Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a RAD001 (Everolimus) biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására lymphangioleiomyomatosisban szenvedő betegeknél

2020. november 16. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

A RAD001 (Everolimus) feltáró, nyílt, nem randomizált, betegen belüli többszörös adagolású biztonsági, tolerálhatósági, farmakokinetikai és hatékonysági vizsgálata lymphangioleiomyomatosisban szenvedő betegeknél

Ez egy feltáró vizsgálat volt annak meghatározására, hogy a RAD001 (everolimusz) növekvő dózisai biztonságosak és hatékonyak-e a lymphangioleiomyomatosisban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ebben a vizsgálatban gyűjtött adatokon túlmenően a LAM (MILES) vizsgálatban (NCT00414648) végzett szirolimusz multicentrikus vizsgálatából származó 43, placebóval kezelt beteg történeti adatait 18-as hatékony mintaméretre csökkentették a FEV1 és FVC végpontok összehasonlítása érdekében. . A MILES tanulmány publikációjára való hivatkozás az „Eredmény közzététele” alatt található.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Center for LAM Research and Clinical Care
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
        • University of Cincinnati, Department of Internal Medicine, Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine,
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Női

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 év feletti nő, LAM diagnózissal
  • A tüdőfunkciós rendellenességek a következők:
  • A FEV1 a várt érték ≤ 80%-a egy rövid hatású β2-agonista standard dózisának beadása után (*200 µg szalbutamol, 10 és 15 perc belégzés között mérve) VAGY
  • A rövid hatású β2-agonista standard dózisának (*200 µg szalbutamol, 10 és 15 perc inhaláció között mérve) beadását követően a hörgőtágító becsült értékének FEV1 < 90%-a, a DLco (korrigálatlan) pedig <80%-a várható.
  • Ebbe a vizsgálatba női betegeket is bevonnak, beleértve a fogamzóképes korúakat is.
  • Negatív terhességi teszt a szűréskor és a kiinduláskor

Kizárási kritériumok:

  • FEV1<50%-a előre jelzett poszt-hörgőtágító.
  • Az FVC változása (ml) > a szűrési érték ± 15%-a a kiindulási vizit alkalmával (legalább 14 nappal a szűrővizsgálat után).
  • Bármilyen ösztrogént tartalmazó gyógyszer használata a szűrővizsgálatot megelőző 4 hónapban és a vizsgálat időtartama alatt
  • Szignifikáns hematológiai, vese-, máj-laboratóriumi eltérés vagy amiláz a normál tartomány felső határának 1,5-szerese a szűrővizsgálaton vagy a kiindulási viziten
  • Éhgyomri vércukorszint > 126 mg/dl vagy véletlenszerű vércukorszint > 200 mg/dl a szűréskor és/vagy a kiinduláskor
  • Legutóbbi műtét (amely testüregbe való behatolást vagy varratkötést igényel) a szűrővizsgálatot követő 2 hónapon belül, vagy a be nem gyógyult műtéti seb bármely jele.
  • Nem kontrollált hiperlipidémia (az összkoleszterin- vagy trigliceridszint tartós emelkedése, mint 6,5 nM/l) vagy a kórtörténetben szereplő klinikai atheroscleroticus betegség, beleértve a szívrohamot, anginát, perifériás érbetegséget vagy szélütést.
  • Korábbi szervátültetés
  • Képtelenség tájékozott beleegyezést adni
  • A tüdőfunkció vagy a 6 perces séta tesztek és képalkotó vizsgálatok elvégzésének képtelensége

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Everolimus

Minden beteg 2,5 mg/nap everolimusz kezdő adagot kapott 4 héten keresztül, majd 5 mg/nap adagot 4 héten keresztül, végül pedig 10 mg/nap adagot 18 héten keresztül.

A 26 hetes kezelési időszakot egy opcionális meghosszabbítási időszak követte, amelyben a betegek addig folytatták a kezelést, amíg az utolsó beteg is be nem fejezte a 26 hetes kezelést. A vizsgálatban részt vevő betegek leghosszabb ideje 62 hét volt.
Drog: Everolimus
Az everolimusz 2,5 mg, 5 mg és 10 mg hatáserősségű tabletták formájában készült.
Más nevek:
  • RAD001

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékhez képest a vaszkuláris endothel növekedési faktor-D (VEGF-D) koncentrációjában
Időkeret: Alapállapot, 26 hét
A VEGF-D meghatározásához vérmintákat (1 ml) vettünk az alkar vénájából (közvetlen vénapunkcióval vagy egy bent lévő kanülből), és 2 alikvot szérumot gyűjtöttünk. A VEGF-D szintet a 2 szérum alikvot közül csak 1-ből határoztuk meg, a második tartalékként szolgált. A szérum VEGF-D >800 pg/ml szintje alátámasztja a Lymphangioleiomyomatosis (LAM) diagnózisát.
Alapállapot, 26 hét
Átlagos mélypont (C0,ss) és csúcs (C2,ss) gyógyszerkoncentráció egyensúlyi állapotban
Időkeret: beadás előtt és 2 órával a beadás után a 26. héten
A farmakokinetikai értékeléshez vénás vérmintákat (2 ml) vettünk az adagolás előtt és 2 órával az adagolás után az előre kiválasztott vizitek alkalmával.
beadás előtt és 2 órával a beadás után a 26. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a kényszerített életkapacitásban (FVC)
Időkeret: Alapállapot, 26 hét
Minden spirometriás értékelés követte a Tüdőfunkció-vizsgálatok Standardizálása ajánlásait. Minden spirometriás manővert ülő helyzetben, orrcsipesz viselése közben végeztünk. Minden időpontban legalább három elfogadható manővert hajtottak végre, és az eredmények megfeleltek a teszten belüli és a tesztek közötti elfogadhatósági kritériumoknak. A legmagasabb értéket az FVC az elfogadhatósági kritériumoknak megfelelő három manőver bármelyikéből kapta. Az FVC kiindulási értékhez viszonyított változását az everolimusz és a korábbi placebo adatok között hasonlították össze a szirolimusz LAM-ban végzett multicentrikus vizsgálatából. (MILES NCT00414648) a placebocsoport hiánya miatt ebben a ritka tüdőbetegséggel foglalkozó jelenlegi vizsgálatban. Ennek a két vizsgálatnak a vizsgálati terve eltérő volt, ezért a MILES-vizsgálatban a kiindulási értékről 6 hónapra (26 hétre) való változást a nyilvánosan bejelentett havi változási ráta alapján becsülték meg, hogy értelmes összehasonlítást lehessen nyújtani. Ez az előzménykontroll megtekinthető a Novartis Clinical Trial Results weboldalán.
Alapállapot, 26 hét
Változás az alapvonalhoz képest a kényszerkilégzési térfogatban 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: Alapállapot, 26 hét

Minden spirometriás értékelés követte a Lung Function Testing szabványosítása ajánlásait. Minden spirometriás manővert ülő helyzetben, orrcsipesz viselése közben végeztünk. Minden időpontban legalább három elfogadható manővert hajtottak végre, és az eredmények megfeleltek a teszten belüli és a tesztek közötti elfogadhatósági kritériumoknak. A legmagasabb FEV1 értéket az elfogadhatósági kritériumoknak megfelelő három manőver bármelyikéből kaptuk.

A FEV1 kiindulási értékhez viszonyított változását összehasonlították az everolimusz és a MILES-vizsgálat (NCT00414648) korábbi placebo-adatai között, mivel ebben a ritka tüdőbetegséggel foglalkozó jelenlegi vizsgálatban nem szerepelt placebocsoport. Ennek a két vizsgálatnak a vizsgálati terve eltérő volt, így a MILES-vizsgálatban a kiindulási értékről 6 hónapra (26 hétre) való változást a nyilvánosan jelentett havi változási ráta alapján becsülték meg az értelmes összehasonlítás érdekében. Ez az előzménykontroll megtekinthető a Novartis Clinical Trial Results webhelyén.
Alapállapot, 26 hét
Változás az alapvonalhoz képest a kiterjesztett tüdőfunkciós vizsgálatban
Időkeret: Alapállapot, 26 hét
A kiterjesztett tüdőfunkciós vizsgálatokat, például a teljes tüdőkapacitást (TLC), a mellkasi gáztérfogatot (TGV), a maradék térfogatot (RV) testpletizmográf segítségével mérték.
Alapállapot, 26 hét
Változás az alapértékhez képest a szén-monoxid-diffúzor kapacitásában (DLCO)
Időkeret: Alapállapot, 26 hét
A szén-monoxid-diffúzációs kapacitás (DLCO) az egyik kiterjesztett tüdőfunkciós vizsgálat, amelyet testpletizmográf segítségével is mértek.
Alapállapot, 26 hét
Változás az alapvonalról a 6 perces sétateszt eredményére a gyakorlati kapacitás mérésére
Időkeret: Alapállapot, 26 hét
Egy szabványosított 6 perces sétatesztet (6MWT) végeztek az American Thoracic Society 2002-es irányelveinek megfelelően. A tesztet körülbelül ugyanabban a napszakban végezték el, hogy elkerüljék a napi ingadozást egy megfelelő hőmérsékletű környezetben, hogy elkerüljék a meleg vagy hideg levegő miatti további terhelést a páciens számára. A hat perc alatt megtett távolságot (6MWD) rögzítették.
Alapállapot, 26 hét
Változás az alapvonalhoz képest az oxigéntelítettségben
Időkeret: Alapállapot, 26 hét
Az oxigéntelítettség a véráramban lévő oxigén mennyiségét jelenti. Az oxigéntelítettséget pulzoximéterrel mértük.
Alapállapot, 26 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis, Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. január 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. január 28.

Első közzététel (Becslés)

2010. január 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. november 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 16.

Utolsó ellenőrzés

2020. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CRAD001X2201
  • 2010-019825-32 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Lymphangioleiomyomatosis

Klinikai vizsgálatok a Everolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel