근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 KNS-760704의 공개, 안전성 및 내약성 확장 연구(CL211) (CL211)
2021년 7월 22일 업데이트: Knopp Biosciences
근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 KNS-760704를 평가하는 공개 라벨, 안전성 및 내약성 연구
이것은 ALS 환자에서 KNS-760704의 경구 투여의 안전성, 내약성 및 임상적 효과에 대한 평가를 확장하기 위해 설계된 오픈 라벨, 다기관 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 KNS-760704-CL201에서 파트 2 28주차 방문을 완료한 환자 및 RTPB[(6R)-4,5,6,7-테트라하이드로-N6-프로필-2,6-벤조티아졸디아민 디하이드로를 적극적으로 받고 있던 ALS 환자 -chloride monohydrate] 연구 IND #60,948에 따라 이 연구에 참여할 자격이 있었습니다.
적격 환자는 최대 180주 동안 12시간마다(Q12H) KNS-760704(150mg) 1정(1일 총 용량 300mg)을 투여 받았습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
74
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA, Dept. of Neurology - Neuromuscular/ALS Research Center
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San Francisco, California, 미국, 94115
- The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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-
Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21228
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02129
- Massachusettes General Hospital
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Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
-
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
- Bryan LGH Medical Center East
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University, Lou Gehrig MDA/ALS Research Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19102
- Drexel University College of Medicine
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh School of Medicine
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- University of Texas Health Sciences Center of San Antonio
-
-
Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
21년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 연구 관련 절차가 시작되기 전에 이 시험에 대한 서명된 사전 동의를 제공했습니다.
- 환자는 Knopp 프로토콜 KNS-760704-CL201에 적극적으로 참여하고 해당 연구에서 28주차 방문을 완료했거나 환자가 연구 IND #60,948에 따라 RTPB를 적극적으로 받고 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 Knopp 프로토콜 KNS-760704-CL201에 참여하지 않았거나 연구 IND #60,948에 따라 RTPB를 받지 않았습니다.
- 본 연구 등록 이외의 이유로 KNS-760704-CL201을 중단한 환자(KNS-760704-CL201에 등록된 환자에게만 적용)
- 환자는 2009년 4월 30일 이전에 연구 IND #60,948에 따라 RTPB를 복용하지 않았습니다(연구 IND #60,948에 등록된 환자에게만 적용).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: KNS-760704 300mg/일
오픈 라벨 KNS-760704(150mg Q12H)
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150mg Q12H KNS-760704 경구 투여(300mg 총 일일 용량)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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잠재적으로 임상적으로 유의미한 혈액학 결과를 가진 참가자 수
기간: 180주
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치료군별 잠재적으로 임상적으로 유의한 혈액학 결과를 가진 참여자 수.
각 치료군에서 기준선 후 값이 누락되지 않은 환자 수를 기준으로 한 백분율.
환자는 실험실 테스트당 기준당 한 번만 계산됩니다.
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180주
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잠재적으로 임상적으로 중요한 간 효소 이상이 있는 참가자 수
기간: 180주
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잠재적으로 임상적으로 유의한 간 효소 이상이 안전성 모집단에 대해 있는 참가자의 수가 표시됩니다.
백분율은 각 매개변수에 대해 적어도 하나의 누락되지 않은 기준선 이후 값이 있는 환자 수를 기반으로 합니다.
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180주
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잠재적으로 임상적으로 ECG 이상이 있는 참가자 수
기간: 180주
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안전성 집단에 대해 잠재적으로 임상적으로 유의한 ECG 이상이 있는 참가자의 수가 표시됩니다.
백분율은 하나 이상의 비결측, 기준선 후 값을 가진 안전성 모집단의 환자 수를 기반으로 합니다.
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180주
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잠재적으로 임상적으로 중요한 생명 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 180주
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안전성 모집단에 대해 잠재적으로 임상적으로 유의미한 활력 징후 이상이 있는 참가자의 수가 표시됩니다.
백분율은 각 매개변수에 대해 적어도 하나의 누락되지 않은 기준선 이후 값이 있는 환자 수를 기반으로 합니다.
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180주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 12주까지의 ALSFRS-R(호흡 구성 요소를 포함하는 ALS 기능 평가 척도) 총 점수의 변화
기간: 12주
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ALSFRS-R(호흡 요소가 포함된 ALS 기능 평가 척도)은 호흡 기능, 연수 기능, 대근육 운동 기능 및 미세 운동 기능을 포함하는 4가지 기능 영역을 측정하는 검증된 척도입니다.
총 12개의 질문이 있으며 각 질문은 0에서 4까지 점수가 매겨져 총 가능한 점수는 48입니다.
따라서 점수 범위는 0에서 48까지이며 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
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12주
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기준선에서 24주차까지 ALSFRS-R(호흡 구성 요소를 포함하는 ALS 기능 평가 척도) 총 점수의 변화
기간: 24주
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ALSFRS-R(호흡 요소가 포함된 ALS 기능 평가 척도)은 호흡 기능, 연수 기능, 대근육 운동 기능 및 미세 운동 기능을 포함하는 4가지 기능 영역을 측정하는 검증된 척도입니다.
총 12개의 질문이 있으며 각 질문은 0에서 4까지 점수가 매겨져 총 가능한 점수는 48입니다.
따라서 점수 범위는 0에서 48까지이며 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
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24주
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기준선에서 48주차까지 ALSFRS-R(호흡 구성요소를 포함하는 ALS 기능 평가 척도) 총 점수의 변화
기간: 48주
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ALSFRS-R(호흡 요소가 포함된 ALS 기능 평가 척도)은 호흡 기능, 연수 기능, 대근육 운동 기능 및 미세 운동 기능을 포함하는 4가지 기능 영역을 측정하는 검증된 척도입니다.
총 12개의 질문이 있으며 각 질문은 0에서 4까지 점수가 매겨져 총 가능한 점수는 48입니다.
따라서 점수 범위는 0에서 48까지이며 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
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48주
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기준선에서 12주차까지 직립 폐활량의 변화
기간: 12주
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기준선에서 12주차까지 예측 직립 폐활량의 백분율 변화.
부정적인 변화는 임상 악화를 나타냅니다.
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12주
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기준선에서 24주까지 직립 폐활량의 변화
기간: 24주
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기준선에서 24주차까지 예측 직립 폐활량의 백분율 변화.
부정적인 변화는 임상 악화를 나타냅니다.
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24주
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기준선에서 48주까지 직립 폐활량의 변화
기간: 48주
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기준선에서 48주차까지 예측 직립 폐활량의 백분율 변화.
부정적인 변화는 임상 악화를 나타냅니다.
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48주
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기준선에서 12주차까지 McGill 단일 항목 척도(SIS)의 변화
기간: 12주
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McGill SIS는 피험자의 삶의 질 향상 또는 악화율을 평가하기 위해 고안된 단일 질문으로 구성됩니다.
피험자는 지난 2일 동안 삶의 질을 0(매우 나쁨)에서 10(우수)까지의 등급으로 평가했습니다.
기준선으로부터의 감소는 피험자의 삶의 질 저하를 나타냅니다.
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12주
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베이스라인에서 24주차까지 McGill 단일 항목 척도(SIS)의 변화
기간: 24주
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McGill SIS는 피험자의 삶의 질 향상 또는 악화율을 평가하기 위해 고안된 단일 질문으로 구성됩니다.
피험자는 지난 2일 동안 삶의 질을 0(매우 나쁨)에서 10(우수)까지의 등급으로 평가했습니다.
기준선으로부터의 감소는 피험자의 삶의 질 저하를 나타냅니다.
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24주
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베이스라인에서 48주차까지 McGill 단일 항목 척도(SIS)의 변화
기간: 48주
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McGill SIS는 피험자의 삶의 질 향상 또는 악화율을 평가하기 위해 고안된 단일 질문으로 구성됩니다.
피험자는 지난 2일 동안 삶의 질을 0(매우 나쁨)에서 10(우수)까지의 등급으로 평가했습니다.
기준선으로부터의 감소는 피험자의 삶의 질 저하를 나타냅니다.
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48주
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연구 동안 배치된 공급관을 가진 피험자의 수.
기간: 144주
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연구 중에 영양관을 삽입한 참가자 수.
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144주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Merit Cudkowicz, M.D., MSc, NeuroClinical Trials Unit (Massachusetts General Hospital)
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 6월 30일
처음 게시됨 (추정)
2009년 7월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 22일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
KNS-760704에 대한 임상 시험
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