분자 질환을 동반한 만성기 만성 골수성 백혈병 환자의 RAD001.

포함 기준:

• 연구 대상은 18세 이상이어야 합니다.
• 연구 피험자는 Eastern Cooperative Oncology Group 수행 상태가 0-2여야 합니다.
• 연구 피험자는 서명된 서면 동의서를 제공해야 합니다.
• 연구 대상자는 연구 절차 및 후속 검사를 준수할 수 있어야 합니다.
• 여성 연구 대상자: 연속 24개월 동안의 비임신 상태(자궁 절제술(자궁 제거) 또는 폐경기(월경 기간 없음) 또는 연구 기간 동안 마지막 치료 방문이 끝날 때까지 피임 사용에 동의함. 가임 여성은 RAD001) 투여 전 3일 이내에 혈청 임신 검사 결과 음성이어야 합니다. 임신 예방을 위한 단일 제제(경구, 이식형 또는 주사형 피임약)의 사용은 사이토크롬 P450 효소의 활성을 변경하는 약물의 영향을 받을 수 있으므로 이 임상 시험에 참여하는 동안 효과적인 것으로 간주되지 않습니다. 임신 가능성이 있다면 이성애 관계를 계속 금하거나 두 가지 피임 방법, 즉 하나의 매우 효과적인 방법과 하나의 추가 효과적인 방법을 동시에 시작하겠다는 약속이 있어야 합니다.
• 모든 주요 수술, 방사선 치료 완료 또는 모든 이전 전신 항암 치료(이전 치료의 급성 독성에서 적절하게 회복됨) 완료 후 최소 2주가 지나야 합니다.

연구 대상자는 다음 질병 기준을 충족해야 합니다.

• 세계보건기구에 따른 만성골수성백혈병 진단.
• 최소 3개월 간격으로 최소 2회 정량적 RT-PCR을 사용하여 Bcr-Abl 전사체를 지속적으로 식별하고 매일 1회 Imatinib 400mg으로 최소 18개월 치료를 완료한 지속성 분자 질환.
• 완전한 세포유전학적 반응을 달성했습니다. (이는 임상시험 참여 동의 전 최소 1회 측정하며, 임상시험 개시 시 재평가한다.)
• 등록 전 최소 6개월 동안 중증도가 2등급 이하인 Imatinib 요법과 관련된 비혈액학적 증상.

연구 대상자는 다음 기관 기능 기준을 충족해야 합니다.

• 적절한 골수 기능
• 적절한 신장 및 간 기능
• 국제 정규화 비율 <1.3(또는 항응고제에 대해 <3)

연구 피험자는 다음 심장 기능 기준을 충족해야 합니다.

• 연구 시작 6개월 이내에 조절되지 않는 협심증, 울혈성 심부전 또는 심근경색의 병력이 없습니다. 관상동맥 질환이 의심되는 임상 병력이 있는 경우 환자는 연구 참여 1년 이내에 다음 중 하나를 기록해야 합니다. 또는 심초음파 검사에서 22%를 초과하는 좌심실 부분 단축; 또는 심초음파 검사에서 40% 이상의 LVEF.
• 진단 이력이 없거나 심전도 증후군에서 T파 끝까지 선천성 QRS 복합체가 의심됩니다.
• 임상적으로 의미 있는 심실 부정맥(예: 심실 빈맥, 심실 세동 또는 Torsades de pointes)의 병력이 없습니다.
• 조절되지 않는 고혈압의 병력 없음.

제외 기준:

• 연구 대상자는 RAD001, 시롤리무스, 템시롤리무스 또는 라파마이신으로 사전 치료를 받지 않았을 수 있습니다.
• 연구 대상자는 RAD001 또는 기타 라파마이신, 시롤리무스, 템시롤리무스 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민증이 없을 수 있습니다.
• 연구 피험자는 연구 약물의 첫 투여 전 28일 이내에 받은 연구용 제제를 받지 않았을 수 있습니다.
• 연구 피험자는 동의, 연구 참여 또는 후속 조치를 방해하는 정신 장애가 없을 수 있습니다.
• 연구 피험자는 의료 요법에 대한 비순응 이력이 없을 수 있습니다.
• 프로토콜을 따르기를 꺼리거나 준수할 수 없는 연구 피험자는 이 임상 연구 시험에 참여할 자격이 없습니다.

다음 기준 중 하나를 충족하는 연구 피험자는 임상 연구에 참여할 자격이 없습니다.

• 세계보건기구 기준에 따른 만성 골수성 백혈병의 가속기 또는 급성기 진단.
• 요추천자가 뇌척수액에 백혈병이 없음을 확인하지 않는 한 백혈병과 중추신경계 침범을 시사하는 임상적 증거.
• 이전 조혈 줄기 세포 이식.
• 골반에 대한 이전의 외부 빔 방사선 요법.
• 다른 악성 종양의 진단(단, 근치적 치료 완료 후 최소 3년 동안 질병이 없는 경우 제외): 무병 기간에 관계없이 비흑색종 피부암, 상피내 암종 또는 자궁경부 상피내 신생물의 치료 - 상태에 대한 치료가 완료되었습니다.
• 전신 스테로이드 또는 다른 면역억제제로 치료해야 하는 알려진 만성 질환.
• 통제되지 않는 전신 진균, 세균, 바이러스 또는 기타 감염(적절한 항생제 또는 기타 치료에도 불구하고 감염과 관련된 지속적인 징후/증상을 나타내고 개선되지 않는 것으로 정의됨).
• 인간 면역 결핍 바이러스에 대한 사전 혈청 양성 검사.
• 조절되지 않는 당뇨병
• RAD001의 흡수를 현저하게 변화시킬 수 있는 위장 기능 장애 또는 위장 질환(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 구역질, 구토, 설사, 흡수장애 증후군 또는 소장 절제술).
• 기타 심각한 동시 질환, 심각한 장기 기능 장애 또는 심장, 신장, 간 또는 기타 장기 시스템과 관련된 질병의 병력이 있어 환자를 RAD001 치료를 받을 과도한 위험에 놓이게 할 수 있습니다. 간경화, 만성 활동성 간염 또는 만성과 같은 간 질환; 지속성 간염; 조절되지 않거나 연구 요법으로 치료함으로써 조절이 위태로울 수 있는 기타 비악성 의학적 질병.
• 선천성 출혈 장애(예: 폰 빌레브란트병); 1년 이내에 획득한 출혈 장애(예: 획득한 항-인자 VIII 항체).