RAD001 potilailla, joilla on kroonisen vaiheen krooninen myelooinen leukemia ja molekyylisairaus.

Sisällyttämiskriteerit:

• Oppiaineiden tulee olla vähintään 18-vuotiaita.
• Opintoaineilla tulee olla Itäisen syöpäsairaanhoitoryhmän suoritustaso 0-2.
• Tutkittavien tulee toimittaa allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus.
• Oppiaineiden tulee kyetä noudattamaan opintomenettelyjä ja seurantakokeita.
• Naispuoliset tutkimushenkilöt: ei-hedelmöityneet (tila kohdunpoiston (kohdun poisto) jälkeinen tai menopausaalinen (ei kuukautisia) 24 peräkkäisen kuukauden ajan tai suostuvat käyttämään ehkäisyä tutkimuksen aikana viimeisen hoitokäynnin loppuun asti. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 3 päivän sisällä ennen RAD001:n antamista. Lääkkeet, jotka muuttavat sytokromi P450 -entsyymin aktiivisuutta, voivat vaikuttaa yksittäisen aineen käyttöön raskauden ehkäisyssä (oraaliset, implantoitavat tai injektoitavat ehkäisyvalmisteet), ja siksi niitä ei pidetä tehokkaana tähän kliiniseen tutkimukseen osallistumisen aikana. JOKAINEN mahdollisuus tulla raskaaksi, on sitouduttava jatkamaan pidättymistä heteroseksuaalisesta yhdynnästä tai aloittamaan KAKSI ehkäisymenetelmää, yksi erittäin tehokas menetelmä ja yksi tehokas lisämenetelmä SAMALLA.
• Suuresta leikkauksesta, sädehoidon tai kaikkien aikaisempien systeemisten syöpähoitojen päättymisestä on kulunut vähintään kaksi viikkoa (riittävästi toipunut aiemman hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista).

Tutkittavien on täytettävä seuraavat sairauskriteerit:

• Kroonisen myelooisen leukemian diagnoosi Maailman terveysjärjestön mukaan.
• Pysyvä molekyylisairaus, joka määritellään Bcr-Abl-transkriptin pysyvällä tunnistamisella kvantitatiivisella RT-PCR:llä vähintään 2 kertaa vähintään 3 kuukauden välein ja vähintään 18 kuukauden imatinibihoito 400 mg kerran vuorokaudessa.
• Saavutti täydellisen sytogeneettisen vasteen. (Tämä on mitattava vähintään kerran ennen kliiniseen tutkimukseen osallistumista, ja se on arvioitava uudelleen kliinisen tutkimuksen alussa.)
• Imatinibihoitoon liittyvät ei-hematologiset oireet, jotka ovat vakavuusasteeltaan ≤ 2 vähintään 6 kuukauden ajan ennen osallistumista.

Tutkittavien tulee täyttää seuraavat elinten toimintakriteerit:

• Riittävä luuytimen toiminta
• Riittävä munuaisten ja maksan toiminta
• Kansainvälinen normalisoitu annos <1,3 (tai <3 antikoagulanteissa)

Tutkittavien tulee täyttää seuraavat sydämen toimintakriteerit:

• Ei anamneesissa hallitsematonta angina pectoris, kongestiivista sydämen vajaatoimintaa tai sydäninfarktia 6 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta. Jos epäillään kliinistä sepelvaltimotautia, potilaan on dokumentoitava yksi seuraavista vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta: Vasemman kammion ejektiofraktio on yli 40 % moniportaisessa hankintakuvauksessa tai vastaavassa radionuklidien angiografiassa; tai vasemman kammion fraktiolyhennys yli 22 % kaikukardiografiatutkimuksessa; tai LVEF yli 40 % kaikukardiografiatutkimuksessa.
• Ei diagnoosia tai epäiltyä synnynnäistä QRS-kompleksia T-aallon loppuun asti EKG-oireyhtymässä.
• Ei aiempia kliinisesti merkittäviä kammiorytmihäiriöitä (kuten kammiotakykardiaa, kammiovärinää tai torsades de pointes -kierrettä).
• Ei hallitsematonta verenpainetautia.

Poissulkemiskriteerit:

• Tutkittavat eivät ehkä ole saaneet aikaisempaa hoitoa RAD001:llä, sirolimuusilla, temsirolimuusilla tai rapamysiinillä.
• Tutkimushenkilöillä ei välttämättä ole tunnettua yliherkkyyttä RAD001:lle tai muille rapamysiinille, sirolimuusille, temsirolimuusille tai sen apuaineille.
• Tutkittavat eivät ehkä ole saaneet tutkimusainetta 28 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
• Tutkimushenkilöillä ei saa olla psykiatrisia häiriöitä, jotka häiritsisivät suostumusta, tutkimukseen osallistumista tai seurantaa.
• Tutkimushenkilöillä ei ehkä ole aiemmin ollut lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättämistä.
• Tutkimushenkilöt, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan protokollaa, eivät ole oikeutettuja osallistumaan tähän kliiniseen tutkimustutkimukseen.

Tutkimushenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja osallistumaan kliiniseen tutkimukseen:

• Kroonisen myelooisen leukemian nopeutuneen vaiheen tai blastivaiheen diagnoosi Maailman terveysjärjestön kriteerien mukaan.
• Kliiniset todisteet viittaavat keskushermostoon liittyvään leukemiaan, ellei lannepunktio vahvista leukemian puuttumista aivo-selkäydinnesteestä.
• Aikaisempi hematopoieettinen kantasolusiirto.
• Aiempi ulkoinen sädehoito lantioon.
• Muun pahanlaatuisen kasvaimen diagnoosi, ellei se ole taudista vapaa vähintään 3 vuoden ajan parantavan intent-hoidon päättymisen jälkeen seuraavin poikkeuksin: ei-melanooman ihosyövän, in situ -karsinooman tai kohdunkaulan intraepiteliaalisen neoplasian hoito taudista vapaasta kestosta riippumatta - tilan hoito on valmis.
• Tunnettu krooninen sairaus, joka vaatii hoitoa systeemisillä steroideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla.
• Systeeminen sieni-, bakteeri-, virus- tai muu infektio, jota ei ole saatu hallintaan (määriteltynä jatkuvat infektioon liittyvät merkit/oireet, jotka eivät parane asianmukaisista antibiooteista tai muusta hoidosta huolimatta).
• Aikaisempi seropositiivinen testi ihmisen immuunikatoviruksen varalta.
• Hallitsematon diabetes mellitus
• Ruoansulatuskanavan toiminnan heikkeneminen tai maha-suolikanavan sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa RAD001:n imeytymistä (esim. haavainen sairaus, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli, imeytymishäiriö tai ohutsuolen resektio).
• Mikä tahansa muu vakava samanaikainen sairaus tai sinulla on ollut vakava elimen toimintahäiriö tai sydän-, munuais-, maksa- tai muu elinjärjestelmä, joka voi asettaa potilaalle kohtuuttoman riskin joutua RAD001-hoitoon, mukaan lukien: vakavasti heikentynyt keuhkojen toiminta; maksasairaus, kuten kirroosi, krooninen aktiivinen hepatiitti tai krooninen; jatkuva hepatiitti; muut ei-pahanlaatuiset lääketieteelliset sairaudet, jotka ovat hallitsemattomia tai joiden hallinta voi vaarantua tutkimushoidolla.
• Merkittävä verenvuotohäiriö, joka ei liity syöpään, mukaan lukien: synnynnäiset verenvuotohäiriöt (esim. von Willebrandin tauti); Hankittu verenvuotohäiriö yhden vuoden sisällä (esim. hankitut anti-tekijä VIII vasta-aineet).