Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog perifer blodstamcelletransplantation til neurologiske autoimmune sygdomme

25. februar 2026 opdateret af: Fred Hutchinson Cancer Center

Højdosis immunosuppressiv terapi ved hjælp af Carmustin, Etoposid, Cytarabin og Melphalan (BEAM) + Thymoglobulin efterfulgt af syngen eller autolog hæmatopoietisk celletransplantation til patienter med autoimmune neurologiske sygdomme

Dette fase II-forsøg undersøger bivirkningerne og hvor godt carmustin, etoposid, cytarabin og melphalan sammen med antithymocytglobulin før en perifer blodstamcelletransplantation virker ved behandling af patienter med autoimmun neurologisk sygdom, som ikke reagerede på tidligere behandling. Ved autoimmune neurologiske sygdomme 'angriber' patientens eget immunsystem nervesystemet, som kan omfatte hjernen/rygmarven og/eller de perifere nerver. At give højdosis kemoterapi, herunder carmustin, etoposid, cytarabin, melphalan og antithymocytglobulin, før en perifer blodstamcelletransplantation svækker immunsystemet og kan hjælpe med at stoppe immunsystemet i at 'angribe' en patients nervesystem. Når patientens egne (autologe) stamceller infunderes i patienten, hjælper de knoglemarven til at danne røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader, så blodtallene kan forbedres.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

OMRIDS:

Patienterne får carmustin intravenøst ​​(IV) på dag -6, etoposid IV og cytarabin IV to gange dagligt (BID) på dag -5 til -2, melphalan IV på dag -1 og antithymocytglobulin IV på dag -2 og -1. Patienter gennemgår derefter autolog eller syngen perifer blodstamcelletransplantation på dag 0. Patienterne modtager også prednison oralt (PO) én gang dagligt (QD) på dag 7-21, efterfulgt af 2 ugers nedtrapning.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne op efter 3 måneder, 1 år og derefter årligt i op til 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122-4307
        • Swedish Medical Center-First Hill

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 71 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en autoimmun lidelse i det centrale eller perifere nervesystem vil være berettiget; dette vil omfatte:

    • Vaskulitis i det primære centralnervesystem (CNS).
    • Rasmussens hjernebetændelse
    • Autoimmun perifer neuropati (anti-Hu [Anna-1], anti-GM1 [GD1b], anti-MAG, anti-gangliosid, anti-sulfatid)
    • Autoimmun cerebellar degeneration
    • Gangataksi med polyneuropati i sen alder (GALOP)
    • Stiff Person Syndrome
    • Kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati
    • Myasthenia gravis
    • Lambert-Eatons myasteniske syndrom
    • Human T-celle lymfotropisk virus (HTLV)-1-associeret myelopati (HAM) / tropisk spastisk paraparese (TSP)
    • Opsoclonus/myoklonus (anti-Ri)
    • Neuromyelitis optica
    • Multipel sclerose
    • Andre autoimmune sygdomme i det centrale eller perifere nervesystem som godkendt af undersøgelsesneurologer og Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) fakultet ved Patient Care Conference (PCC)
  • Patienter skal opfylde kriterierne for en diagnose af en af ​​de skitserede alvorlige neurologiske autoimmune lidelser
  • Bevis på sygdomsaktivitet som skitseret (f.eks. gadoliniumforbedring på magnetisk resonansbilleddannelse af hjernen eller klinisk progression)
  • Patienter skal have fejlet mindst 2 linjers standardbehandling som skitseret for de specifikke sygdomme
  • DONOR: Søskende til enhver patient, der er indskrevet på denne protokol, er bevist ved ABO-typning, human leukocytantigen (HLA)-typebestemmelse og variabelt antal tandem-gentagelse (VNTR)-analyse for at være syngen med patienten (f.eks. enæggede tvillinger)
  • DONOR: Villig til at gennemgå flere afereseprocedurer (undtagen donorer < 12 år, som vil gennemgå knoglemarvshøst)

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller udtrykte planer om at blive gravid inden for 1 år efter proceduren
  • Patienter, der er serologisk positive for human immundefektvirus (HIV)

  • Patienter med pulmonal, hjerte-, lever- eller nyrefunktionsnedsættelse, som ville begrænse deres evne til at modtage cytoreduktiv behandling og kompromittere deres overlevelse; dette bør omfatte patienter med et af følgende:

    • Alvorlig pulmonal dysfunktion forbundet med en carbonmonoxiddiffunderende kapacitet (DLCO) (korrigeret for hæmoglobin) < 60 % eller kræver supplerende ilt; patienter, der ikke er i stand til at udføre lungefunktionstest (på grund af underliggende sygdom), vil blive udelukket, hvis iltmætningen er < 92 % på rumluften
    • Ukontrollerede maligne arytmier eller kliniske tegn på kongestiv hjertesvigt (New York klasse III-IV) eller ejektionsfraktion < 50 %
    • Nyresygdom med estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) ved kreatininclearance eller iothalamatclearance < 50 ml/min/1,73 m^2 kropsoverfladeareal
    • Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT)/aspartat aminotransferase (AST) > 3 gange normal eller direkte bilirubin større end 2,5 mg/dL ved to gentagne tests
  • Aktiv ukontrolleret infektion
  • Påvist manglende overholdelse af tidligere lægebehandling
  • Patienter, hvis forventede levetid er begrænset af anden sygdom end deres neurologiske tilstand
  • Patienter med tegn på myelodysplasi
  • Aktiv malignitet (undtagen lokaliseret pladecelle- eller basalcellekarcinom i huden)
  • DONOR: Utilstrækkelig dokumentation for, at donor og modtager er syngene
  • DONOR: Donorer, der ikke opfylder kriterierne som aferesedonorer som fastsat af institutionelle retningslinjer
  • DONOR: Overensstemmende for autoimmune neurologiske sygdomme som bestemt ved neurologisk evaluering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (immunsuppressiv terapi efterfulgt af transplantation)
Patienterne får carmustin IV på dag -6, etoposid IV og cytarabin IV BID på dag -5 til -2, melphalan IV på dag -1 og antithymocytglobulin IV på dag -2 og -1. Patienterne gennemgår derefter autolog eller syngen stamcelletransplantation på dag 0. Patienterne modtager også prednison PO QD på dag 7-21, efterfulgt af 2 ugers nedtrapning.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Medicin: Etoposid
Givet IV
Andre navne:
  • Demethyl Epipodophyllotoxin Ethylidin Glucoside
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • 33419-42-0
Medicin: Cytarabin
Givet IV
Andre navne:
  • Β-Cytosin arabinosid
  • 1-β-D-Arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-β-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 1-Beta-D-arabinofuranosyl-4-amino-2(1H)pyrimidinon
  • 1-Beta-D-arabinofuranosylcytosin
  • 1β-D-Arabinofuranosylcytosin
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1-beta-D-arabinofuranosyl-
  • 2(1H)-pyrimidinon, 4-amino-1P-D-arabinofuranosyl-
  • Alexan
  • Ara-C
  • ARA-celle
  • Arabine
  • Arabinofuranosylcytosin
  • Arabinosylcytosin
  • Aracytidin
  • Aracytin
  • Beta-Cytosin Arabinoside
  • CHX-3311
  • Cytarabinum
  • Cytarbel
  • Cytosar
  • Cytosar-U
  • Cytosin Arabinoside
  • Cytosin-β-arabinosid
  • Cytosin-beta-arabinosid
  • Erpalfa
  • Starasid
  • Tarabin PFS
  • U 19920
  • U-19920
  • Udicil
  • WR-28453
  • 147-94-4
Medicin: Prednison
Givet PO
Andre navne:
  • Deltasone
  • Orasone
  • 81-kortison
  • 1,2-dehydrocortison
  • Adasone
  • Cortancyl
  • Dacortin
  • DeCortin
  • Decortisyl
  • Decorton
  • Delta 1-kortison
  • Delta-Dome
  • Deltacortene
  • Deltacortison
  • Deltadehydrocortison
  • Deltison
  • Delta
  • Econosone
  • Lisacort
  • Meprosona-F
  • Metacortandracin
  • Meticorten
  • Ofisolona
  • Panafcort
  • Panasol-S
  • Paracort
  • PRED
  • Predicor
  • Predicorten
  • Prednicen-M
  • Prednicort
  • Prednidib
  • Prednilonga
  • Predniment
  • Prednisonum
  • Predniton
  • Promifen
  • Servisone
  • SK-Prednison
  • 53-03-2
Medicin: Melphalan
Givet IV
Andre navne:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin nitrogen sennep
  • L-phenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin Phenylalanin sennep
  • L-sarcolysin
  • Melphalanum
  • Phenylalanin sennep
  • Phenylalanin nitrogen sennep
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • 148-82-3
Medicin: Carmustine
Givet IV
Andre navne:
  • BCNU
  • BiCNU
  • Becenum
  • Becenun
  • Bis(chlorethyl) Nitrosourea
  • Bis-kloronitrosourea
  • Carmubris
  • Carmustin
  • Carmustinum
  • FDA 0345
  • N,N'-bis(2-chlorethyl)-N-nitrosourinstof
  • Nitrourean
  • Nitrumon
  • SK 27702
  • SRI 1720
  • WR-139021
  • Gliadel
  • 154-93-8
Biologisk: Anti-thymocyt globulin
Givet IV
Andre navne:
  • ATGAM
  • ATG
  • Antithymocyt globulin
  • Antithymocyt serum
  • ATS
  • Thymoglobulin
Procedure: Syngenisk knoglemarvstransplantation
Gennemgå syngen knoglemarvstransplantation
Procedure: Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Gennemgå autolog eller syngen stamcelletransplantation
Andre navne:
  • Autolog stamcelletransplantation
Procedure: Perifer blodstamcelletransplantation
Gennemgå autolog eller syngen stamcelletransplantation
Andre navne:
  • PBPC transplantation
  • Perifer blodprogenitorcelletransplantation
  • Perifer stamcellestøtte
  • Perifer stamcelletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af grad 4-5 regime-relateret toksicitet
Tidsramme: Op til 1 år efter transplantation
Vurderet af Regimen Related Toxicity Scale. Brug af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 3.0. Udviklingen af ​​en grad 4 til 5 toksicitet af et hvilket som helst af de inkluderede større organsystemer inden for de første 365 dage efter transplantation vil blive defineret som regimerelateret toksicitet.
Op til 1 år efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Inden for 100 dage efter transplantation
Defineret som død inden for de første 100 dage af transplantationen på grund af transplantationsrelaterede komplikationer.
Inden for 100 dage efter transplantation
Sygdomsreaktioner
Tidsramme: Op til 5 år
Vurderet ved klinisk, laboratorie- og radiologisk vurdering
Op til 5 år
Engraftment kinetik
Tidsramme: Over de første 60 dage efter transplantationen
Overvåget for engraftment kinetik af granulocytter, blodplader og røde blodlegemer efter transplantation.
Over de første 60 dage efter transplantationen
Antal forsøgspersoner, der opnår mere end eller lig med 4,0 x 10^6 CD34+ celler/kg efter op til to perifere blodstamcellemobiliseringer
Tidsramme: Baseline til postmobilisering, vurderet op til 20 dage efter start af endelig mobilisering (op til to mobiliseringer)
Effektiviteten af ​​mobilisering af perifert blodstamcelle som vurderet ved det samlede antal høstede CD34+-celler/kg til autolog transplantation.
Baseline til postmobilisering, vurderet op til 20 dage efter start af endelig mobilisering (op til to mobiliseringer)
Antal forsøgspersoner med en forværring af autoimmune sygdomssymptomer sekundært til G-CSF (filgrastim) under mobilisering af perifere blodstamceller
Tidsramme: Baseline til postmobilisering, vurderet op til 20 dage efter start af endelig mobilisering (op til to mobiliseringer)
Forsøgspersoner vurderes ved standardiserede kliniske neurologiske tests, der er specifikke for autoimmun sygdomstype.
Baseline til postmobilisering, vurderet op til 20 dage efter start af endelig mobilisering (op til to mobiliseringer)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Leona Holmberg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2008

Først opslået (Anslået)

16. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2260.00 (Anden identifikator: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2010-00403 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • RG9213030 (Anden identifikator: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner