Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование безопасности и переносимости KNS-760704 при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) (CL211) (CL211)

22 июля 2021 г. обновлено: Knopp Biosciences

Открытое исследование безопасности и переносимости, оценивающее KNS-760704 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

Это открытое многоцентровое исследование, предназначенное для расширения оценки безопасности, переносимости и клинических эффектов перорального введения KNS-760704 у пациентов с БАС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты, завершившие визит в рамках части 2 на неделе 28 в исследовании KNS-760704-CL201, и пациенты с БАС, активно получавшие RTPB [(6R)-4,5,6,7-тетрагидро-N6-пропил-2,6-бензотиазолдиамин дигидро -хлорида моногидрат] в рамках исследования IND № 60,948 имели право участвовать в этом исследовании.

Подходящие пациенты получали по 1 таблетке KNS-760704 (150 мг) каждые 12 часов (Q12H) (общая суточная доза 300 мг) на срок до 180 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

74

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA, Dept. of Neurology - Neuromuscular/ALS Research Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21228
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02129
        • Massachusettes General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Bryan LGH Medical Center East
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University, Lou Gehrig MDA/ALS Research Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19102
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 21 год до 80 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент дал подписанное информированное согласие на это исследование до начала любой процедуры, связанной с исследованием.
  2. Пациент активно участвует в протоколе Кноппа KNS-760704-CL201 и завершил посещение части 2 на неделе 28 в этом исследовании или пациент активно получает RTPB в соответствии с Research IND № 60,948.

Критерий исключения:

  1. Пациент не участвовал в протоколе Knopp KNS-760704-CL201 или пациент не получал RTPB в соответствии с Research IND № 60,948.
  2. Пациент исключен из KNS-760704-CL201 по любой причине, кроме регистрации в этом исследовании (относится только к пациентам, включенным в KNS-760704-CL201)
  3. Пациент не принимал RTPB по исследовательскому IND № 60 948 до 30 апреля 2009 г. (относится только к пациентам, включенным в исследовательский IND № 60 948).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: KNS-760704 300 мг/день
Открытый препарат KNS-760704 (150 мг Q12H)
Лекарство: КНС-760704
150 мг Q12H KNS-760704 перорально (общая суточная доза 300 мг)
Другие имена:
  • декспрамипексол

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с потенциально клинически значимыми гематологическими результатами
Временное ограничение: 180 недель
Количество участников с потенциально клинически значимыми гематологическими результатами по группам лечения. Проценты основаны на количестве пациентов, у которых в каждой группе лечения было хотя бы одно неотсутствующее значение после исходного уровня. Пациенты учитываются только один раз по критерию для каждого лабораторного теста.
180 недель
Количество участников с потенциально клинически значимыми нарушениями ферментов печени
Временное ограничение: 180 недель
Представлено количество участников с потенциально клинически значимыми нарушениями ферментов печени для группы безопасности. Проценты основаны на количестве пациентов, у которых по крайней мере одно неотсутствующее значение после исходного уровня для каждого параметра.
180 недель
Количество участников с потенциально клинически аномалиями ЭКГ
Временное ограничение: 180 недель
Представлено количество участников с потенциально клинически значимыми отклонениями ЭКГ для группы безопасности. Проценты основаны на количестве пациентов в популяции безопасности, у которых было хотя бы одно неотсутствующее значение после исходного уровня.
180 недель
Количество участников с потенциально клинически значимыми отклонениями основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 180 недель
Представлено количество участников с потенциально клинически значимыми отклонениями основных показателей жизнедеятельности для группы безопасности. Проценты основаны на количестве пациентов, у которых по крайней мере одно неотсутствующее значение после исходного уровня для каждого параметра.
180 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей оценки ALSFRS-R (функциональная шкала оценки БАС с респираторным компонентом) от исходного уровня до 12-й недели
Временное ограничение: 12 недель
ALSFRS-R (шкала функциональной оценки БАС с дыхательным компонентом) представляет собой утвержденную шкалу, которая измеряет 4 функциональных домена, включая функцию дыхания, бульбарную функцию, общую и мелкую моторику. Всего предлагается 12 вопросов, каждый из которых оценивается от 0 до 4, что в сумме дает 48 баллов. Таким образом, оценка колеблется от 0 до 48, где более высокие оценки представляют лучшую функцию.
12 недель
Изменение общей оценки ALSFRS-R (функциональная шкала оценки БАС с респираторным компонентом) от исходного уровня до 24-й недели
Временное ограничение: 24 недели
ALSFRS-R (шкала функциональной оценки БАС с дыхательным компонентом) представляет собой утвержденную шкалу, которая измеряет 4 функциональных домена, включая функцию дыхания, бульбарную функцию, общую и мелкую моторику. Всего предлагается 12 вопросов, каждый из которых оценивается от 0 до 4, что в сумме дает 48 баллов. Таким образом, оценка колеблется от 0 до 48, где более высокие оценки представляют лучшую функцию.
24 недели
Изменение общего балла по шкале ALSFRS-R (функциональная шкала оценки БАС с респираторным компонентом) от исходного уровня до 48-й недели
Временное ограничение: 48 недель
ALSFRS-R (шкала функциональной оценки БАС с дыхательным компонентом) представляет собой утвержденную шкалу, которая измеряет 4 функциональных домена, включая функцию дыхания, бульбарную функцию, общую и мелкую моторику. Всего предлагается 12 вопросов, каждый из которых оценивается от 0 до 4, что в сумме дает 48 баллов. Таким образом, оценка колеблется от 0 до 48, где более высокие оценки представляют лучшую функцию.
48 недель
Изменение жизненной емкости легких в вертикальном положении от исходного уровня до 12-й недели
Временное ограничение: 12 недель
Изменение процента прогнозируемой жизненной емкости легких в вертикальном положении от исходного уровня до 12-й недели. Отрицательная динамика свидетельствует об ухудшении клинического состояния.
12 недель
Изменение жизненной емкости легких в вертикальном положении от исходного уровня до 24-й недели
Временное ограничение: 24 недели
Изменение процента прогнозируемой жизненной емкости легких в вертикальном положении от исходного уровня до 24-й недели. Отрицательная динамика свидетельствует об ухудшении клинического состояния.
24 недели
Изменение жизненной емкости легких в вертикальном положении от исходного уровня до 48-й недели
Временное ограничение: 48 недель
Изменение процента прогнозируемой жизненной емкости легких в вертикальном положении по сравнению с исходным уровнем до 48-й недели. Отрицательная динамика свидетельствует об ухудшении клинического состояния.
48 недель
Изменение однопунктовой шкалы McGill (SIS) от исходного уровня до 12-й недели
Временное ограничение: 12 недель
McGill SIS состоит из одного вопроса, предназначенного для оценки улучшения или скорости ухудшения качества жизни субъекта. Субъекты оценивали качество своей жизни за предыдущие 2 дня по шкале от 0 (очень плохо) до 10 (отлично). Снижение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение качества жизни субъекта.
12 недель
Изменение однопунктовой шкалы McGill (SIS) от исходного уровня до 24-й недели
Временное ограничение: 24 недели
McGill SIS состоит из одного вопроса, предназначенного для оценки улучшения или скорости ухудшения качества жизни субъекта. Субъекты оценивали качество своей жизни за предыдущие 2 дня по шкале от 0 (очень плохо) до 10 (отлично). Снижение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение качества жизни субъекта.
24 недели
Изменение однопунктовой шкалы McGill (SIS) от исходного уровня до 48-й недели
Временное ограничение: 48 недель
McGill SIS состоит из одного вопроса, предназначенного для оценки улучшения или скорости ухудшения качества жизни субъекта. Субъекты оценивали качество своей жизни за предыдущие 2 дня по шкале от 0 (очень плохо) до 10 (отлично). Снижение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение качества жизни субъекта.
48 недель
Количество субъектов с установленной во время исследования трубкой для кормления.
Временное ограничение: 144 недели
Количество участников, которым во время исследования была установлена ​​трубка для кормления.
144 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Knopp Biosciences

Следователи

  • Главный следователь: Merit Cudkowicz, M.D., MSc, NeuroClinical Trials Unit (Massachusetts General Hospital)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2009 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 июня 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 июня 2009 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

2 июля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

16 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KNS-760704-CL211

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования КНС-760704

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Korea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться