Trapianto autologo di cellule staminali del sangue periferico per malattie autoimmuni neurologiche

Criterio di inclusione:

• Saranno ammissibili i pazienti con una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale o periferico; questo includerà:

  • Vasculite primaria del sistema nervoso centrale (SNC).
  • Encefalite di Rasmussen
  • Neuropatia periferica autoimmune (anti-Hu [Anna-1], anti-GM1 [GD1b], anti-MAG, anti-ganglioside, anti-sulfatide)
  • Degenerazione cerebellare autoimmune
  • Atassia dell'andatura con polineuropatia ad esordio tardivo (GALOP)
  • Sindrome della persona rigida
  • Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
  • Miastenia grave
  • Sindrome miastenica di Lambert-Eaton
  • Mielopatia associata a virus linfotropico delle cellule T umane (HTLV)-1 (HAM)/paraparesi spastica tropicale (TSP)
  • Opsoclono/mioclono (anti-Ri)
  • Neuromielite ottica
  • Sclerosi multipla
  • Altre malattie autoimmuni del sistema nervoso centrale o periferico approvate dai neurologi dello studio e dalla facoltà del Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) alla Patient Care Conference (PCC)
• I pazienti devono soddisfare i criteri per una diagnosi di uno dei gravi disordini neurologici autoimmuni delineati
• Evidenza dell'attività della malattia come descritto (ad es. potenziamento del gadolinio alla risonanza magnetica cerebrale o progressione clinica)
• I pazienti devono aver fallito almeno 2 linee di terapia standard come delineato per le malattie specifiche
• DONATORE: fratello di qualsiasi paziente arruolato in questo protocollo dimostrato di essere sinergico con il paziente mediante tipizzazione ABO, tipizzazione dell'antigene leucocitario umano (HLA) e analisi VNTR (variable number tandem repeat) (ad es. Gemelli identici)
• DONATORE: disposto a sottoporsi a più procedure di aferesi (tranne i donatori < 12 anni che si sottoporranno a prelievi di midollo osseo)

Criteri di esclusione:

• Gravidanza o piani espressi per rimanere incinta entro 1 anno dalla procedura
• Pazienti sierologicamente positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

• Pazienti con insufficienza polmonare, cardiaca, epatica o renale che limiterebbero la loro capacità di ricevere la terapia citoriduttiva e comprometterebbero la loro sopravvivenza; questo dovrebbe includere i pazienti con uno dei seguenti:

  • Grave disfunzione polmonare associata a una capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) (corretta per l'emoglobina) < 60% o richiede ossigeno supplementare; i pazienti che non sono in grado di eseguire il test di funzionalità polmonare (a causa della malattia di base) saranno esclusi se la saturazione di ossigeno è <92% in aria ambiente
  • Aritmie maligne non controllate o evidenza clinica di insufficienza cardiaca congestizia (classe New York III-IV) o frazione di eiezione <50%
  • Malattia renale con velocità di filtrazione glomerulare (VFG) stimata in base alla clearance della creatinina o alla clearance dello iotalamato < 50 ml/min/1,73 m^2 di superficie corporea
  • Glutammato piruvato transaminasi sierica (SGPT)/aspartato aminotransferasi (AST) > 3 volte il normale o bilirubina diretta superiore a 2,5 mg/dL su due test ripetuti
• Infezione attiva incontrollata
• Dimostrata mancanza di rispetto delle precedenti cure mediche
• Pazienti la cui aspettativa di vita è limitata da malattie diverse dalla loro condizione neurologica
• Pazienti con evidenza di mielodisplasia
• Tumore maligno attivo (escluso carcinoma a cellule squamose o basocellulari localizzato della pelle)
• DONATORE: Documentazione inadeguata che il donatore e il ricevente sono singenici
• DONATORE: Donatori che non soddisfano i criteri come donatori di aferesi come stabilito dalle linee guida istituzionali
• DONATORE: Concordante per malattie neurologiche autoimmuni come determinato dalla valutazione neurologica