ALS에서 덱스프라미펙솔의 3상 연구 (EMPOWER)
2021년 5월 10일 업데이트: Knopp Biosciences
근위축성 측삭 경화증 대상자에서 덱스프라미펙솔의 안전성 및 효능에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구의 목적은 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 치료에 덱스프라미펙솔(1일 2회 150mg)이 안전하고 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
근위축성 측삭 경화증(ALS)은 뇌와 척수의 운동 신경 세포의 급속하게 진행되는 퇴행성 질환으로 사지 및 구근의 근육 위축 및 경련을 유발하여 약화 및 보행 상실, 구인두 기능 장애, 체중 감소 및 궁극적으로 호흡 부전.
이 연구의 목적은 덱스프라미펙솔(1일 2회 150mg)이 ALS 치료에 안전하고 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
942
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- UMC St. Radboud
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Berlin, 독일
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Bochum, 독일
- Bergmannsheil Gmbh
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Jena, 독일
- Universitätsklinikum Jena
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Ulm, 독일
- University of Ulm, RKU
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Fresno, California, 미국, 93701
- University of California at San Francisco - Fresno
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California, Davis
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San Francisco, California, 미국, 94115
- California Pacific Medical Center
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, 미국, 06053
- Hospital for Special Care
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- St. Mary's Health Care
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Hennepin County Medical Center
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
- Neurology Associates, P.C.
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89102
- University of Nevada School of Medicine
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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Syracuse, New York, 미국, 12201
- Research Foundation of the State University of New York
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Carolinas Medical Center
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97213
- Providence ALS Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19129
- Drexel University College of Medicine
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- ALS Center at Penn
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75214
- Texas Neurology
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Methodist Neurological Institute
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- University of Texas Health Sciences Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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Gent, 벨기에, 9000
- AZ St-Lucas
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Göteborg, 스웨덴, 41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, 스웨덴, 17176
- Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
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Barcelona, 스페인
- Hospital Vall d'Hebron
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Barcelona, 스페인, 8907
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital La Paz
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Madrid, 스페인
- Hospital Carlos III
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Dublin, 아일랜드, Dublin 9
- Beaumont Hospital
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Liverpool, 영국, L9 7LJ
- Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
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London, 영국, SE5 8AF
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle, 영국, NE4 5PL
- Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
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Oxford, 영국
- John Radcliffe Hospital
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Sheffield, 영국, S10 2HQ
- Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
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London, 캐나다
- London Health Sciences Centre
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Toronto, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
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Vancouver, 캐나다
- University of British Columbia
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2V 1P9
- Univ of Calgary / Foothills MC
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- McGill University
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre Dame
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Lille, 프랑스, 59037
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges, 프랑스
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
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Marseille, 프랑스
- Centre Hospitalier La Timone
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Montpellier, 프랑스, 34295
- CHU Gui de Chauliac
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Nice, 프랑스
- CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
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Paris, 프랑스, 75013
- Hôpital La Pitié Salpêtrière
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, 호주
- Prince of Wales Hospital
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, 호주, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3121
- Calvary Health Care Bethlehem
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 1일 18세 이상 80세 이하
- 산발성 또는 가족성 ALS의 진단.
- 1일 전 24개월 이내에 첫 번째 ALS 증상의 시작.
- World Federation of Neurology El Escorial 기준은 실험실에서 지원하는 개연성, 개연성 또는 명확한 ALS 진단에 대해 충족됩니다.
- 스크리닝 시 65% 이상의 직립형 느린 폐활량(SVC).
- Riluzole을 복용하거나 복용하지 않는 환자는 이 연구에 적합합니다. 환자가 Riluzole을 복용한 적이 없는 경우 자격이 있습니다. 환자가 현재 Riluzole을 복용하고 있다면 적어도 60일 동안 안정적인 복용량을 유지해야 합니다. 환자가 Riluzole을 중단한 경우 최소 30일 동안 복용을 중단해야 합니다.
- 연구 시작 시 정제를 삼킬 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 기타 의학적으로 중요한 질병.
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 값.
- 임산부 또는 모유 수유중인 여성.
- 덱스프라미펙솔에 대한 이전 노출.
- 현재 프라미펙솔 또는 기타 도파민 작용제를 복용하고 있습니다.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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최대 18개월 동안 하루에 두 번 경구 정제.
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실험적: 덱스프라미펙솔
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최대 18개월 동안 1일 2회 150mg 경구 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월 시점의 기능 및 생존(CAFS) 종합 평가
기간: 12 개월
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기능 및 생존의 복합 평가(CAFS)는 (1) ALS 기능 등급 척도 개정(ALSFRS-R) 점수의 기준선으로부터의 변화 및 (2) 시간을 기준으로 순위가 매겨진 단일 임상 결과의 그룹 간 비교입니다. 죽음.
각 피험자는 사망까지의 시간에 따라 순위가 매겨집니다(이전 사망은 이후 사망보다 순위가 낮음).
살아남은 피험자는 사망한 피험자보다 더 호의적으로 순위가 매겨집니다.
생존자 중에서 피험자는 ALSFRS-R의 변화에 따라 순위가 매겨집니다(ALSFRS-R의 더 큰 악화는 ALSFRS-R의 덜 악화 또는 개선보다 순위가 낮습니다).
순위 점수 범위는 001에서 941(효능 모집단의 피험자 수)이며 순위 점수가 높을수록 더 나은 결과를 얻을 수 있습니다.
순위는 ANCOVA 모델을 사용하여 분석되었습니다. 이 모델은 치료를 고정 효과로 포함하고 기준선 ALSFRS-R 점수, 증상 지속 기간, 발병 부위 및 riluzole 사용을 조정합니다.
최소 제곱 평균 순위 점수는 각 치료 그룹에 대해 표시됩니다.
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12 개월
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사망 최대 12개월(CAF 개별 구성 요소)
기간: 12 개월
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이 시간 동안 사망 분석에 대한 가장 긴 추적 기간은 12개월이었습니다.
이 연구에서 피험자들은 12-18개월 동안 추적 관찰되었습니다.
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12 개월
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12개월에 ALSFRS-R의 기준선에서 변경(CAF 개별 구성 요소)
기간: 12 개월
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ALSFRS-R(호흡 구성 요소가 포함된 ALS 기능 평가 척도)은 호흡 기능, 연수 기능, 대근육 운동 기능 및 미세 운동 기능을 포함하는 4가지 기능 영역을 측정하는 검증된 척도입니다.
총 12개의 질문이 있으며 각 질문은 0에서 4까지의 총 가능한 점수 48점으로 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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18개월까지의 사망 또는 호흡 부전(DRI)
기간: 18개월
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죽음까지의 시간 또는 호흡 부전(DRI)은 최소 연속 10일 동안 매일 ≥22시간 동안 기관 절개술을 받거나 비침습적 환기(NIV)를 사용하는 것으로 정의됩니다.
호흡 부전 기준을 충족하기 위해 NIV를 사용하는 경우 후속 평가에서 측정된 느린 폐활량(SVC)이 >50%일 수 있습니다.
DRI까지의 시간은 첫 번째 투여 날짜부터 다음 사건 중 하나의 첫 번째 날짜까지 계산됩니다: 사망, 기관절개 또는 후속 평가에서 측정된 SVC >50%가 없는 연속 NIV 10일째.
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18개월
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18개월까지 사망
기간: 18개월
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예상 사망 시간은 최대 18개월입니다.
여기에는 연구 중단 후 30일 이상 보고된 사망(모든 원인으로 인한 사망 보고 기간)이 포함되며, 피험자 성향에 관계없이 첫 번째 투여로부터 최대 18개월까지입니다.
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18개월
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50% 이하의 직립 SVC(Slow Vital Capacity) 예측 또는 최대 18개월 사망
기간: 18개월
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예측된 직립 SVC의 ≤50%에 도달한 날짜는 예측된 직립 SVC가 ≤50%이고 마지막 방문을 제외하고 후속 방문에서 계속 ≤50%를 유지하는 첫 번째 방문 날짜로 정의됩니다. 가능한 관찰.
예측된 직립 SVC의 ≤50%에 도달하는 시간은 예측된 직립 SVC의 ≤50%에 도달하는 날짜와 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 사이의 기간으로 정의됩니다.
피험자가 살아 있고 예측된 직립 SVC의 ≤50%에 도달하지 않는 경우, 예측된 직립 SVC의 ≤50%에 도달하는 시간은 중도절단되고 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 방문 날짜까지의 일수와 동일합니다. 피험자의 마지막 사용 가능한 SVC 평가가 수행됩니다.
가장 빠른 시간(≤50% Predicted Upright SVC 도달 또는 사망)이 분석에 사용됩니다.
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 1월 20일
처음 게시됨 (추정)
2011년 1월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 10일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .