- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT01177774
지난 6개월 동안 Tic 발병 아동의 평가 (NewTics)
새로 발병한 틱이 있는 어린이의 뚜렛 증후군으로의 전환 예측 바이오마커
연구 개요
상세 설명
모든 어린이의 최대 30%가 언젠가는 틱 증상을 보입니다. 그러나 1년(또는 그 이상) 동안 지속되는 틱은 인구의 3%에서만 발생합니다. 따라서 틱 지속성은 틱 발병보다 더 특이할 수 있지만 최근 발병한 틱 환자가 계속해서 뚜렛 증후군 또는 만성 틱 장애로 진단될 수 있는 데이터는 틱이 일시적인 환자에 비해 거의 없습니다.
이 연구의 전반적인 목표는 최근에 틱을 시작한 어린이의 어떤 영상, 임상 또는 신경심리학적 특징이 만성 틱 장애(투렛 증후군 포함)로 진행될 것인지를 전향적으로 식별하는 것입니다. 가설은 주로 확립된 틱 장애가 있는 환자에 대한 연구에서 도출됩니다.
목표 1. 최근 발병한 틱의 병태생리학을 연구한다. 목표 1a. 최근에 틱이 시작된 어린이("New Tics" 그룹)와 틱이 없는 대조군을 구별하는 임상, 신경 심리학 및 뇌 영상 기능을 식별합니다. 우리는 틱 억제, 부주의, 미상 핵 부피, 틱 심각도 및 예고 충동을 포함한 선험적 가설을 테스트할 것입니다(연구 전략 3페이지의 "가설 요약" 참조). 2차 분석은 SVM(Support Vector Machine) 학습을 풍부한 데이터 세트에 적용하여 New Tics 그룹에서 새로운 다변량 차이를 발견합니다[3,45]. 이러한 데이터에는 틱 현상학, 정신과 진단, 습관 학습, 운동 민첩성, 구조적 MRI, 관류 MRI 및 휴식 상태 기능적 연결성 fMRI(rs-fcMRI)도 포함됩니다.
목표 1b. 새로운 Tics 피험자를 연령이 일치하지만 이미 1년 이상 동안 틱이 있었던 어린이 그룹과 비교합니다("기존 TS/CTD"). 두 그룹 모두 틱이 있기 때문에 이 비교는 만성 또는 적응의 마커를 포함하여 틱의 현재 존재만으로는 설명할 수 없는 이상을 강조할 것입니다.
목표 2. 틱 완화에 대한 전향적 연구. 우리는 틱 발병 1년 기념일(TS/CTD 진단에 허용되는 기간 기준)에 새로운 Tics 피험자를 재평가할 것입니다. 파일럿 데이터는 틱 증상 심각도의 변화(즉, YGTSS 총 틱 점수에서 기준선에서 후속 조치까지의 변화: ΔTTS)에서 좋은 변동성을 보여주므로 ΔTTS가 주요 종속 변수가 됩니다. 얼마나 많은 New Tics 피험자가 TS/CTD로 진단을 진행할 것인지에 대한 신뢰할 수 있는 추정치가 없기 때문에 우리는 결과에 연속 변수로 초점을 맞춥니다. 관해율은 또한 정의와 후속 평가의 철저함에 따라 달라집니다[4].
목표 2a. 임상적 틱 중증도(ΔTTS)의 변화와 상관 관계가 있는 임상, 신경 심리학 및 뇌 영상 변수의 변화를 식별하여 틱 완화의 생리학을 연구합니다. 이 목표는 전향적 관찰과 대상 내 비교를 통해 이익을 얻습니다. 1차 분석은 목표 1에서 식별된 마커에 초점을 맞춥니다. 2차 분석은 데이터 기반 접근 방식(지원 벡터 회귀: SVR)을 위한 기계 학습 방법을 적용합니다.
목표 2b. 개선 또는 악화의 예측 인자, 즉 ΔTTS와 유의하게 상관관계가 있는 연구 항목의 임상, 신경 심리학 및 뇌 영상 기능을 식별합니다. 2가지 기본 분석은 임상 결과(ΔTTS)를 연구 항목에서 틱 억제 능력 및 미상 체적과 연관시킬 것입니다. 2차 분석은 SVR 기계 학습 접근 방식을 사용하여 다른 예측 변수를 검사합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine, Movement Disorder Clinic
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
- 현재 틱이 있지만 지난 9개월 이내에 처음으로 틱이 발생한 5-10세 아동의 편의 표본. 피험자는 커뮤니티 및 임상 출처의 편의 샘플이 될 것입니다.
- 연령, 성별, 손 사용 및 ADHD와 일치하는 만성 틱 장애 진단 기준을 이미 충족하는 대조군
- 연령, 성별, 손 사용 및 ADHD에 대해 일치하는 틱이 없는 대조군
설명
** 모든 과목 **
포함 기준:
- 5-10세
부모의 정보에 입각한 동의와 자녀의 동의.
- 새로운 Tics 그룹 **
포함 기준:
- 지금은 틱이지만 지난 9개월 동안만 개발되었습니다.
제외 기준: 이차 틱, 다른 신경 장애(편두통 제외), 구조적 뇌 질환, 중증 전신 질환, 영어 비숙련, 정신 지체, 자폐증, 물질 의존, 현재 물질 남용, 일차 정신병, 조울증을 포함한 정신 질환 장애 및 현재 주요 우울증. 정신 활성 약물은 지난 한 달 동안 복용량이 변경되지 않은 경우 허용됩니다.
** 기존 TS/CTD 대조군 **
포함 기준:
- 등록 시 뚜렛 장애 또는 지속성 틱 장애에 대한 DSM-5 기준을 충족하는 아동
- 연령(1년 이내), 성별, 손 사용, ADHD 상태에 따라 New Tics 그룹의 어린이와 일치했습니다.
제외 기준: New Tics 그룹과 동일합니다.
** 틱 프리 컨트롤 **
포함 기준: 나이(1년 이내), 성별, 손 사용 및 ADHD 상태에 대해 New Tics 그룹의 어린이와 일치하는 틱이 없는 어린이.
제외 기준: 피험자 또는 1촌 친척의 현재 또는 과거 틱 장애 및 New Tics 그룹에 대해 나열된 제외.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 컨트롤
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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지속되는 최근 발병 틱
최근 발병한 틱(지난 9개월 이내에 첫 번째 틱 발생)이 있는 5세에서 10세 사이의 어린이는 첫 번째 틱이 시작된 후 1년에 재평가했을 때(즉,
연구 등록 후 6-12개월) 만성 틱 장애(투렛 증후군 포함)에 대한 기준을 충족하는 것으로 판명됩니다.
예정된 후속 방문에는 10세 이상의 어린이가 포함됩니다(처음에는 5-10세에 등록됨).
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완화할 최근 발병 틱
최근 발병한 틱(지난 9개월 이내에 첫 번째 틱 발생)이 있는 5세에서 10세 사이의 어린이로서 첫 번째 틱이 시작된 후 1년(연구 등록 후 6~12개월)에 재평가했을 때 더 이상 틱이 나타나지 않습니다.
예정된 후속 방문에는 10세 이상의 어린이가 포함됩니다(처음에는 5-10세에 등록됨).
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Tic-free 대조군
최근 발병한 틱 그룹의 아동과 유사한 연령, 성별 및 손 사용의 현재 또는 과거 틱 장애가 없는 아동.
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기존 TS/CTD
12개월 이상 전에 첫 틱이 발생한 현재 틱이 있는 어린이(DSM-5 뚜렛 장애 또는 지속성 [만성] 운동 장애 또는 음성 틱 장애)는 최근 발병한 틱 그룹의 어린이와 비슷한 연령, 성별 및 손을 사용합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월에 만성 틱 장애의 DSM-5 진단
기간: 틱 발병 후 1년(첫 연구 방문 후 6-12개월)
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12개월에 만성 틱 장애에 대한 연구 진단(사례)과 12개월에 틱이 없는 환자(대조군)에 대한 연구 진단은 기준 상태(거의 1년 전)에 대한 정량적 측정에서 비교될 두 그룹을 정의합니다. 기능적 연결 성숙도, pre-tic BOLD 신호, 미상 핵 용적, 여러 가지 임상 및 신경심리학적 측정.
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틱 발병 후 1년(첫 연구 방문 후 6-12개월)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Kevin J. Black, MD, Washington University School of Medicine
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
- Click here for more information about this study: Predictive Biomarkers of Conversion to Tourette Syndrome in Children with New-Onset Tics
- Click here for more information about this study: Predictive Biomarkers of Conversion to Tourette Syndrome in Children with New-Onset Tics
- Tourette Syndrome resources
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 09-1700
- K24MH087913 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
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