Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Autolog perifert blodstamcellstransplantation för neurologiska autoimmuna sjukdomar

1 februari 2024 uppdaterad av: Fred Hutchinson Cancer Center

Högdosimmunosuppressiv terapi med karmustin, etoposid, cytarabin och melfalan (BEAM) + tymoglobulin följt av syngen eller autolog hematopoetisk celltransplantation för patienter med autoimmuna neurologiska sjukdomar

Denna fas II-studie studerar biverkningarna och hur väl karmustin, etoposid, cytarabin och melfalan tillsammans med antitymocytglobulin före en perifer blodstamcellstransplantation fungerar vid behandling av patienter med autoimmun neurologisk sjukdom som inte svarat på tidigare behandling. Vid autoimmuna neurologiska sjukdomar "anfaller" patientens eget immunsystem nervsystemet som kan innefatta hjärnan/ryggmärgen och/eller de perifera nerverna. Att ge högdos kemoterapi, inklusive karmustin, etoposid, cytarabin, melfalan och antitymocytglobulin, innan en perifer blodstamcellstransplantation försvagar immunsystemet och kan hjälpa till att stoppa immunsystemet från att "attackera" en patients nervsystem. När patientens egna (autologa) stamceller infunderas i patienten hjälper de benmärgen att göra röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar så att blodtalet kan förbättras.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

SKISSERA:

Patienterna får karmustin intravenöst (IV) på dag -6, etoposid IV och cytarabin IV två gånger dagligen (BID) på dagarna -5 till -2, melfalan IV på dag -1 och antitymocytglobulin IV på dagarna -2 och -1. Patienterna genomgår sedan autolog eller syngen stamcellstransplantation från perifert blod på dag 0. Patienterna får också prednison oralt (PO) en gång dagligen (QD) på dagarna 7-21, följt av 2 veckors nedtrappning.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp efter 3 månader, 1 år och därefter årligen i upp till 5 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

53

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122-4307
        • Swedish Medical Center-First Hill

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 71 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en autoimmun sjukdom i det centrala eller perifera nervsystemet kommer att vara berättigade; detta kommer att innehålla:

    • Vaskulit i primära centrala nervsystemet (CNS).
    • Rasmussens hjärninflammation
    • Autoimmun perifer neuropati (anti-Hu [Anna-1], anti-GM1 [GD1b], anti-MAG, anti-gangliosid, anti-sulfatid)
    • Autoimmun cerebellär degeneration
    • Gångataxi med polyneuropati i sen ålder (GALOP)
    • Stiff Person Syndrome
    • Kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati
    • Myasthenia Gravis
    • Lambert-Eatons myasteniska syndrom
    • Humant T-cells lymfotropiskt virus (HTLV)-1-associerad myelopati (HAM) / tropisk spastisk parapares (TSP)
    • Opsoclonus/myoklonus (anti-Ri)
    • Neuromyelit optica
    • Multipel skleros
    • Andra autoimmuna sjukdomar i det centrala eller perifera nervsystemet som godkänts av studieneurologer och fakulteten vid Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) vid Patient Care Conference (PCC)
  • Patienter måste uppfylla kriterierna för en diagnos av en av de allvarliga neurologiska autoimmuna sjukdomarna som beskrivs
  • Bevis på sjukdomsaktivitet som beskrivs (t.ex. gadoliniumförbättring på magnetisk resonanstomografi av hjärnan eller klinisk progression)
  • Patienterna måste ha misslyckats med minst 2 rader av standardterapi enligt beskrivningen för de specifika sjukdomarna
  • GIVARE: Syskon till en patient som är inskriven på detta protokoll har visat sig vara syngen med patienten (t.ex. enäggstvilling)
  • GIVARE: Villig att genomgå flera aferesprocedurer (förutom donatorer < 12 år som kommer att genomgå benmärgsskörd)

Exklusions kriterier:

  • Graviditet eller uttalade planer på att bli gravid inom 1 år efter ingreppet
  • Patienter som är serologiskt positiva för humant immunbristvirus (HIV)

  • Patienter med lung-, hjärt-, lever- eller njursvikt som skulle begränsa deras förmåga att få cytoreduktiv terapi och äventyra deras överlevnad; detta bör inkludera patienter med något av följande:

    • Allvarlig lungdysfunktion associerad med en kolmonoxiddiffunderande kapacitet (DLCO) (korrigerad för hemoglobin) < 60 %, eller kräver extra syre; patienter som inte kan utföra lungfunktionstest (på grund av underliggande sjukdom) kommer att exkluderas om syremättnaden är < 92 % på rumsluften
    • Okontrollerade maligna arytmier eller kliniska tecken på kronisk hjärtsvikt (New York klass III-IV) eller ejektionsfraktion < 50 %
    • Njursjukdom med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (GFR) genom kreatininclearance eller jotalamatclearance < 50 ml/min/1,73 m^2 kroppsyta
    • Serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT)/aspartataminotransferas (AST) > 3 gånger normalt eller direkt bilirubin högre än 2,5 mg/dL vid två upprepade tester
  • Aktiv okontrollerad infektion
  • Påvisade bristande efterlevnad av tidigare medicinsk vård
  • Patienter vars förväntade livslängd begränsas av andra sjukdomar än deras neurologiska tillstånd
  • Patienter med tecken på myelodysplasi
  • Aktiv malignitet (exklusive lokaliserad skivepitelcancer eller basalcellscancer i huden)
  • GIVARE: Otillräcklig dokumentation om att givare och mottagare är syngena
  • GIVARE: Donatorer som inte uppfyller kriterierna som aferesdonatorer enligt institutionella riktlinjer
  • GIVARE: Överensstämmer med autoimmun neurologisk(a) sjukdom(ar) fastställd genom neurologisk utvärdering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (immunsuppressiv terapi följt av transplantation)
Patienterna får karmustin IV dag -6, etoposid IV och cytarabin IV två gånger dagligen dag -5 till -2, melfalan IV dag -1 och antitymocytglobulin IV dag -2 och -1. Patienterna genomgår sedan autolog eller syngen stamcellstransplantation dag 0. Patienterna får även prednison PO QD dag 7-21, följt av 2 veckors nedtrappning.
Övrig: Laboratoriebiomarköranalys
Korrelativa studier
Läkemedel: Etoposid
Givet IV
Andra namn:
  • Demetyl Epipodofyllotoxin Etylidin Glukosid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • 33419-42-0
Läkemedel: Cytarabin
Givet IV
Andra namn:
  • Beta-Cytosin arabinosid
  • 1-P-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(lH)pyrimidinon
  • 1-P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1 P-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 2(lH)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(lH)-pyrimidinon, 4-amino-lP-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-cell
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Beta-Cytosine Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosar-U
  • Cytosin Arabinosid
  • Cytosin-P-arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
  • 147-94-4
Läkemedel: Prednison
Givet PO
Andra namn:
  • Deltasone
  • Orasone
  • 61-kortison
  • 1,2-dehydrokortison
  • Adasone
  • Cortancyl
  • Dacortin
  • DeCortin
  • Decortisyl
  • Decorton
  • Delta 1-kortison
  • Delta-Dome
  • Deltacortene
  • Deltakortison
  • Deltadehydrokortison
  • Deltison
  • Delta
  • Econosone
  • Lisacort
  • Meprosona-F
  • Metakortandracin
  • Meticorten
  • Ofisolona
  • Panafcort
  • Panasol-S
  • Paracort
  • PRED
  • Predicor
  • Predicorten
  • Prednicen-M
  • Prednicort
  • Prednidib
  • Prednilonga
  • Prediment
  • Prednisonum
  • Predniton
  • Promifen
  • Servisone
  • SK-Prednison
  • 53-03-2
Läkemedel: Melphalan
Givet IV
Andra namn:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alaninkvävesenap
  • L-Fenylalanin Senap
  • L-Sarcolysin Fenylalanin senap
  • L-sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalanin senap
  • Fenylalaninkväve senap
  • Sarkoklorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • 148-82-3
Läkemedel: Karmustin
Givet IV
Andra namn:
  • BCNU
  • BiCNU
  • Becenum
  • Becenun
  • Bis(kloretyl) Nitrosourea
  • Bis-kloronitrosourea
  • Carmubris
  • Carmustin
  • Carmustinum
  • FDA 0345
  • N,N'-bis(2-kloretyl)-N-nitrosourea
  • Nitrourean
  • Nitrumon
  • SK 27702
  • SRI 1720
  • WR-139021
  • Gliadel
  • 154-93-8
Biologisk: Anti-tymocytglobulin
Givet IV
Andra namn:
  • ATGAM
  • ATG
  • Antitymocyt globulin
  • Antitymocytserum
  • ATS
  • Thymoglobulin
Procedur: Syngen benmärgstransplantation
Genomgå syngen benmärgstransplantation
Procedur: Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation
Genomgå autolog eller syngen stamcellstransplantation
Andra namn:
  • Autolog stamcellstransplantation
Procedur: Perifer blodstamcellstransplantation
Genomgå autolog eller syngen stamcellstransplantation
Andra namn:
  • PBPC-transplantation
  • Transplantation av perifert blodprogenitorcell
  • Perifert stamcellsstöd
  • Perifer stamcellstransplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av grad 4-5 regimrelaterad toxicitet
Tidsram: Upp till 1 år efter transplantation
Bedömd av Regimen Related Toxicity Scale. Använder National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 3.0. Utvecklingen av en grad 4 till 5 toxicitet för något av de inkluderade huvudorgansystemen inom de första 365 dagarna efter transplantation kommer att definieras som regimrelaterad toxicitet.
Upp till 1 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: Inom 100 dagar efter transplantation
Definierat som död inom de första 100 dagarna av transplantationen på grund av transplantationsrelaterade komplikationer.
Inom 100 dagar efter transplantation
Sjukdomsreaktioner
Tidsram: Upp till 5 år
Bedöms genom klinisk, laboratorie- och radiologisk utvärdering
Upp till 5 år
Engraftment kinetik
Tidsram: Under de första 60 dagarna efter transplantationen
Övervakad för engraftment kinetik för granulocyter, blodplättar och röda blodkroppar efter transplantation.
Under de första 60 dagarna efter transplantationen
Antal försökspersoner som uppnår mer än eller lika med 4,0 x 10^6 CD34+-celler/kg, efter upp till två mobiliseringar av perifera blodstamceller
Tidsram: Baslinje till efter mobilisering, utvärderad upp till 20 dagar efter start av slutlig mobilisering (upp till två mobiliseringar)
Effektiviteten av mobilisering av stamceller från perifert blod som utvärderats av totalt antal skördade CD34+-celler/kg, för autolog transplantation.
Baslinje till efter mobilisering, utvärderad upp till 20 dagar efter start av slutlig mobilisering (upp till två mobiliseringar)
Antal försökspersoner med en exacerbation av autoimmuna sjukdomssymptom sekundärt till G-CSF (filgrastim) under mobilisering av perifer blodstamcell
Tidsram: Baslinje till efter mobilisering, utvärderad upp till 20 dagar efter start av slutlig mobilisering (upp till två mobiliseringar)
Försökspersonerna utvärderas genom standardiserade kliniska neurologiska tester specifika för autoimmun sjukdomstyp.
Baslinje till efter mobilisering, utvärderad upp till 20 dagar efter start av slutlig mobilisering (upp till två mobiliseringar)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Utredare

  • Huvudutredare: Leona Holmberg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2008

Primärt slutförande (Beräknad)

31 januari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 januari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juli 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juli 2008

Första postat (Beräknad)

16 juli 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

5 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2260.00 (Annan identifierare: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2010-00403 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • RG9213030 (Annan identifierare: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myasthenia Gravis

Kliniska prövningar på Laboratoriebiomarköranalys

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera