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림프관 평활근종증 환자에서 RAD001(Everolimus)의 안전성 및 유효성을 결정하기 위한 연구

2020년 11월 16일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

림프관평활근종증 환자에서 RAD001(Everolimus)의 탐색적, 공개 라벨, 비무작위, 환자 내 다중 용량 증량 안전성, 내약성, PK 및 효능 시험

이것은 RAD001(에베로리무스)의 증량 용량이 림프관평활근종증 환자에게 안전하고 효과적인지 여부를 결정하기 위한 탐색적 연구였습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에서 수집된 데이터 외에도, LAM(MILES) 연구(NCT00414648)에서 시롤리무스의 다기관 임상시험에서 위약으로 치료받은 43명의 환자의 과거 데이터는 FEV1 및 FVC 종점의 비교를 위해 유효 표본 크기 18개로 하향 조정되었습니다. . MILES 연구의 출판에 대한 참조는 "결과 출판"에서 제공되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Center for LAM Research and Clinical Care
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
        • University of Cincinnati, Department of Internal Medicine, Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine,
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

여성

설명

포함 기준:

  • LAM 진단을 받은 18세 이상 여성
  • 다음과 같은 폐기능 이상:
  • 속효성 β2 작용제(*200μg Salbutamol, 흡입 10~15분 사이에 측정)의 표준 용량 투여 후 예측값의 ≤ 80%인 FEV1 또는
  • FEV1 < 90% 표준 용량의 속효성 β2-작용제(*200μg Salbutamol, 흡입 10~15분 사이에 측정) 투여 후 기관지확장제 예측값의 90% 미만 및 DLco(보정되지 않음) < 80% 예측.
  • 가임기 환자를 포함한 여성 환자가 이 연구에 포함될 것입니다.
  • 선별검사 및 기준시점에서 음성 임신 검사

제외 기준:

  • FEV1<예상 기관지확장제 후 50%.
  • FVC(ml)의 변화 > 기준선 방문(선별 방문 후 14d 이상)에서 스크리닝 값의 ± 15%.
  • 스크리닝 방문 전 4개월 동안 및 연구 기간 동안 에스트로겐을 함유하는 모든 약물의 사용
  • 중대한 혈액학적, 신장, 간 검사실 이상 또는 아밀라아제 > 스크리닝 또는 베이스라인 방문 시 정상 범위 상한의 1.5배
  • 스크리닝 및/또는 기준선에서 공복 혈당 > 126mg/dl 또는 무작위 혈당 > 200mg/dl
  • 스크리닝 방문 후 2개월 이내의 최근 수술(체강 내 삽입 또는 봉합 필요) 또는 치유되지 않은 수술 상처의 증거.
  • 조절되지 않는 고지혈증(총 콜레스테롤 또는 트리글리세리드 >6.5nM/L의 지속적인 상승으로 정의됨) 또는 심장마비, 협심증, 말초 혈관 질환 또는 뇌졸중을 포함한 임상적 죽상동맥경화성 질환의 병력.
  • 이전 장기 이식
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
  • 폐 기능 또는 6분 보행 검사 및 영상 평가를 수행할 수 없음

기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에베로리무스

모든 환자는 4주 동안 에베로리무스 2.5mg/일의 시작 용량을 받은 후 4주 동안 5mg/일, 마지막으로 18주 동안 10mg/일을 투여 받았습니다.

26주의 치료 기간 이후에는 마지막 환자가 26주의 치료를 완료할 때까지 환자가 치료를 계속하는 선택적인 연장 기간이 뒤따랐습니다. 환자가 연구에 참여한 가장 긴 기간은 62주였습니다.
의약품: 에베로리무스
Everolimus는 2.5mg, 5mg 및 10mg의 강도로 정제로 제형화되었습니다.
다른 이름들:
  • RAD001

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈관 내피 성장 인자-D(VEGF-D) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주
VEGF-D 측정을 위한 혈액 샘플(1mL)을 전완 정맥(직접 정맥 천자 또는 유치 캐뉼라)에서 수집하고 2개의 혈청 분취량을 수집했습니다. VEGF-D 수준은 2개의 혈청 분취량 중 1개에서만 결정되었으며 두 번째는 백업으로 작용했습니다. 혈청 VEGF-D >800 pg/mL 수치는 림프관평활근종증(LAM)의 진단을 뒷받침합니다.
기준선, 26주
정상 상태에서 평균 최저점(C0,ss) 및 피크(C2,ss) 약물 농도
기간: 투여 전 및 투여 후 2시간 26주째
약동학적 평가를 위한 정맥혈 샘플(2mL)을 사전 선택된 방문에서 투여 전 및 투여 후 2시간에 수집하였다.
투여 전 및 투여 후 2시간 26주째

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FVC(강제 폐활량)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 26주
모든 폐활량계 평가는 폐 기능 검사의 표준화 권장 사항을 따랐습니다. 모든 폐활량 측정 조작은 코 클립을 착용한 상태에서 앉은 자세로 수행되었습니다. 각 시점에 대해 최소 3개의 허용 가능한 조작이 수행되었으며 결과는 테스트 내 및 테스트 간 허용 기준을 충족했습니다. 허용 기준을 충족하는 세 가지 기동 중 어느 것에서든 FVC에서 가장 높은 값을 얻었습니다. LAM에서 시롤리무스의 다기관 시험에서 얻은 과거 위약 데이터와 에버롤리무스 사이에서 FVC의 기준선으로부터의 변화를 비교했습니다. (MILES NCT00414648) 희귀 폐 질환에 대한 현재 연구에서 위약 그룹이 없기 때문입니다. 이 두 연구는 연구 설계가 달랐기 때문에 MILES 연구에서 기준선에서 6개월(26주)까지의 변화는 의미 있는 비교를 제공하기 위해 공개적으로 보고된 월별 변화율에서 추정되었습니다. 이 과거 대조군은 Novartis Clinical Trial Results 웹사이트에서 볼 수 있습니다.
기준선, 26주
1초간 강제 호기량 기준선에서 변경(FEV1)
기간: 기준선, 26주

모든 폐활량 측정 평가는 폐 기능 검사 표준화의 권장 사항을 따랐습니다. 모든 폐활량 측정 조작은 노즈 클립을 착용한 상태에서 앉은 자세로 수행되었습니다. 각 시점에 대해 최소 3개의 허용 가능한 기동이 수행되었으며 결과는 테스트 내 및 테스트 간 허용 기준을 충족했습니다. 가장 높은 값은 허용 기준을 충족하는 세 가지 기동 중 하나에서 얻은 FEV1입니다.

희귀 폐 질환에 대한 이 현재 연구에서 위약 그룹이 없기 때문에 MILES 연구(NCT00414648)의 역사적 위약 데이터와 everolimus 사이에서 FEV1의 기준선으로부터의 변화를 비교했습니다. 이 두 연구는 연구 설계가 달랐기 때문에 MILES 연구에서 기준선에서 6개월(26주)까지의 변화는 의미 있는 비교를 제공하기 위해 공개적으로 보고된 월별 변화율에서 추정되었습니다. 이 과거 대조군은 Novartis Clinical Trial Results 웹사이트에서 볼 수 있습니다.
기준선, 26주
확장 폐기능 검사에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주
TLC(Total Lung Capacity), TGV(Thoracic Gas Volume), RV(Residual Volume)와 같은 확장된 폐기능 검사는 신체 혈량계를 사용하여 측정되었습니다.
기준선, 26주
일산화탄소 확산 용량(DLCO)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 26주
일산화탄소확산능력(DLCO)은 확장된 폐기능 검사 중 하나로 체내혈량계를 이용하여 측정하기도 하였다.
기준선, 26주
운동 능력 측정을 위한 6분 걷기 테스트 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 26주
American Thoracic Society 2002의 지침에 따라 표준화된 6분 보행 검사(6MWT)를 수행했습니다. 열이나 찬 공기로 인해 환자에게 추가적인 부담을 주지 않도록 적절한 온도를 가진 환경에서 일교차를 피하기 위해 하루 중 거의 같은 시간에 테스트를 수행했습니다. 6분 동안 걸은 거리(6MWD)가 기록되었습니다.
기준선, 26주
산소 포화도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 26주
산소포화도는 혈류의 산소량을 의미합니다. 맥박 산소 측정기를 사용하여 산소 포화도를 측정했습니다.
기준선, 26주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Novartis, Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 1월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 1월 28일

처음 게시됨 (추정)

2010년 1월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 11월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 11월 16일

마지막으로 확인됨

2020년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CRAD001X2201
  • 2010-019825-32 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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