RAD001 hos pasienter med kronisk fase kronisk myeloid leukemi med molekylær sykdom.

Inklusjonskriterier:

• Studieemner må være minst 18 år eller eldre.
• Studieemner må ha prestasjonsstatus 0-2 i Eastern Cooperative Oncology Group.
• Studieemner må gi et signert skriftlig informert samtykke.
• Studieemner skal kunne følge studieprosedyrer og oppfølgingsprøver.
• Kvinnelige forsøkspersoner: ikke-fertile (status etter hysterektomi (fjerning av livmoren) eller overgangsalder (ingen menstruasjon) i 24 påfølgende måneder eller godtar å bruke prevensjon under studien til slutten av siste behandlingsbesøk. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest innen 3 dager før administrering av RAD001). Bruk av et enkelt middel for forebygging av graviditet (orale, implanterbare eller injiserbare prevensjonsmidler) kan påvirkes av medisiner som endrer aktiviteten til cytokrom P450-enzymet, og anses derfor ikke for å være effektive under deltakelse i denne kliniske studien. ENHVER sjanse for at gravid kan oppstå, må det være en forpliktelse til å fortsette avholdenhet fra heteroseksuelle samleie eller begynne TO metoder for prevensjon, en svært effektiv metode og en ekstra effektiv metode SAMTIDIG.
• Det må være minst to uker siden enhver større operasjon, fullføring av stråling eller fullføring av all tidligere systemisk kreftbehandling (tilstrekkelig utvunnet fra den akutte toksisiteten til tidligere terapi).

Studiepersoner må oppfylle følgende sykdomskriterier:

• Diagnose av kronisk myelogen leukemi ifølge Verdens helseorganisasjon.
• Vedvarende molekylær sykdom som definert ved vedvarende identifikasjon av Bcr-Abl-transkriptet ved bruk av kvantitativ RT-PCR ved minst 2 anledninger med minst 3 måneders mellomrom og etter å ha fullført minimum 18 måneders behandling med Imatinib 400 mg én gang daglig.
• Oppnådde en fullstendig cytogenetisk respons. (Dette skal måles minst én gang før samtykke til deltakelse i den kliniske utprøvingen, og skal revurderes ved oppstart av den kliniske utprøvingen.)
• Ikke-hematologiske symptomer relatert til Imatinib-behandling som er ≤ grad 2 i alvorlighetsgrad i minst 6 måneder før innmelding.

Studieemner må oppfylle følgende organfunksjonskriterier:

• Tilstrekkelig benmargsfunksjon
• Tilstrekkelig nyre- og leverfunksjon
• Internasjonal normalisert rasjon <1,3 (eller <3 på antikoagulantia)

Studieemner må oppfylle følgende hjertefunksjonskriterier:

• Ingen historie med ukontrollert angina, kongestiv hjertesvikt eller hjerteinfarkt innen 6 måneder etter studiestart. Hvis det er mistanke om klinisk anamnese med koronararteriesykdom, må pasienten dokumentere ett av følgende innen 1 år etter studiedeltakelse: Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon større enn 40 % på multigated acquisition scan eller lignende radionuklid angiografisk skanning; eller venstre ventrikkel fraksjonell forkorting større enn 22 % ved ekkokardiografiundersøkelse; eller LVEF større enn 40 % ved ekkokardiografiundersøkelse.
• Ingen historie med en diagnose eller mistenkt medfødt QRS-kompleks til slutten av T-bølgen på et elektrokardiogramsyndrom.
• Ingen historie med klinisk signifikante ventrikulære arytmier (som ventrikkeltakykardi, ventrikkelflimmer eller Torsades de pointes).
• Ingen historie med ukontrollert hypertensjon.

Ekskluderingskriterier:

• Studiepersoner kan ikke ha hatt tidligere behandling med RAD001, sirolimus, temsirolimus eller rapamycin.
• Studiepersoner har kanskje ikke en kjent overfølsomhet overfor RAD001 eller andre rapamycin, sirolimus, temsirolimus eller hjelpestoffer.
• Studiepersoner kan ikke ha mottatt et forsøksmiddel mottatt innen 28 dager før den første dosen av studiemedikamentet.
• Studiepersoner kan ikke ha psykiatriske lidelser som vil forstyrre samtykke, studiedeltakelse eller oppfølging.
• Studiepersoner har kanskje ikke en historie med manglende overholdelse av medisinske regimer.
• Studiepersoner som ikke vil eller er i stand til å overholde protokollen, er ikke kvalifisert til å delta i denne kliniske studien.

Studieemner som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert til å delta i den kliniske forskningsstudien:

• Diagnose av en akselerert fase eller en blastfase av kronisk myeloid leukemi i henhold til Verdens helseorganisasjons kriterier.
• Klinisk bevis som tyder på involvering av sentralnervesystemet med leukemi med mindre en lumbalpunksjon bekrefter fravær av leukemi i cerebrospinalvæsken.
• Tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
• Tidligere ekstern strålebehandling av bekkenet.
• Diagnostisering av en annen malignitet, med mindre sykdomsfri i minst 3 år etter fullføring av kurativ intensjonsbehandling med følgende unntak: behandling av ikke-melanom hudkreft, in situ karsinom eller cervikal intraepitelial neoplasi, uavhengig av sykdomsfri varighet - med fullført behandling for tilstanden.
• Kjent kronisk tilstand som krever behandling med systemiske steroider eller andre immunsuppressive midler.
• Systemisk sopp-, bakterie-, virus- eller annen infeksjon som ikke er kontrollert (definert som å vise pågående tegn/symptomer relatert til infeksjonen og uten bedring, til tross for passende antibiotika eller annen behandling).
• Tidligere seropositiv test for humant immunsviktvirus.
• Ukontrollert diabetes mellitus
• Nedsatt gastrointestinal funksjon eller gastrointestinal sykdom som kan endre absorpsjonen av RAD001 betydelig (f.eks. ulcerøs sykdom, ukontrollert kvalme, oppkast, diaré, malabsorpsjonssyndrom eller tynntarmsreseksjon).
• Enhver annen alvorlig samtidig sykdom, eller har en historie med alvorlig organdysfunksjon eller sykdom som involverer hjerte, nyre, lever eller annet organsystem som kan sette pasienten i overdreven risiko for å gjennomgå behandling med RAD001, inkludert: alvorlig svekket lungefunksjon; leversykdom som skrumplever, kronisk aktiv hepatitt eller kronisk; vedvarende hepatitt; andre ikke-maligne medisinske sykdommer som er ukontrollerte eller hvis kontroll kan bli satt i fare av behandlingen med studieterapien.
• Anamnese med betydelig blødningsforstyrrelse som ikke er relatert til kreft, inkludert: Medfødte blødningsforstyrrelser (f.eks. von Willebrands sykdom); Ervervet blødningsforstyrrelse innen ett år (f.eks. ervervede anti-faktor VIII-antistoffer).