Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczny przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej w neurologicznych chorobach autoimmunologicznych

25 lutego 2026 zaktualizowane przez: Fred Hutchinson Cancer Center

Terapia immunosupresyjna wysokimi dawkami z użyciem karmustyny, etopozydu, cytarabiny i melfalanu (BEAM) + tymoglobulina, po której następuje przeszczep syngenicznych lub autologicznych komórek krwiotwórczych u pacjentów z autoimmunologicznymi chorobami neurologicznymi

To badanie fazy II bada skutki uboczne i skuteczność karmustyny, etopozydu, cytarabiny i melfalanu razem z globuliną antytymocytarną przed przeszczepem komórek macierzystych krwi obwodowej w leczeniu pacjentów z autoimmunologiczną chorobą neurologiczną, którzy nie reagowali na wcześniejszą terapię. W autoimmunologicznych chorobach neurologicznych własny układ odpornościowy pacjenta „atakuje” układ nerwowy, który może obejmować mózg/rdzeń kręgowy i/lub nerwy obwodowe. Podawanie chemioterapii w dużych dawkach, w tym karmustyny, etopozydu, cytarabiny, melfalanu i globuliny antytymocytowej, przed przeszczepem komórek macierzystych krwi obwodowej osłabia układ odpornościowy i może pomóc powstrzymać układ odpornościowy przed „atakowaniem” układu nerwowego pacjenta. Kiedy własne (autologiczne) komórki macierzyste pacjenta są podawane pacjentowi, pomagają szpikowi kostnemu wytwarzać czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi, dzięki czemu liczba krwinek może się poprawić.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS:

Pacjenci otrzymują karmustynę dożylnie (IV) w dniu -6, etopozyd IV i cytarabinę IV dwa razy dziennie (BID) w dniach -5 do -2, melfalan IV w dniu -1 i globulinę antytymocytarną IV w dniach -2 i -1. Następnie pacjenci przechodzą autologiczny lub syngeniczny przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej w dniu 0. Pacjenci otrzymują również prednizon doustnie (PO) raz dziennie (QD) w dniach 7-21, po czym następuje stopniowe zmniejszanie dawki przez 2 tygodnie.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani obserwacji po 3 miesiącach, 1 roku, a następnie co roku przez okres do 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122-4307
        • Swedish Medical Center-First Hill

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 71 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kwalifikują się pacjenci z chorobą autoimmunologiczną ośrodkowego lub obwodowego układu nerwowego; będzie to obejmować:

    • Pierwotne zapalenie naczyń ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
    • zapalenie mózgu Rasmussena
    • Autoimmunologiczna neuropatia obwodowa (anty-Hu [Anna-1], anty-GM1 [GD1b], anty-MAG, anty-gangliozyd, anty-sulfatyd)
    • Autoimmunologiczne zwyrodnienie móżdżku
    • Ataksja chodu z późną polineuropatią (GALOP)
    • Syndrom sztywnej osoby
    • Przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna
    • Myasthenia Gravis
    • Zespół miasteniczny Lamberta-Eatona
    • Ludzki wirus limfotropowy limfocytów T (HTLV)-1 związany z mielopatią (HAM) / tropikalny spastyczny niedowład niedowładowy (TSP)
    • Opsoklonie/mioklonie (anty-Ri)
    • Zapalenie nerwu wzrokowego
    • Stwardnienie rozsiane
    • Inne choroby autoimmunologiczne ośrodkowego lub obwodowego układu nerwowego zatwierdzone przez neurologów prowadzących badanie i wydział Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) na Patient Care Conference (PCC)
  • Pacjenci muszą spełniać kryteria rozpoznania jednego z opisanych ciężkich neurologicznych zaburzeń autoimmunologicznych
  • Dowody aktywności choroby zgodnie z opisem (np. wzmocnienie po podaniu gadolinu w rezonansie magnetycznym mózgu lub postępie klinicznym)
  • Pacjenci muszą mieć nieudane co najmniej 2 linie standardowej terapii opisanej dla określonych chorób
  • DAWCA: Rodzeństwo każdego pacjenta objętego tym protokołem, którego syngeniczność z pacjentem potwierdzono za pomocą typowania ABO, typowania ludzkich antygenów leukocytarnych (HLA) i analizy powtórzeń tandemowych o zmiennej liczbie powtórzeń (VNTR) (np. identyczny bliźniak)
  • DAWCY: Chętni do poddania się wielokrotnym procedurom aferezy (z wyjątkiem dawców <12 lat, którzy zostaną poddani pobraniu szpiku kostnego)

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub wyrażone plany zajścia w ciążę w ciągu 1 roku od zabiegu
  • Pacjenci serologicznie dodatni w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)

  • Pacjenci z zaburzeniami czynności płuc, serca, wątroby lub nerek, które ograniczają ich zdolność do leczenia cytoredukcyjnego i zagrażają ich przeżyciu; powinno to obejmować pacjentów z którymkolwiek z poniższych:

    • Ciężka dysfunkcja płuc związana z pojemnością dyfuzyjną tlenku węgla (DLCO) (z uwzględnieniem hemoglobiny) < 60% lub wymagająca dodatkowego tlenu; pacjenci, którzy nie mogą wykonać badania czynnościowego płuc (z powodu choroby podstawowej) zostaną wykluczeni, jeśli wysycenie tlenem wynosi < 92% w powietrzu pokojowym
    • Niekontrolowane złośliwe zaburzenia rytmu lub kliniczne objawy zastoinowej niewydolności serca (klasa III-IV wg New York) lub frakcja wyrzutowa < 50%
    • Choroba nerek z szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (GFR) na podstawie klirensu kreatyniny lub klirensu jotalamatowego < 50 ml/min/1,73 m^2 powierzchnia ciała
    • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT)/aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy >3 razy prawidłowe lub stężenie bilirubiny bezpośredniej powyżej 2,5 mg/dl w dwóch powtarzanych testach
  • Aktywna niekontrolowana infekcja
  • Wykazano brak przestrzegania uprzedniej opieki medycznej
  • Pacjenci, których oczekiwana długość życia jest ograniczona przez chorobę inną niż stan neurologiczny
  • Pacjenci z objawami mielodysplazji
  • Aktywny nowotwór złośliwy (z wyłączeniem zlokalizowanego raka płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego skóry)
  • DONOR: Niewystarczająca dokumentacja potwierdzająca, że ​​dawca i biorca są syngeniczni
  • DAWCY: Dawcy, którzy nie spełniają kryteriów dawców poddanych aferezie zgodnie z wytycznymi instytucji
  • DAWCA: Zgodny z autoimmunologicznymi chorobami neurologicznymi określonymi na podstawie oceny neurologicznej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (leczenie immunosupresyjne, po którym następuje przeszczep)
Pacjenci otrzymują karmustynę IV w dniu -6, etopozyd IV i cytarabinę IV BID w dniach -5 do -2, melfalan IV w dniu -1 i globulinę antytymocytarną IV w dniach -2 i -1. Następnie pacjenci przechodzą autologiczny lub syngeniczny przeszczep komórek macierzystych w dniu 0. Pacjenci otrzymują również prednizon doustnie QD w dniach 7-21, po czym następuje stopniowe zmniejszanie dawki przez 2 tygodnie.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Etopozyd
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Demetylo Epipodofilotoksyna Glukozyd etylidyny
  • EPEG
  • Ostatnie
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • 33419-42-0
Lek: Cytarabina
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • .beta.-arabinozyd cytozyny
  • 1-β.-D-Arabinofuranozylo-4-amino-2(1H)pirymidynon
  • 1-β.-D-Arabinofuranozylocytozyna
  • 1-Beta-D-arabinofuranozylo-4-amino-2(1H)pirymidynon
  • 1-Beta-D-arabinofuranozylocytozyna
  • 1.beta.-D-Arabinofuranozylocytozyna
  • 2(1H)-pirymidynon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranozylo-
  • 2(1H)-pirymidynon, 4-amino-1.beta.-D-arabinofuranozylo-
  • Alexan
  • Ara-C
  • Komórka ARA
  • Arabska
  • Arabinofuranozylocytozyna
  • Arabinozylocytozyna
  • Aracytydyna
  • Aracytyna
  • Arabinozyd beta-cytozyny
  • CHX-3311
  • Cytarabina
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosar-U
  • Arabinozyd cytozyny
  • Cytozyno-β-arabinozyd
  • Cytozyna-beta-arabinozyd
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabina PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
  • 147-94-4
Lek: Prednizon
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Deltazon
  • Orason
  • .delta.1-kortyzon
  • 1,2-Dehydrokortyzon
  • Adaśon
  • Kortancyl
  • Dakortyna
  • DeCortin
  • Dekortyzyl
  • Decorton
  • Delta 1-kortyzon
  • Delta Dome
  • Deltakorten
  • Deltakortyzon
  • Deltadehydrokortyzon
  • Deltisona
  • Deltra
  • Ekonozon
  • Lisacort
  • Meprosona-F
  • Metakortandracyna
  • Meticorten
  • Ofizolona
  • Panafcort
  • Panasol-S
  • Parakort
  • PRZED
  • Predicor
  • Predicorten
  • Prednicen-M
  • Prednicort
  • Prednidyb
  • Prednilonga
  • Predniment
  • Prednizon
  • Predniton
  • Promifen
  • Serwisowany
  • SK-Prednizon
  • 53-03-2
Lek: Melfalan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolizyna
  • Musztarda Alaninowo-Azotowa
  • Musztarda L-fenyloalanina
  • L-Sarcolysin Fenyloalanina musztarda
  • Melfalan
  • Musztarda fenyloalaninowa
  • Fenyloalanina Iperyt Azotowy
  • Sarkokloryna
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • 148-82-3
Lek: Karmustyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • BCNU
  • BiCNU
  • Becenum
  • Becenun
  • Bis(chloroetylo) nitrozomocznik
  • Bis-chloronitrozomocznik
  • Karmubris
  • Karmustyna
  • FDA 0345
  • N,N'-bis(2-chloroetylo)-N-nitromocznik
  • Nitromocznik
  • Nitrumon
  • SK 27702
  • SRI 1720
  • WR-139021
  • Gliadel
  • 154-93-8
Biologiczny: Globulina antytymocytarna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • ATGAM
  • ATG
  • Globulina antytymocytarna
  • Surowica antytymocytarna
  • SZR
  • Tymoglobulina
Procedura: Syngeniczny przeszczep szpiku kostnego
Poddaj się syngenicznemu przeszczepowi szpiku kostnego
Procedura: Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Poddaj się autologicznemu lub syngenicznemu przeszczepowi komórek macierzystych
Inne nazwy:
  • Autologiczny przeszczep komórek macierzystych
Procedura: Transplantacja komórek macierzystych krwi obwodowej
Poddaj się autologicznemu lub syngenicznemu przeszczepowi komórek macierzystych
Inne nazwy:
  • Transplantacja PBPC
  • Transplantacja komórek progenitorowych krwi obwodowej
  • Wsparcie obwodowych komórek macierzystych
  • Transplantacja Obwodowych Komórek Macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania toksyczności związanej ze schematem leczenia stopnia 4-5
Ramy czasowe: Do 1 roku po przeszczepie
Oceniane za pomocą skali toksyczności związanej z reżimem. Korzystanie ze wspólnych kryteriów terminologicznych National Cancer Institute Common Terminology Events w wersji 3.0. Rozwój toksyczności stopnia 4 do 5 któregokolwiek z uwzględnionych głównych układów narządów w ciągu pierwszych 365 dni po przeszczepie zostanie zdefiniowany jako toksyczność związana ze schematem leczenia.
Do 1 roku po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmiertelność związana z przeszczepem
Ramy czasowe: W ciągu 100 dni po przeszczepie
Zdefiniowana jako śmierć w ciągu pierwszych 100 dni od przeszczepu z powodu powikłań związanych z przeszczepem.
W ciągu 100 dni po przeszczepie
Reakcje na choroby
Ramy czasowe: Do 5 lat
Oceniane na podstawie oceny klinicznej, laboratoryjnej i radiologicznej
Do 5 lat
Kinetyka wszczepienia
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 60 dni po przeszczepie
Monitorowano kinetykę wszczepienia granulocytów, płytek krwi i krwinek czerwonych po przeszczepie.
W ciągu pierwszych 60 dni po przeszczepie
Liczba osób, które osiągnęły co najmniej 4,0 x 10^6 komórek CD34+/kg, po maksymalnie dwóch mobilizacjach komórek macierzystych krwi obwodowej
Ramy czasowe: Stan wyjściowy do okresu po mobilizacji, oceniany do 20 dni po rozpoczęciu ostatecznej mobilizacji (do dwóch mobilizacji)
Skuteczność mobilizacji komórek macierzystych krwi obwodowej oceniana na podstawie całkowitej liczby zebranych komórek CD34+/kg do autologicznego przeszczepu.
Stan wyjściowy do okresu po mobilizacji, oceniany do 20 dni po rozpoczęciu ostatecznej mobilizacji (do dwóch mobilizacji)
Liczba osób z zaostrzeniem objawów choroby autoimmunologicznej wtórnym do G-CSF (filgrastym) podczas mobilizacji komórek macierzystych krwi obwodowej
Ramy czasowe: Stan wyjściowy do okresu po mobilizacji, oceniany do 20 dni po rozpoczęciu ostatecznej mobilizacji (do dwóch mobilizacji)
Osobników ocenia się za pomocą standaryzowanych klinicznych testów neurologicznych specyficznych dla typu choroby autoimmunologicznej.
Stan wyjściowy do okresu po mobilizacji, oceniany do 20 dni po rozpoczęciu ostatecznej mobilizacji (do dwóch mobilizacji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Leona Holmberg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2008

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 lipca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2260.00 (Inny identyfikator: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2010-00403 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • RG9213030 (Inny identyfikator: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj