Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní transplantace kmenových buněk periferní krve pro neurologická autoimunitní onemocnění

1. února 2024 aktualizováno: Fred Hutchinson Cancer Center

Vysokodávková imunosupresivní terapie s použitím karmustinů, etoposidu, cytarabinu a melfalanu (BEAM) + thymoglobulin s následnou syngenní nebo autologní transplantací krvetvorných buněk u pacientů s autoimunitními neurologickými chorobami

Tato studie fáze II studuje vedlejší účinky a jak dobře působí karmustin, etoposid, cytarabin a melfalan spolu s antithymocytárním globulinem před transplantací kmenových buněk z periferní krve při léčbě pacientů s autoimunitním neurologickým onemocněním, které nereagovalo na předchozí léčbu. U autoimunitních neurologických onemocnění vlastní imunitní systém pacienta „útočí“ na nervový systém, který může zahrnovat mozek/míchu a/nebo periferní nervy. Podávání vysokých dávek chemoterapie, včetně karmustinu, etoposidu, cytarabinu, melfalanu a antithymocytárního globulinu, před transplantací kmenových buněk z periferní krve oslabuje imunitní systém a může pomoci zastavit imunitní systém v „útoku“ na nervový systém pacienta. Když jsou pacientovy vlastní (autologní) kmenové buňky podány infuzí pacientovi, pomáhají kostní dřeni vytvářet červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky, takže se může zlepšit krevní obraz.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

OBRYS:

Pacienti dostávají karmustin intravenózně (IV) v den -6, etoposid IV a cytarabin IV dvakrát denně (BID) ve dnech -5 až -2, melfalan IV v den -1 a antithymocytární globulin IV ve dnech -2 a -1. Pacienti poté podstoupí autologní nebo syngenní transplantaci kmenových buněk periferní krve v den 0. Pacienti také dostávají prednison perorálně (PO) jednou denně (QD) ve dnech 7-21, po kterých následuje 2 týdny postupné snižování.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni po 3 měsících, 1 roce a poté každoročně po dobu až 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

53

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122-4307
        • Swedish Medical Center-First Hill

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 71 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vhodné budou pacienti s autoimunitní poruchou centrálního nebo periferního nervového systému; to bude zahrnovat:

    • Primární vaskulitida centrálního nervového systému (CNS).
    • Rasmussenova encefalitida
    • Autoimunitní periferní neuropatie (anti-Hu [Anna-1], anti-GM1 [GD1b], anti-MAG, anti-gangliosid, anti-sulfatid)
    • Autoimunitní cerebelární degenerace
    • Ataxie chůze s polyneuropatií pozdního věku (GALOP)
    • Syndrom ztuhlého člověka
    • Chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie
    • Myasthenia Gravis
    • Lambert-Eatonův myastenický syndrom
    • Myelopatie spojená s lidským T-buněčným lymfotropním virem (HTLV)-1 (HAM) / tropická spastická paraparéza (TSP)
    • Opsoklonus/myoklonus (anti-Ri)
    • Neuromyelitis optica
    • Roztroušená skleróza
    • Jiná autoimunitní onemocnění centrálního nebo periferního nervového systému schválená studijními neurology a fakultou Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) na konferenci Patient Care Conference (PCC)
  • Pacienti musí splňovat kritéria pro diagnózu jedné z uvedených závažných neurologických autoimunitních poruch
  • Důkaz aktivity onemocnění, jak je uvedeno (např. zesílení gadolinia na magnetické rezonanci mozku nebo klinická progrese)
  • U pacientů musí selhat alespoň 2 linie standardní terapie, jak je uvedeno pro konkrétní onemocnění
  • DÁRCE: Sourozenec jakéhokoli pacienta zařazeného do tohoto protokolu, u kterého bylo prokázáno, že typizací ABO, typizací lidského leukocytárního antigenu (HLA) a analýzou tandemového opakování variabilního počtu (VNTR) je syngenní s pacientem (např. identické dvojče)
  • DÁRCE: Ochotný podstoupit více procedur aferéz (kromě dárců mladších 12 let, kteří podstoupí odběry kostní dřeně)

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo vyjádřené plány otěhotnět do 1 roku od zákroku
  • Pacienti, kteří jsou sérologicky pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV)

  • Pacienti s poškozením plic, srdce, jater nebo ledvin, které by omezovalo jejich schopnost podstoupit cytoredukční léčbu a ohrozilo jejich přežití; to by mělo zahrnovat pacienty s některým z následujících onemocnění:

    • Těžká plicní dysfunkce spojená s difuzní kapacitou oxidu uhelnatého (DLCO) (upraveno na hemoglobin) < 60 % nebo vyžaduje doplňkový kyslík; pacienti, kteří nejsou schopni provést test plicních funkcí (kvůli základnímu onemocnění), budou vyloučeni, pokud je saturace kyslíkem < 92 % na vzduchu v místnosti
    • Nekontrolované maligní arytmie nebo klinické známky městnavého srdečního selhání (New York třída III-IV) nebo ejekční frakce < 50 %
    • Onemocnění ledvin s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (GFR) clearance kreatininu nebo clearance iotalamátu < 50 ml/min/1,73 m^2 povrchu těla
    • Sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT)/aspartátaminotransferáza (AST) > 3krát normální nebo přímý bilirubin vyšší než 2,5 mg/dl ve dvou opakovaných testech
  • Aktivní nekontrolovaná infekce
  • Prokázaný nedodržování předchozí lékařské péče
  • Pacienti, jejichž očekávaná délka života je omezena jinou nemocí, než je jejich neurologický stav
  • Pacienti s prokázanou myelodysplazií
  • Aktivní malignita (s výjimkou lokalizovaného spinocelulárního nebo bazaliomu kůže)
  • DÁRCE: Nedostatečná dokumentace o tom, že dárce a příjemce jsou syngenní
  • DÁRCE: Dárci, kteří nesplňují kritéria pro dárce aferézy stanovená institucionálními směrnicemi
  • DÁRCE: Souhlasí s autoimunitními neurologickými onemocněními, jak bylo stanoveno neurologickým vyšetřením

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (imunosupresivní terapie s následnou transplantací)
Pacienti dostávají karmustin IV v den -6, etoposid IV a cytarabin IV BID ve dnech -5 až -2, melfalan IV v den -1 a antithymocytární globulin IV ve dnech -2 a -1. Pacienti pak podstoupí autologní nebo syngenní transplantaci kmenových buněk v den 0. Pacienti také dostávají prednison PO QD ve dnech 7-21, po kterém následuje 2týdenní postupné snižování.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Lék: Etoposid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Demethyl epipodofylotoxin Ethylidin glukosid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • 33419-42-0
Lék: Cytarabin
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • P-cytosinarabinosid
  • 1-p-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-p-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • Lp-D-arabinofuranosylcytosin
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-lp-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-buňka
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Beta-cytosin arabinosid
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosar-U
  • Cytosin arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
  • 147-94-4
Lék: Prednison
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • Deltasone
  • Orasone
  • Delta 1-kortizon
  • 1,2-dehydrokortison
  • Adasone
  • Cortancyl
  • Dacortin
  • DeCortin
  • Dekortisyl
  • Decorton
  • Delta-Dome
  • Deltacortene
  • Deltakortizon
  • Deltadehydrokortison
  • Deltison
  • Deltra
  • Econosone
  • Lisacort
  • Meprosona-F
  • Metakortandracin
  • Meticorten
  • Ofisolona
  • Panafcort
  • Panasol-S
  • Paracort
  • PRED
  • Predicor
  • Predicorten
  • Přednicen-M
  • Prednicort
  • Prednidib
  • Prednilonga
  • Predniment
  • Prednisonum
  • Predniton
  • Promifen
  • Servisone
  • SK-Prednison
  • 53-03-2
Lék: Melfalan
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alaninová dusíkatá hořčice
  • L-fenylalanin hořčice
  • L-Sarcolysin Fenylalanin hořčice
  • L-Sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalaninová hořčice
  • Fenylalanin dusíkatá hořčice
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • 148-82-3
Lék: Karmustin
Vzhledem k IV
Ostatní jména:
  • BCNU
  • BiCNU
  • Becenum
  • Becenun
  • Bis(chlorethyl)Nitrosomočovina
  • Bis-Chlornitrosomočovina
  • Carmubris
  • Carmustin
  • Karmustinum
  • FDA 0345
  • N,N'-bis(2-chlorethyl)-N-nitrosomočovina
  • Nitromočovina
  • Nitrumon
  • SK 27702
  • SRI 1720
  • WR-139021
  • Gliadel
  • 154-93-8
Biologický: Anti-thymocytový globulin
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • ATGAM
  • ATG
  • Antithymocytový globulin
  • Antithymocytární sérum
  • ATS
  • Thymoglobulin
Postup: Syngenní transplantace kostní dřeně
Podstoupit syngenní transplantaci kostní dřeně
Postup: Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Podstoupit autologní nebo syngenní transplantaci kmenových buněk
Ostatní jména:
  • Autologní transplantace kmenových buněk
Postup: Transplantace kmenových buněk periferní krve
Podstoupit autologní nebo syngenní transplantaci kmenových buněk
Ostatní jména:
  • Transplantace PBPC
  • Transplantace progenitorových buněk periferní krve
  • Podpora periferních kmenových buněk
  • Transplantace periferních kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt toxicity stupně 4-5 související s režimem
Časové okno: Až 1 rok po transplantaci
Hodnotí se stupnicí toxicity související s režimem. Použití společných terminologických kritérií National Cancer Institute pro nežádoucí účinky verze 3.0. Vývoj toxicity stupně 4 až 5 kteréhokoli ze zahrnutých hlavních orgánových systémů během prvních 365 dnů po transplantaci bude definován jako toxicita související s režimem.
Až 1 rok po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: Do 100 dnů po transplantaci
Definováno jako úmrtí během prvních 100 dnů po transplantaci v důsledku komplikací souvisejících s transplantací.
Do 100 dnů po transplantaci
Reakce na nemoci
Časové okno: Až 5 let
Posuzováno klinickým, laboratorním a radiologickým hodnocením
Až 5 let
Kinetika přihojení
Časové okno: Během prvních 60 dnů po transplantaci
Monitorováno na kinetiku přihojení granulocytů, krevních destiček a červených krvinek po transplantaci.
Během prvních 60 dnů po transplantaci
Počet subjektů, které dosáhly většího nebo rovného 4,0 x 10^6 CD34+ buněk/kg, po až dvou mobilizacích periferních kmenových buněk
Časové okno: Výchozí stav po mobilizaci, hodnoceno do 20 dnů po zahájení konečné mobilizace (až dvě mobilizace)
Účinnost mobilizace kmenových buněk periferní krve hodnocená celkovým počtem odebraných CD34+ buněk/kg pro autologní transplantaci.
Výchozí stav po mobilizaci, hodnoceno do 20 dnů po zahájení konečné mobilizace (až dvě mobilizace)
Počet subjektů s exacerbací symptomů autoimunitního onemocnění sekundárního k G-CSF (filgrastimu) během mobilizace kmenových buněk periferní krve
Časové okno: Výchozí stav po mobilizaci, hodnoceno do 20 dnů po zahájení konečné mobilizace (až dvě mobilizace)
Subjekty jsou hodnoceny standardizovanými klinickými neurologickými testy specifickými pro typ autoimunitního onemocnění.
Výchozí stav po mobilizaci, hodnoceno do 20 dnů po zahájení konečné mobilizace (až dvě mobilizace)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fred Hutchinson Cancer Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Leona Holmberg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2008

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. července 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. července 2008

První zveřejněno (Odhadovaný)

16. července 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. února 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2260.00 (Jiný identifikátor: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2010-00403 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • RG9213030 (Jiný identifikátor: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit