33419-42-0
Medicamento: Citarabina
Dado IV
Outros nomes:
  • .beta.-Citosina arabinósido
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosil-4-amino-2(1H)pirimidinona
  • 1-.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
  • 1-Beta-D-arabinofuranosil-4-amino-2(1H)pirimidinona
  • 1-Beta-D-arabinofuranosilcitosina
  • 1.beta.-D-Arabinofuranosilcitosina
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  • 2(1H)-Pirimidinona, 4-amino-1.beta.-D-arabinofuranosil-
  • Alexan
  • Ara-C
  • Célula ARA
  • Árabe
  • Arabinofuranosilcitosina
  • Arabinosilcitosina
  • Aracitidina
  • Aracitina
  • Beta-citosina arabinosídeo
  • CHX-3311
  • Citarabina
  • Citarbel
  • Cytosar
  • Cytosar-U
  • Citosina Arabinosídeo
  • Citosina-.beta.-arabinósido
  • Citosina-beta-arabinósido
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabina PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
  • 147-94-4
Medicamento: Prednisona
Dado PO
Outros nomes:
  • Deltasona
  • Orasone
  • .delta.1-Cortisona
  • 1, 2-desidrocortisona
  • Adasona
  • Cortancyl
  • Dacortin
  • DeCortin
  • Decortisilo
  • Decorton
  • Delta 1-Cortisona
  • Delta-Dome
  • Deltacorteno
  • Deltacortisona
  • Deltadehidrocortisona
  • Deltison
  • Delta
  • Econosona
  • Lisacorte
  • Meprosona-F
  • Metacortandracina
  • Meticorten
  • Ofisolona
  • Panafcort
  • Panasol-S
  • Paracorte
  • PRED
  • Predicor
  • Predicorten
  • Prednicen-M
  • Prednicort
  • Prednidibe
  • Prednilonga
  • Pré-adniment
  • Prednisonum
  • Prednitona
  • Promifeno
  • Serviçone
  • SK-Prednisona
  • 53-03-2
Medicamento: Melfalano
Dado IV
Outros nomes:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarcolisina
  • Alanina Mostarda Nitrogenada
  • L-Fenilalanina Mostarda
  • Mostarda L-Sarcolisina Fenilalanina
  • Melfalano
  • Mostarda Fenilalanina
  • Mostarda Nitrogenada Fenilalanina
  • Sarcoclorina
  • Sarkolisin
  • WR-19813
  • 148-82-3
Medicamento: Carmustina
Dado IV
Outros nomes:
  • BCNU
  • BiCNU
  • Beceno
  • Becenun
  • Bis(cloroetil) Nitrosuréia
  • Bis-cloronitrosourea
  • Carmubris
  • Carmustina
  • FDA 0345
  • N,N'-Bis(2-cloroetil)-N-nitrosoureia
  • Nitroureano
  • Nitrumon
  • SK 27702
  • SRI 1720
  • WR-139021
  • Gliadel
  • 154-93-8
Biológico: Globulina Anti-Timócito
Dado IV
Outros nomes:
  • ATGAM
  • ATG
  • Antitimócito Globulina
  • Soro antitimócito
  • ATS
  • Timoglobulina
Procedimento: Transplante Singênico de Medula Óssea
Submetem-se a transplante de medula óssea singênico
Procedimento: Transplante Autólogo de Células Tronco Hematopoiéticas
Submetem-se a transplante autólogo ou singênico de células-tronco
Outros nomes:
  • Transplante Autólogo de Células Tronco
Procedimento: Transplante de Células Tronco de Sangue Periférico
Submetem-se a transplante autólogo ou singênico de células-tronco
Outros nomes:
  • Transplante de PBPC
  • Transplante de Células Progenitoras de Sangue Periférico
  • Suporte de células-tronco periféricas
  • Transplante de Células Tronco Periféricas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de toxicidade relacionada ao regime de graus 4-5
Prazo: Até 1 ano pós-transplante
Avaliado pela Escala de Toxicidade Relacionada ao Regime. Usando os Critérios Comuns de Terminologia do National Cancer Institute para Eventos Adversos versão 3.0. O desenvolvimento de uma toxicidade de grau 4 a 5 de qualquer um dos principais sistemas de órgãos incluídos nos primeiros 365 dias após o transplante será definido como toxicidade relacionada ao regime.
Até 1 ano pós-transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: Até 100 dias após o transplante
Definida como morte nos primeiros 100 dias após o transplante devido a complicações relacionadas ao transplante.
Até 100 dias após o transplante
Respostas a doenças
Prazo: Até 5 anos
Avaliado por avaliação clínica, laboratorial e radiológica
Até 5 anos
Cinética de enxerto
Prazo: Nos primeiros 60 dias pós-transplante
Monitorado para cinética de enxerto de granulócitos, plaquetas e glóbulos vermelhos pós-transplante.
Nos primeiros 60 dias pós-transplante
Número de indivíduos atingindo maior ou igual a 4,0 x 10^6 células CD34+/kg, após até duas mobilizações de células-tronco do sangue periférico
Prazo: Linha de base para pós mobilização, avaliada até 20 dias após o início da mobilização final (até duas mobilizações)
Eficácia da mobilização de células-tronco do sangue periférico avaliada pelo número total de células CD34+ colhidas/kg, para transplante autólogo.
Linha de base para pós mobilização, avaliada até 20 dias após o início da mobilização final (até duas mobilizações)
Número de indivíduos com exacerbação de sintomas de doença autoimune secundária a G-CSF (filgrastim) durante a mobilização de células-tronco do sangue periférico
Prazo: Linha de base para pós mobilização, avaliada até 20 dias após o início da mobilização final (até duas mobilizações)
Os indivíduos são avaliados por testes neurológicos clínicos padronizados específicos para o tipo de doença autoimune.
Linha de base para pós mobilização, avaliada até 20 dias após o início da mobilização final (até duas mobilizações)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Fred Hutchinson Cancer Center

Investigadores

  • Investigador principal: Leona Holmberg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2008

Conclusão Primária (Real)

30 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de janeiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de julho de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de julho de 2008

Primeira postagem (Estimado)

16 de julho de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2260.00 (Outro identificador: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2010-00403 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • RG9213030 (Outro identificador: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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