Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologinen perifeerisen veren kantasolusiirto neurologisiin autoimmuunisairauksiin

keskiviikko 25. helmikuuta 2026 päivittänyt: Fred Hutchinson Cancer Center

Suuriannoksinen immuunivastetta heikentävä hoito, jossa käytetään karmustiinia, etoposidia, sytarabiinia ja melfalaania (BEAM) + tymoglobuliinia, jota seuraa syngeeninen tai autologinen hematopoieettinen solusiirto potilaille, joilla on autoimmuuni-neurologisia sairauksia

Tämä vaiheen II tutkimus tutkii sivuvaikutuksia ja sitä, kuinka hyvin karmustiini, etoposidi, sytarabiini ja melfalaani yhdessä antitymosyyttiglobuliinin kanssa toimivat ennen ääreisveren kantasolusiirtoa hoidettaessa potilaita, joilla on autoimmuuni neurologinen sairaus, joka ei vastannut aikaisempaan hoitoon. Autoimmuuni neurologisissa sairauksissa potilaan oma immuunijärjestelmä "hyökkää" hermostoon, joka voi sisältää aivot/selkäydin ja/tai ääreishermot. Suuriannoksisen kemoterapian, mukaan lukien karmustiini, etoposidi, sytarabiini, melfalaani ja antitymosyyttiglobuliini, antaminen ennen ääreisveren kantasolusiirtoa heikentää immuunijärjestelmää ja voi auttaa estämään immuunijärjestelmää "hyökkäämästä" potilaan hermostoon. Kun potilaan omia (autologisia) kantasoluja infusoidaan potilaaseen, ne auttavat luuydintä tuottamaan punasoluja, valkoisia verisoluja ja verihiutaleita, jotta veriarvot voivat parantaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

YHTEENVETO:

Potilaat saavat karmustiinia suonensisäisesti (IV) päivänä -6, etoposidi IV ja sytarabiini IV kahdesti päivässä (BID) päivinä -5 - -2, melfalaani IV päivänä -1 ja antitymosyyttiglobuliini IV päivinä -2 ja -1. Potilaille tehdään sitten autologinen tai syngeeninen perifeerisen veren kantasolusiirto päivänä 0. Potilaat saavat myös prednisonia suun kautta (PO) kerran päivässä (QD) päivinä 7-21, jota seuraa 2 viikon kapeneminen.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 3 kuukauden, 1 vuoden ja sen jälkeen vuosittain enintään 5 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

53

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122-4307
        • Swedish Medical Center-First Hill

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 71 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on keskus- tai ääreishermoston autoimmuunisairaus, ovat kelvollisia; tämä sisältää:

    • Primaarinen keskushermoston (CNS) vaskuliitti
    • Rasmussenin enkefaliitti
    • Autoimmuuninen perifeerinen neuropatia (anti-Hu [Anna-1], anti-GM1 [GD1b], anti-MAG, anti-gangliosidi, anti-sulfatidi)
    • Autoimmuuninen pikkuaivojen rappeuma
    • Kävelyataksia ja myöhään alkava polyneuropatia (GALOP)
    • Jäykkä persoona -oireyhtymä
    • Krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia
    • Myasthenia Gravis
    • Lambert-Eatonin myasteeninen oireyhtymä
    • Ihmisen T-solulymfotrooppinen virus (HTLV)-1:een liittyvä myelopatia (HAM) / trooppinen spastinen parapareesi (TSP)
    • Opsoklonus/myoklonus (anti-Ri)
    • Optinen neuromyeliitti
    • Multippeliskleroosi
    • Muut keskus- tai ääreishermoston autoimmuunisairaudet, jotka ovat hyväksyneet tutkimusneurologit ja Fred Hutchinson Cancer Research Centerin (FHCRC) tiedekunnan potilashoitokonferenssissa (PCC)
  • Potilaiden on täytettävä kriteerit yhden kuvatuista vakavista neurologisista autoimmuunisairauksista
  • Todisteet kuvatun taudin aktiivisuudesta (esim. gadoliinin tehostaminen aivojen magneettikuvauksessa tai kliinisen etenemisen yhteydessä)
  • Potilaiden on täytynyt epäonnistua vähintään kahdella standardihoidolla, kuten tietyille sairauksille on kuvattu
  • LUOVUTTAJA: Jokaisen tähän protokollaan ilmoittautuneen potilaan sisarus, joka on todistettu ABO-tyypityksen, ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) tyypityksen ja vaihtelevan lukumäärän tandem-toiston (VNTR) analyysin olevan syngeeninen potilaan kanssa (esim. identtinen kaksonen)
  • LUOVUTTAJA: Halukas käymään läpi useita afereesitoimenpiteitä (paitsi alle 12-vuotiaat luovuttajat, joille tehdään luuydinkeräys)

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai aikomus tulla raskaaksi vuoden sisällä toimenpiteestä
  • Potilaat, jotka ovat serologisesti positiivisia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)

  • Potilaat, joilla on keuhkojen, sydämen, maksan tai munuaisten vajaatoiminta, joka rajoittaisi heidän kykyään saada sytoreduktiivista hoitoa ja vaarantaisi heidän eloonjäämisensä; tämän pitäisi sisältää potilaat, joilla on jokin seuraavista:

    • Vaikea keuhkojen vajaatoiminta, johon liittyy hiilimonoksidin diffuusiokyky (DLCO) (korjattu hemoglobiinilla) < 60 % tai vaatii lisähappea; potilaat, jotka eivät pysty suorittamaan keuhkojen toimintatestiä (perussairauden vuoksi), suljetaan pois, jos happisaturaatio on < 92 % huoneilmasta
    • Hallitsemattomat pahanlaatuiset rytmihäiriöt tai kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan kliininen näyttö (New Yorkin luokka III-IV) tai ejektiofraktio < 50 %
    • Munuaissairaus, jonka arvioitu glomerulussuodatusnopeus (GFR) kreatiniinipuhdistuman tai iotalamaattipuhdistuman mukaan on < 50 ml/min/1,73 m^2 kehon pinta-ala
    • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT)/aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 kertaa normaali tai suora bilirubiini yli 2,5 mg/dl kahdessa toistuvassa testissä
  • Aktiivinen hallitsematon infektio
  • Osoitettu aikaisemman lääketieteellisen hoidon noudattamatta jättäminen
  • Potilaat, joiden elinikää rajoittaa muu sairaus kuin neurologinen tila
  • Potilaat, joilla on myelodysplasiaa
  • Aktiivinen pahanlaatuisuus (pois lukien paikallinen ihon okasolusyöpä tai tyvisolusyöpä)
  • LUOVUTTAJA: Riittämätön dokumentaatio siitä, että luovuttaja ja vastaanottaja ovat syngeenisiä
  • LUOVUTTAJA: Luovuttaja, joka ei täytä institutionaalisten ohjeiden mukaisia ​​afereesiluovuttajia
  • LUOVUTTAJA: Vastaava autoimmuuni neurologisille sairauksille neurologisen arvioinnin perusteella

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (immunosuppressiivinen hoito, jota seuraa elinsiirto)
Potilaat saavat karmustiini IV päivänä -6, etoposidi IV ja sytarabiini IV kahdesti päivässä -5 - -2, melfalaani IV päivänä -1 ja antitymosyyttiglobuliini IV päivinä -2 ja -1. Potilaille tehdään sitten autologinen tai syngeeninen kantasolusiirto päivänä 0. Potilaat saavat myös prednisonia PO QD päivinä 7-21, jota seuraa 2 viikon kapeneminen.
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Korrelatiiviset tutkimukset
Lääke: Etoposidi
Koska IV
Muut nimet:
  • Demetyyliepipodofyllotoksiini etylidiiniglukosidi
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • 33419-42-0
Lääke: Sytarabiini
Koska IV
Muut nimet:
  • P-sytosiiniarabinosidi
  • 1-beeta-D-arabinofuranosyyli-4-amino-2(lH)pyrimidinoni
  • 1-beeta-D-arabinofuranosyylisytosiini
  • 1 p-D-arabinofuranosyylisytosiini
  • 2(1H)-pyrimidinoni, 4-amino-1-beeta-D-arabinofuranosyyli-
  • 2(1 H)-pyrimidinoni, 4-amino-1 p-D-arabinofuranosyyli-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-solu
  • Arabialainen
  • Arabinofuranosyylisytosiini
  • Arabinosyylisytosiini
  • Arasytidiini
  • Arasitiini
  • Arasytiini
  • Beetasytosiini-arabinosidi
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosar-U
  • Sytosiini arabinosidi
  • Sytosiini-beeta-arabinosidi
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabine PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
  • 147-94-4
Lääke: Prednisoni
Annettu PO
Muut nimet:
  • Deltasone
  • Orasone
  • .delta.1-kortisoni
  • 1,2-dehydrokortisoni
  • Adasone
  • Cortancyl
  • Dacortin
  • DeCortin
  • Dekortisyyli
  • Decorton
  • Delta 1-kortisoni
  • Delta-Dome
  • Deltacortene
  • Deltakortisoni
  • Deltadehydrokortisoni
  • Deltison
  • Deltra
  • Econosone
  • Lisacort
  • Meprosona-F
  • Metakortandrasiini
  • Meticorten
  • Ofisolona
  • Panafcort
  • Panasol-S
  • Paracort
  • PRED
  • Predicor
  • Predicorten
  • Prednice-M
  • Prednicort
  • Prednidib
  • Prednilonga
  • Ennakko
  • Prednisonum
  • Prednitoni
  • Promifeeni
  • Servisone
  • SK-Prednisoni
  • 53-03-2
Lääke: Melphalan
Koska IV
Muut nimet:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolysiini
  • Alaniinityppisinappi
  • L-fenyylialaniini sinappi
  • L-sarkolysiini Fenyylialaniinisinappi
  • Melphalanum
  • Fenyylialaniini Sinappi
  • Fenyylialaniini Typpisinappi
  • Sarkokloriini
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • 148-82-3
Lääke: Carmustine
Koska IV
Muut nimet:
  • BCNU
  • BiCNU
  • Becenum
  • Becenun
  • Bis(kloorietyyli)nitrosourea
  • Bis-kloorinitrosourea
  • Carmubris
  • Carmustin
  • Carmustinum
  • FDA 0345
  • N,N'-bis(2-kloorietyyli)-N-nitrosourea
  • Nitrourean
  • Nitrumon
  • SK 27702
  • SRI 1720
  • WR-139021
  • Gliadel
  • 154-93-8
Biologinen: Anti-tymosyyttiglobuliini
Koska IV
Muut nimet:
  • ATGAM
  • ATG
  • Antitymosyyttiglobuliini
  • Antitymosyyttiseerumi
  • ATS
  • Tymoglobuliini
Menettely: Syngeeninen luuydinsiirto
Tee syngeeninen luuytimensiirto
Menettely: Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto
Tee autologinen tai syngeeninen kantasolusiirto
Muut nimet:
  • Autologinen kantasolusiirto
Menettely: Perifeerisen veren kantasolujen siirto
Tee autologinen tai syngeeninen kantasolusiirto
Muut nimet:
  • PBPC-siirto
  • Perifeerisen veren progenitorisolujen siirto
  • Perifeerinen kantasolutuki
  • Perifeerinen kantasolusiirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Asteiden 4–5 hoitoon liittyvän toksisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi siirrosta
Arvioitu hoitoon liittyvän toksisuusasteikon mukaan. National Cancer Instituten yleisten terminologiakriteerien käyttäminen haittatapahtumien versiossa 3.0. Asteiden 4–5 toksisuuden kehittyminen missä tahansa mukana olevissa tärkeimmissä elinjärjestelmissä ensimmäisten 365 päivän aikana elinsiirron jälkeen määritellään hoitoon liittyväksi toksisuudeksi.
Jopa 1 vuosi siirrosta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 100 päivän sisällä siirrosta
Määritelty kuolemaksi 100 ensimmäisen siirtopäivän aikana siirtoon liittyvien komplikaatioiden vuoksi.
100 päivän sisällä siirrosta
Taudin vastaukset
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Arvioitu kliinisellä, laboratorio- ja radiologisella arvioinnilla
Jopa 5 vuotta
Siirron kinetiikka
Aikaikkuna: Yli 60 päivää siirron jälkeen
Granulosyyttien, verihiutaleiden ja punasolujen kiinnittymiskinetiikkaa tarkkaillaan siirron jälkeen.
Yli 60 päivää siirron jälkeen
Koehenkilöiden määrä, jotka saavuttavat vähintään 4,0 x 10^6 CD34+-solua/kg enintään kahden perifeerisen veren kantasolujen mobilisoinnin jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne mobilisoinnin jälkeen, arvioituna 20 päivää viimeisen mobilisoinnin aloittamisen jälkeen (enintään kaksi mobilisaatiota)
Perifeerisen veren kantasolujen mobilisoinnin tehokkuus arvioituna kerättyjen CD34+-solujen kokonaismäärällä/kg autologisessa siirrossa.
Lähtötilanne mobilisoinnin jälkeen, arvioituna 20 päivää viimeisen mobilisoinnin aloittamisen jälkeen (enintään kaksi mobilisaatiota)
Niiden potilaiden määrä, joilla G-CSF:n (filgrastiimin) aiheuttamat autoimmuunisairauden oireet pahenivat perifeerisen veren kantasolujen mobilisoinnin aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne mobilisoinnin jälkeen, arvioituna 20 päivää viimeisen mobilisoinnin aloittamisen jälkeen (enintään kaksi mobilisaatiota)
Koehenkilöt arvioidaan standardoiduilla kliinisillä neurologisilla testeillä, jotka ovat spesifisiä autoimmuunisairaustyypille.
Lähtötilanne mobilisoinnin jälkeen, arvioituna 20 päivää viimeisen mobilisoinnin aloittamisen jälkeen (enintään kaksi mobilisaatiota)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fred Hutchinson Cancer Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Leona Holmberg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. tammikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 16. heinäkuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2260.00 (Muu tunniste: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2010-00403 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • RG9213030 (Muu tunniste: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa