Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autolog perifer blodstamcelletransplantasjon for nevrologiske autoimmune sykdommer

1. februar 2024 oppdatert av: Fred Hutchinson Cancer Center

Høydose immunsuppressiv terapi med karmustin, etoposid, cytarabin og melfalan (BEAM) + thymoglobulin etterfulgt av syngen eller autolog hematopoietisk celletransplantasjon for pasienter med autoimmune nevrologiske sykdommer

Denne fase II-studien studerer bivirkningene og hvor godt karmustin, etoposid, cytarabin og melfalan sammen med antitymocyttglobulin før en perifer blodstamcelletransplantasjon virker ved behandling av pasienter med autoimmun nevrologisk sykdom som ikke responderte på tidligere behandling. Ved autoimmune nevrologiske sykdommer "angriper" pasientens eget immunsystem nervesystemet som kan inkludere hjernen/ryggmargen og/eller de perifere nervene. Å gi høydose kjemoterapi, inkludert karmustin, etoposid, cytarabin, melfalan og antitymocyttglobulin, før en perifer blodstamcelletransplantasjon svekker immunsystemet og kan bidra til å stoppe immunsystemet fra å "angripe" en pasients nervesystem. Når pasientens egne (autologe) stamceller infunderes i pasienten, hjelper de benmargen til å lage røde blodceller, hvite blodceller og blodplater slik at blodtellingen kan forbedres.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

OVERSIKT:

Pasienter får karmustin intravenøst ​​(IV) på dag -6, etoposid IV og cytarabin IV to ganger daglig (BID) på dag -5 til -2, melfalan IV på dag -1 og antitymocyttglobulin IV på dag -2 og -1. Pasienter gjennomgår deretter autolog eller syngen stamcelletransplantasjon fra perifert blod på dag 0. Pasienter får også prednison oralt (PO) en gang daglig (QD) på dagene 7-21, etterfulgt av 2 ukers nedtrapping.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp etter 3 måneder, 1 år, og deretter årlig i inntil 5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122-4307
        • Swedish Medical Center-First Hill

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 71 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med en autoimmun lidelse i det sentrale eller perifere nervesystemet vil være kvalifisert; dette vil inkludere:

    • Vaskulitt i primær sentralnervesystem (CNS).
    • Rasmussens encefalitt
    • Autoimmun perifer nevropati (anti-Hu [Anna-1], anti-GM1 [GD1b], anti-MAG, anti-gangliosid, anti-sulfatid)
    • Autoimmun cerebellar degenerasjon
    • Gangataksi med polynevropati i sen alder (GALOP)
    • Stiv person syndrom
    • Kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati
    • Myasthenia Gravis
    • Lambert-Eatons myasteniske syndrom
    • Human T-celle lymfotropisk virus (HTLV)-1-assosiert myelopati (HAM) / tropisk spastisk paraparese (TSP)
    • Opsoclonus/myoklonus (anti-Ri)
    • Neuromyelitt optica
    • Multippel sklerose
    • Andre autoimmune sykdommer i sentral- eller perifert nervesystem godkjent av studienevrologer og fakultetet ved Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) ved Patient Care Conference (PCC)
  • Pasienter må tilfredsstille kriteriene for en diagnose av en av de alvorlige nevrologiske autoimmune lidelsene som er skissert
  • Bevis på sykdomsaktivitet som skissert (f.eks. gadoliniumforsterkning på magnetisk resonansavbildning av hjernen eller klinisk progresjon)
  • Pasienter må ha mislyktes i minst 2 linjer med standardbehandling som beskrevet for de spesifikke sykdommene
  • DONOR: Søsken til en hvilken som helst pasient som er registrert på denne protokollen, bevist ved ABO-typing, human leukocytt-antigen (HLA)-typing og variabelt antall tandem-repetisjonsanalyse (VNTR) å være syngene med pasienten (f.eks. identisk tvilling)
  • DONOR: Villig til å gjennomgå flere afereseprosedyrer (unntatt donorer < 12 år som vil gjennomgå benmargshøsting)

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller uttrykte planer om å bli gravid innen 1 år etter prosedyren
  • Pasienter som er serologisk positive for humant immunsviktvirus (HIV)

  • Pasienter med lunge-, hjerte-, lever- eller nyresvikt som vil begrense deres evne til å motta cytoreduktiv terapi og kompromittere deres overlevelse; dette bør inkludere pasienter med noen av følgende:

    • Alvorlig pulmonal dysfunksjon assosiert med en karbonmonoksiddiffusjonskapasitet (DLCO) (korrigert for hemoglobin) < 60 %, eller krever ekstra oksygen; Pasienter som ikke er i stand til å utføre lungefunksjonstest (på grunn av underliggende sykdom) vil bli ekskludert dersom oksygenmetningen er < 92 % på romluft
    • Ukontrollerte ondartede arytmier, eller kliniske tegn på kongestiv hjertesvikt (New York klasse III-IV) eller ejeksjonsfraksjon < 50 %
    • Nyresykdom med estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) ved kreatininclearance eller iothalamatclearance < 50 ml/min/1,73 m^2 kroppsoverflate
    • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT)/aspartataminotransferase (AST) > 3 ganger normal eller direkte bilirubin større enn 2,5 mg/dL ved to gjentatte tester
  • Aktiv ukontrollert infeksjon
  • Påvist manglende overholdelse av tidligere medisinsk behandling
  • Pasienter hvis forventet levealder er begrenset av annen sykdom enn deres nevrologiske tilstand
  • Pasienter med tegn på myelodysplasi
  • Aktiv malignitet (unntatt lokalisert plateepitel- eller basalcellekarsinom i huden)
  • DONOR: Mangelfull dokumentasjon på at giver og mottaker er syngene
  • DONOR: Givere som ikke oppfyller kriteriene som aferesedonorer som fastsatt av institusjonelle retningslinjer
  • DONOR: Overensstemmende for autoimmun(e) nevrologisk(e) sykdom(er) bestemt ved nevrologisk evaluering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (immunsuppressiv terapi etterfulgt av transplantasjon)
Pasienter får karmustin IV på dag -6, etoposid IV og cytarabin IV BID på dag -5 til -2, melfalan IV på dag -1 og antitymocyttglobulin IV på dag -2 og -1. Pasienter gjennomgår deretter autolog eller syngen stamcelletransplantasjon på dag 0. Pasienter får også prednison PO QD på dag 7-21, etterfulgt av 2 ukers nedtrapping.
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Legemiddel: Etoposid
Gitt IV
Andre navn:
  • Demetyl Epipodofyllotoksin Ethylidin Glucoside
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • 33419-42-0
Legemiddel: Cytarabin
Gitt IV
Andre navn:
  • P-Cytosin-arabinosid
  • 1-P-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-B-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-lß-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-celle
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Aracytine
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosar-U
  • Cytosin Arabinoside
  • Cytosin-p-arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
  • 147-94-4
Legemiddel: Prednison
Gitt PO
Andre navn:
  • Deltasone
  • Orasone
  • 61-kortison
  • 1,2-dehydrokortison
  • Adasone
  • Cortancyl
  • Dacortin
  • DeCortin
  • Decortisyl
  • Decorton
  • Delta 1-kortison
  • Delta-Dome
  • Deltacortene
  • Deltakortison
  • Deltadehydrokortison
  • Deltison
  • Delta
  • Econosone
  • Lisacort
  • Meprosona-F
  • Metakortandracin
  • Meticorten
  • Ofisolona
  • Panafcort
  • Panasol-S
  • Paracort
  • PRED
  • Predicor
  • Predicorten
  • Prednicen-M
  • Prednicort
  • Prednidib
  • Prednilonga
  • Predniment
  • Prednisonum
  • Predniton
  • Promifen
  • Servisone
  • SK-Prednison
  • 53-03-2
Legemiddel: Melphalan
Gitt IV
Andre navn:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin nitrogen sennep
  • L-fenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin Fenylalanin sennep
  • L-sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalanin sennep
  • Fenylalanin nitrogen sennep
  • Sarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • 148-82-3
Legemiddel: Carmustine
Gitt IV
Andre navn:
  • BCNU
  • BiCNU
  • Becenum
  • Becenun
  • Bis(kloretyl) Nitrosourea
  • Bis-kloronitrosourea
  • Carmubris
  • Carmustin
  • Carmustinum
  • FDA 0345
  • N,N'-bis(2-kloretyl)-N-nitrosourea
  • Nitrourean
  • Nitrumon
  • SK 27702
  • SRI 1720
  • WR-139021
  • Gliadel
  • 154-93-8
Biologisk: Anti-tymocyttglobulin
Gitt IV
Andre navn:
  • ATGAM
  • ATG
  • Antitymocytt globulin
  • Antitymocyttserum
  • ATS
  • Thymoglobulin
Fremgangsmåte: Syngenisk benmargstransplantasjon
Gjennomgå syngenisk benmargstransplantasjon
Fremgangsmåte: Autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Gjennomgå autolog eller syngen stamcelletransplantasjon
Andre navn:
  • Autolog stamcelletransplantasjon
Fremgangsmåte: Perifer blodstamcelletransplantasjon
Gjennomgå autolog eller syngen stamcelletransplantasjon
Andre navn:
  • PBPC-transplantasjon
  • Perifer blodprogenitorcelletransplantasjon
  • Perifer stamcellestøtte
  • Perifer stamcelletransplantasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av grad 4-5 regime-relatert toksisitet
Tidsramme: Inntil 1 år etter transplantasjon
Vurdert av Regimen Related Toxicity Scale. Bruk av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 3.0. Utviklingen av en grad 4 til 5 toksisitet for noen av de inkluderte hovedorgansystemene i løpet av de første 365 dagene etter transplantasjon vil bli definert som regimerelatert toksisitet.
Inntil 1 år etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: Innen 100 dager etter transplantasjon
Definert som død innen de første 100 dagene av transplantasjonen på grunn av transplantasjonsrelaterte komplikasjoner.
Innen 100 dager etter transplantasjon
Sykdomsreaksjoner
Tidsramme: Inntil 5 år
Vurdert ved klinisk, laboratorie- og radiologisk vurdering
Inntil 5 år
Engraftment kinetikk
Tidsramme: I løpet av de første 60 dagene etter transplantasjon
Overvåket for engraftment kinetikk av granulocytter, blodplater og røde blodlegemer etter transplantasjon.
I løpet av de første 60 dagene etter transplantasjon
Antall forsøkspersoner som oppnår mer enn eller lik 4,0 x 10^6 CD34+-celler/kg, etter opptil to perifere blodstamcellemobiliseringer
Tidsramme: Grunnlinje til etter mobilisering, vurdert opptil 20 dager etter start av endelig mobilisering (opptil to mobiliseringer)
Effekten av perifert blodstamcellemobilisering som evaluert ved totalt antall høstede CD34+-celler/kg, for autolog transplantasjon.
Grunnlinje til etter mobilisering, vurdert opptil 20 dager etter start av endelig mobilisering (opptil to mobiliseringer)
Antall personer med forverring av autoimmune sykdomssymptomer sekundært til G-CSF (filgrastim) under mobilisering av perifer blodstamcelle
Tidsramme: Grunnlinje til etter mobilisering, vurdert opptil 20 dager etter start av endelig mobilisering (opptil to mobiliseringer)
Forsøkene blir evaluert av standardiserte kliniske nevrologiske tester spesifikke for autoimmun sykdomstype.
Grunnlinje til etter mobilisering, vurdert opptil 20 dager etter start av endelig mobilisering (opptil to mobiliseringer)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Leona Holmberg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2008

Primær fullføring (Antatt)

31. januar 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juli 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2008

Først lagt ut (Antatt)

16. juli 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

5. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2260.00 (Annen identifikator: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2010-00403 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • RG9213030 (Annen identifikator: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis

Kliniske studier på Laboratoriebiomarkøranalyse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere