만성 신장 질환(CKD)으로 인한 소아 이차성 부갑상샘기능항진증(SHPT)의 시나칼셋
2011년 11월 23일 업데이트: ENRICO VERRINA
이차성 부갑상샘기능항진증(SHPT) 치료를 위한 Cinacalcet Hydrochloride의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하기 위한 12개월, 다기관, 대상자 내 제어(후향적 전향적), 공개 라벨, 활성 치료 연구 투석 중인 만성 신장 질환(CKD)이 있는 소아 피험자, 이후 12개월 연구 연장.
소아 환자의 이차성 부갑상샘기능항진증(SHPT) 치료를 위한 cinacalcet HCl의 용량-반응 및 약동학(PK)을 평가하기 위한 12개월, 다기관, 대상자 내 제어(후향적-전향적), 공개 라벨, 활성 치료 연구 투석 중인 만성 신장 질환(CKD) 환자, 12개월 연구 연장.
연구 개요
상세 설명
이 다기관, 피험자 제어, 공개 라벨, 활성 치료 연구는 표준 치료(SoC) 요법에 반응하지 않는 만성 투석을 받고 있는 2-18세의 이차성 부갑상샘기능항진증의 영향을 받는 어린이를 대상으로 6개월 후 반응을 평가합니다. cinacalcet은 cinacalcet 시작 6개월 전 스크리닝 방문에서 피험자 내를 SoC 단독과 비교했습니다.
2차 목표는 18개월에 걸친 성장 및 PK 프로필에 대한 효과를 평가하는 것입니다.
기준선에서 소아는 PTH 수치 >300 pg/mL, 혈장 P<6 mg/dL, Ca 8.4-10.5 mg/dL, 또는 Ca x P product>60으로 SoC에 반응하지 않습니다.
cinacalcet의 초기 용량은 0.5-0.75입니다.
저칼슘혈증이 없는 경우 180pg/mL 미만의 목표 PTH 값에 대해 최대 180mg OD까지 조정되는 os당 mg/Kg.
30명의 어린이가 국가 소아 투석 등록에 참여하는 12개 센터에 등록되며, 이는 α=0.05 및 McNemar 테스트를 사용하여 80%의 검정력에 해당하며 cinacalcet 또는 SoC에 대한 응답자의 예상 비율은 각각 40% 또는 5%입니다. , 탈락률은 15입니다.
1차 연구 종점(EP)은 6개월 효능 평가 기간 동안 평균 PTH 수치가 기준선에서 >25% 감소할 소아의 %가 될 것입니다.
18개월 이상의 2차 EP 중 평균 PTH 수치가 300pg/mL 미만인 환자의 %; PTH, Ca, P 값 및 Ca x P 제품의 % 변화; PK 프로필(또는 연령별 모집단 프로필) 및 PTH 및 테스토스테론 수준과의 상관관계; 보조 지수 및 성장 속도; 치료 관련 부작용 및 실험실 이상이 있는 아동의 %; 치료 유지 및 치료 중단 사유.
이 연구는 cinacalcet이 SHPT 어린이를 위한 안전하고 효과적인 치료 옵션인지 여부를 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bari, 이탈리아, 70100
- 모집하지 않고 적극적으로
- U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
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Genoa, 이탈리아, 16147
- 모병
- U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
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연락하다:
- Ornella Della Casa Alberighi, MD PhD
- 전화번호: +390105636461
- 이메일: ornelladellacasa@ospedale-gaslini.ge.it
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연락하다:
- Enrico E Verrina, MD
- 전화번호: +390105636276
- 이메일: enricoverrina@ospedale-gaslini.ge.it
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수석 연구원:
- Enrico E. Verrina, MD
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Milan, 이탈리아, 20100
- 모집하지 않고 적극적으로
- U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
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Naples, 이탈리아, 80100
- 모집하지 않고 적극적으로
- U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
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Rome, 이탈리아, 00100
- 모집하지 않고 적극적으로
- U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 부모/보호자의 서면 동의서 및 자녀의 동의서
- 2세 초과 및 18세 미만;
- 건조 체중(BW) >10.49 수컷의 경우 Kg, 암컷의 경우 >9.95 Kg, 각각;
- 등록 당시 입원 또는 외래 환자 상태;
- 남성 또는 여성. 성적으로 활발한 여성 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니어야 하며, 스크리닝 방문부터 안전 추적 종료까지 가임 가능성이 없어야 합니다.
- 치료 전 6개월 기간에 진입하기 전 최소 1개월 동안 CKD로 안정적인 혈액투석(HD) 또는 복막투석(PD)을 받고 있는 환자
- 혈장 iPTH 수준 > 300pg/mL 및
- 혈장 Ca 수치 > 9.4 mg/dL(정상 혈청 알부민 수치), 그리고
- 혈장 P 수치가 6세 미만 환자에서 6.5mg/dL 미만이거나 고령 환자에서 6.0mg/dL 미만이거나, 또는
- Ca x P 제품 > 60;
- 연구 시작 6개월 전 다음 매개변수에 대한 기록의 가용성: 인구통계학적 정보, 신체 검사, 키 및 건조 체중, 보조학적/인체학적 지표, 혈압 값, Kt/V 요소, 혈장 iPTH, 칼슘, 인 및 알칼리성 인산염 수치 , 혈액 pH 및 중탄산염, 혈청 크레아티닌/요소, C 반응성 단백질(CRP) 수치, 간 기능 검사, 혈구 수, 혈액 25(OH) 비타민 D3 수치.
제외 기준:
- 다음 실험실 값: Hb<9.0g/dL, WBC<2000/mm3(2x109/L), 혈소판 <150,000/mm3(150x109/L) 달리 PK/PD 평가에 적격인 피험자에서만; 총 빌리루빈이 정상 수치 상한치의 2배 이상, ASAT, ALAT, γ-GT 수치가 ULN 수치의 2배 이상으로 정의되는 비정상적인 간 기능.
- 연구자의 의견에 따라 피험자를 연구 참여에 대해 허용할 수 없는 위험에 처하게 할 수 있는 기타 모든 실험실 값.
- 악성 종양의 병력(활동성 악성 종양 또는 1년 미만 이후 치료 중단)
- 고칼슘혈증을 일으키는 질병의 병력
- 코르티코스테로이드 또는 면역억제 요법의 병용이 필요한 만성 염증성 질환(C-반응성 단백질-CRP > 정상 상한치의 2배)
- 연구 시작 전 4주 이내의 전염병(기회 감염 포함) 병력
- HIV 감염의 증거가 있는 피험자를 포함하여 잠재적 등록 시점에 활동성 또는 잠복성 세균, 바이러스 또는 진균 감염의 조사관에 의해 평가된 증거.
- 달리 PK/PD 평가에 적격인 피험자 중 B형 간염 표면 항원 양성 피험자
- 달리 PK/PD 평가에 적합한 대상자에서만 PCR 양성이거나 RIBA 양성인 C형 간염 항체 양성 대상자
- 재조합 인간 성장 호르몬 요법의 사용
- cinacalcet 처분과 상호 작용하는 약물 사용
- cinacalcet의 이전 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: cinacalcet 탭 또는 즉석 솔루션 po가 SoC에 추가됨
베이스라인에서 모든 포함/제외 기준을 충족하는 피험자에게는 인산염 결합제 및 비타민 D 유사체가 추가된 경구용 cinacalcet 30mg 필름 코팅 정제가 제공됩니다. cinacalcet 용량이 30mg 미만인 피험자의 경우 시중에서 판매되는 cinacalcet 30mg 정제를 갈아서 5% 포도당 용액으로 희석합니다. 그런 다음 개별적으로 처방된 용량에 해당하는 이 용액의 분취량을 표시된 대로 투여합니다. cinacalcet의 초기 투여량은 0.5-0.75mg/kg입니다. 또는 음식과 함께 매일 저녁 1일 1회(OD) 30 mg po. 효능 평가를 위한 cinacalcet 용량 적정 6개월 기간 동안, 목표 iPTH 값 < 180 pg/mL을 달성하기 위해 용량을 매달 0.5 mg/kg 또는 30 mg OD까지 증량합니다. 현재 제품 특성 요약에 따르면 저칼슘혈증의 징후가 없는 경우 최대 180mg OD까지. |
6개월의 전치료 기간 후 약물 투여 전에 기준선 평가가 있는 준비 기간이 뒤따르고, 6개월의 cinacalcet 용량 적정 기간이 뒤따르며, 이 기간 동안 용량은 매월 0.5씩 증가합니다. mg/kg 또는 목표 iPTH 값 달성까지 30 mg OD
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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합성 EP, 예. 혈장 P < 6 mg/dL 및 Ca 8.4 ~ 10.5 mg/dL 또는 Ca x P 곱 < 60에 대한 동시 값과 함께 평균 iPTH 수치가 기준선에서 >= 25% 감소할 환자의 비율
기간: 6 개월
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이 합성 EP는 소아 환자, 특히 어린 아동에게 채택할 cinacalcet의 적절한 용량에 대한 필요한 정보와 칼슘 유사 작용제 치료가 혈청 Ca 및 P 수준에 미치는 영향, SHPT 제어에 대한 정보를 다룰 것입니다. 장기간
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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IPTH 수준 < 300pg/mL의 장기 제어
기간: 18개월
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18개월
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PTH, Ca, P 및 Ca x P 제품 값의 장기 제어
기간: 18개월
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18개월
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개별 환자 수준에서의 PK/PD(iPTH 및 테스토스테론) 프로파일
기간: 12 개월
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12 개월
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Cinacalcet 치료 중 장기 보조 지표 및 환자 성장 속도
기간: 18개월
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18개월
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장기적으로 치료 관련 이상반응(AE), 심각한 이상반응(SAE) 및 검사실 이상이 있는 환자의 비율
기간: 18개월
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Klaus G, Watson A, Edefonti A, Fischbach M, Ronnholm K, Schaefer F, Simkova E, Stefanidis CJ, Strazdins V, Vande Walle J, Schroder C, Zurowska A, Ekim M; European Pediatric Dialysis Working Group (EPDWG). Prevention and treatment of renal osteodystrophy in children on chronic renal failure: European guidelines. Pediatr Nephrol. 2006 Feb;21(2):151-9. doi: 10.1007/s00467-005-2082-7. Epub 2005 Oct 25.
- Silverstein DM, Kher KK, Moudgil A, Khurana M, Wilcox J, Moylan K. Cinacalcet is efficacious in pediatric dialysis patients. Pediatr Nephrol. 2008 Oct;23(10):1817-22. doi: 10.1007/s00467-007-0742-5. Epub 2008 Feb 21.
- Muscheites J, Wigger M, Drueckler E, Fischer DC, Kundt G, Haffner D. Cinacalcet for secondary hyperparathyroidism in children with end-stage renal disease. Pediatr Nephrol. 2008 Oct;23(10):1823-9. doi: 10.1007/s00467-008-0810-5. Epub 2008 May 27.
- Platt C, Inward C, McGraw M, Dudley J, Tizard J, Burren C, Saleem MA. Middle-term use of Cinacalcet in paediatric dialysis patients. Pediatr Nephrol. 2010 Jan;25(1):143-8. doi: 10.1007/s00467-009-1294-7. Epub 2009 Oct 17.
- Harris RZ, Padhi D, Marbury TC, Noveck RJ, Salfi M, Sullivan JT. Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and safety of cinacalcet hydrochloride in hemodialysis patients at doses up to 200 mg once daily. Am J Kidney Dis. 2004 Dec;44(6):1070-6. doi: 10.1053/j.ajkd.2004.08.029.
- Padhi D, Harris RZ, Salfi M, Noveck RJ, Sullivan JT. Pharmacokinetics and pharmacodynamics of cinacalcet in hepatic impairment : phase I, open-label, parallel-group, single-dose, single-centre study. Clin Drug Investig. 2008;28(10):635-43. doi: 10.2165/00044011-200828100-00004.
- Cangemi G, Barco S, Verrina EE, Scurati S, Melioli G, Della Casa Alberighi O. Micromethod for quantification of cinacalcet in human plasma by liquid chromatography-tandem mass spectrometry using a stable isotope-labeled internal standard. Ther Drug Monit. 2013 Feb;35(1):112-7. doi: 10.1097/FTD.0b013e318278dc69.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 3월 1일
기본 완료 (예상)
2013년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2013년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 11월 23일
처음 게시됨 (추정)
2011년 11월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2011년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2011년 11월 23일
마지막으로 확인됨
2011년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IGG_ev_003
- 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)
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