自体外周血干细胞移植治疗神经系统自身免疫性疾病

纳入标准：

• 患有中枢或周围神经系统自身免疫性疾病的患者将符合条件；这将包括：

  • 原发性中枢神经系统 (CNS) 血管炎
  • 拉斯穆森脑炎
  • 自身免疫性周围神经病变（抗 Hu [Anna-1]、抗 GM1 [GD1b]、抗 MAG、抗神经节苷脂、抗硫苷脂）
  • 自身免疫性小脑变性
  • 晚发性多发性神经病步态共济失调 (GALOP)
  • 僵人综合症
  • 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病
  • 重症肌无力
  • 兰伯特-伊顿肌无力综合征
  • 人类 T 细胞嗜淋巴病毒 (HTLV)-1 相关性脊髓病 (HAM) / 热带痉挛性下肢轻瘫 (TSP)
  • 眼阵挛/肌阵挛（抗 Ri）
  • 视神经脊髓炎
  • 多发性硬化症
  • 在患者护理会议 (PCC) 上经研究神经学家和 Fred Hutchinson 癌症研究中心 (FHCRC) 教员批准的其他中枢或周围神经系统自身免疫性疾病
• 患者必须满足所列严重神经系统自身免疫性疾病之一的诊断标准
• 概述的疾病活动证据（例如 脑磁共振成像或临床进展的钆增强）
• 患者必须已失败至少 2 行针对特定疾病概述的标准治疗
• 捐赠者：通过 ABO 分型、人类白细胞抗原 (HLA) 分型和可变数目串联重复序列 (VNTR) 分析证明与患者同源（例如， 同卵双胞胎）
• 捐赠者：愿意接受多次单采血液分离程序（<12 岁的捐赠者除外，他们将接受骨髓采集）

排除标准：

• 怀孕或明确计划在手术后 1 年内怀孕
• 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清学阳性的患者

• 患有肺、心脏、肝或肾功能损害的患者，这将限制他们接受细胞减灭治疗的能力并危及他们的生存；这应包括具有以下任何一项的患者：

  • 与一氧化碳扩散能力 (DLCO)（针对血红蛋白校正）< 60% 或需要补充氧气相关的严重肺功能障碍；如果室内空气中的氧饱和度 < 92%，则无法进行肺功能测试（由于基础疾病）的患者将被排除在外
  • 无法控制的恶性心律失常，或充血性心力衰竭（纽约 III-IV 级）或射血分数 < 50% 的临床证据
  • 通过肌酐清除率或碘酞酸盐清除率估计肾小球滤过率 (GFR) 的肾脏疾病 < 50 ml/min/1.73 m^2 体表面积
  • 血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 (SGPT)/天冬氨酸转氨酶 (AST) > 正常值的 3 倍或直接胆红素在两次重复测试中大于 2.5 mg/dL
• 活动性不受控制的感染
• 证明缺乏对先前医疗护理的依从性
• 预期寿命因神经系统疾病以外的疾病而受到限制的患者
• 有骨髓增生异常证据的患者
• 活动性恶性肿瘤（不包括局限性皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌）
• 捐赠者：捐赠者和接受者同源的文件不足
• 捐赠者：不符合机构指南规定的单采术捐赠者标准的捐赠者
• 供体：根据神经学评估确定的自身免疫性神经系统疾病的一致性