Trasplante autólogo de células madre de sangre periférica para enfermedades neurológicas autoinmunes

Criterios de inclusión:

• Serán elegibles los pacientes con un trastorno autoinmune del sistema nervioso central o periférico; esto incluirá:

  • Vasculitis primaria del sistema nervioso central (SNC)
  • Encefalitis de Rasmussen
  • Neuropatía periférica autoinmune (anti-Hu [Anna-1], anti-GM1 [GD1b], anti-MAG, antigangliósido, antisulfatida)
  • Degeneración cerebelosa autoinmune
  • Ataxia de la marcha con polineuropatía de aparición tardía (GALOP)
  • Síndrome de la persona rígida
  • Polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica
  • Miastenia gravis
  • Síndrome miasténico de Lambert-Eaton
  • Mielopatía asociada al virus linfotrópico de células T humanas (HTLV)-1 (HAM)/paraparesia espástica tropical (TSP)
  • Opsoclono/mioclono (anti-Ri)
  • Neuromielitis óptica
  • Esclerosis múltiple
  • Otras enfermedades autoinmunes del sistema nervioso central o periférico aprobadas por los neurólogos del estudio y la facultad del Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson (FHCRC) en la Conferencia de Atención al Paciente (PCC)
• Los pacientes deben cumplir los criterios para el diagnóstico de uno de los trastornos autoinmunes neurológicos graves descritos
• Evidencia de actividad de la enfermedad como se describe (p. realce de gadolinio en imágenes de resonancia magnética del cerebro o progresión clínica)
• Los pacientes deben haber fallado al menos 2 líneas de terapia estándar como se describe para las enfermedades específicas
• DONANTE: Hermano de cualquier paciente inscrito en este protocolo que se demuestre mediante tipificación ABO, tipificación del antígeno leucocitario humano (HLA) y análisis de repeticiones en tándem de número variable (VNTR) como singénico con el paciente (p. gemelos identicos)
• DONANTE: Dispuesto a someterse a múltiples procedimientos de aféresis (excepto donantes < 12 años que se someterán a extracciones de médula ósea)

Criterio de exclusión:

• Embarazo o planes expresados ​​de quedar embarazada dentro de 1 año del procedimiento
• Pacientes serológicamente positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)

• Pacientes con insuficiencia pulmonar, cardíaca, hepática o renal que limitaría su capacidad para recibir terapia citorreductora y comprometería su supervivencia; esto debe incluir pacientes con cualquiera de los siguientes:

  • Disfunción pulmonar grave asociada con una capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) (corregida por hemoglobina) < 60%, o requiere oxígeno suplementario; Los pacientes que no puedan realizar la prueba de función pulmonar (debido a una enfermedad subyacente) serán excluidos si la saturación de oxígeno es < 92 % con aire ambiente.
  • Arritmias malignas no controladas o evidencia clínica de insuficiencia cardíaca congestiva (clase III-IV de Nueva York) o fracción de eyección < 50 %
  • Enfermedad renal con tasa de filtración glomerular (TFG) estimada por aclaramiento de creatinina o aclaramiento de iotalamato < 50 ml/min/1,73 m^2 superficie corporal
  • Glutamato piruvato transaminasa sérica (SGPT)/aspartato aminotransferasa (AST) > 3 veces lo normal o bilirrubina directa superior a 2,5 mg/dL en dos pruebas repetidas
• Infección activa no controlada
• Incumplimiento demostrado de la atención médica previa
• Pacientes cuya esperanza de vida está limitada por una enfermedad distinta a su condición neurológica.
• Pacientes con evidencia de mielodisplasia
• Neoplasia maligna activa (excluyendo el carcinoma de células escamosas o de células basales localizado de la piel)
• DONANTE: documentación inadecuada de que el donante y el receptor son singénicos
• DONANTE: Donantes que no cumplen con los criterios como donantes por aféresis establecidos por los lineamientos institucionales
• DONANTE: Concordante para enfermedad(es) neurológica(s) autoinmune(s) según lo determinado por evaluación neurológica