一项确定 RAD001（依维莫司）在淋巴管平滑肌瘤病患者中的安全性和有效性的研究

纳入标准：

• 诊断为 LAM 的年龄 >/= 18 岁的女性
• 肺功能异常如下：
• 施用标准剂量的短效 β2 激动剂（*200 µg 沙丁胺醇，在吸入 10 至 15 分钟之间测得）后 FEV1 ≤ 预测值的 80% 或
• FEV1 < 给予标准剂量的短效 β2 激动剂（*200 µg 沙丁胺醇，在吸入 10 至 15 分钟之间测得）后支气管扩张剂预测值的 90% 且 DLco（未校正）< 80% 预测值。
• 女性患者，包括有生育能力的患者，将被纳入本研究。
• 筛查和基线时妊娠试验阴性

排除标准：

• FEV1 < 支气管扩张剂后预测值的 50%。
• FVC 的变化 (ml) > 基线访视时筛选值的 ± 15%（筛选访视后不少于 14 天）。
• 在筛选访视前 4 个月内和研究期间使用过任何含有雌激素的药物
• 显着的血液学、肾脏、肝脏实验室异常或淀粉酶 > 筛选或基线访视时正常范围上限的 1.5 倍
• 筛查和/或基线时空腹血糖 > 126 毫克/分升或随机血糖 > 200 毫克/分升
• 筛选访问后 2 个月内的近期手术（涉及进入体腔或需要缝合）或任何未愈合手术伤口的证据。
• 不受控制的高脂血症（定义为总胆固醇或甘油三酯持续升高 >6.5nM/L）或临床动脉粥样硬化病史，包括心脏病发作、心绞痛、外周血管疾病或中风。
• 既往器官移植
• 无法给予知情同意
• 无法执行肺功能或 6 分钟步行测试和影像学评估

其他协议定义的包含/排除标准可能适用