Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Cinacalcet nell'iperparatiroidismo secondario pediatrico (SHPT) dovuto a malattia renale cronica (CKD)

23 novembre 2011 aggiornato da: ENRICO VERRINA

Studio di dodici mesi, multicentrico, controllato intra-soggetto (retrospettivo-prospettico), in aperto, con trattamento attivo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di Cinacalcet cloridrato per il trattamento dell'iperparatiroidismo secondario (SHPT) in Soggetti pediatrici con malattia renale cronica (CKD) in dialisi, seguita da un'estensione dello studio di 12 mesi.

Studio di dodici mesi, multicentrico, intra-soggetto controllato (retrospettivo-prospettico), in aperto, di trattamento attivo per valutare la dose-risposta e la farmacocinetica (PK) di cinacalcet HCl per il trattamento dell'iperparatiroidismo secondario (SHPT) in soggetti pediatrici con malattia renale cronica (CKD) in dialisi, seguita da un'estensione dello studio di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio multicentrico, intra-soggetto controllato, in aperto, con trattamento attivo valuterà nei bambini affetti da iperparatiroidismo secondario, di età compresa tra 2 e 18 anni in dialisi cronica non responsivi alla terapia standard di cura (SoC), la risposta dopo 6 mesi cinacalcet ha confrontato intra-soggetto con SoC da solo alla visita di screening 6 mesi prima dell'inizio di cinacalcet. Obiettivi secondari sono valutare gli effetti sulla crescita nell'arco di 18 mesi e il profilo farmacocinetico. Al basale i bambini hanno livelli di PTH>300 pg/mL, P plasma <6 mg/dL e Ca 8,4-10,5 mg/dL, o Ca x P prodotto>60 non responsivi a SoC. Il dosaggio iniziale di cinacalcet sarà 0,5-0,75 mg/Kg per os OD da regolare fino a un massimo di 180 mg OD per valori target di PTH <180 pg/mL in assenza di ipocalcemia. Trenta bambini saranno arruolati in 12 centri che partecipano a un registro nazionale di dialisi pediatrica, corrispondente a un α=0,05 e una potenza dell'80% utilizzando il test McNemar, con una percentuale attesa di responder a cinacalcet o SoC del 40% o 5% rispettivamente , con un tasso di abbandono di 15. L'endpoint primario dello studio (EP) sarà la % di bambini che avranno una riduzione rispetto al basale >25% dei livelli medi di PTH durante il periodo di valutazione dell'efficacia di 6 mesi. Tra gli EP secondari oltre i 18 mesi sarà la % di pazienti con livelli medi di PTH <300 pg/mL; la variazione % dei valori di PTH, Ca, P e il prodotto Ca x P; profilo farmacocinetico (o profilo della popolazione per età) e sua correlazione con i livelli di PTH e testosterone; indici auxologici e velocità di crescita; % di bambini con eventi avversi emergenti dal trattamento e anomalie di laboratorio; conservazione del trattamento e motivi della sospensione del trattamento. Lo studio valuterà se cinacalcet rappresenta un'opzione terapeutica sicura ed efficace per i bambini SHPT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Bari, Italia, 70100
        • Attivo, non reclutante
        • U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
      • Genoa, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Enrico E. Verrina, MD
      • Milan, Italia, 20100
        • Attivo, non reclutante
        • U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
      • Naples, Italia, 80100
        • Attivo, non reclutante
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
      • Rome, Italia, 00100
        • Attivo, non reclutante
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto dei genitori/tutori e assenso del bambino
  • Età > 2 e <18 anni;
  • Un peso corporeo a secco (PC) > 10,49 Kg nei maschi e >9,95 Kg nelle femmine, rispettivamente;
  • stato di ricovero o ambulatoriale al momento dell'arruolamento;
  • Maschi o femmine. I soggetti di sesso femminile sessualmente attivi non devono essere né in stato di gravidanza né in allattamento e non devono essere potenzialmente fertili dalla visita di screening fino alla fine del follow-up sulla sicurezza
  • In emodialisi stabile (HD) o dialisi peritoneale (PD) per la loro CKD per almeno un mese prima di entrare nel periodo di pre-trattamento di 6 mesi;
  • Livelli plasmatici di iPTH > 300 pg/mL, E
  • Livelli plasmatici di Ca > 9,4 mg/dL (con livelli normali di albumina sierica), E
  • Livelli plasmatici di P <6,5 mg/dL nei pazienti di età inferiore ai 6 anni o <6,0 mg/dL nei pazienti più anziani, OPPURE
  • Prodotto Ca x P > 60;
  • Disponibilità dei record per i seguenti parametri 6 mesi prima dell'ingresso nello studio: informazioni anagrafiche, esame fisico, altezza e peso a secco, indici auxologici/antropometrici, valori di pressione arteriosa, Kt/V urea, iPTH plasmatico, livelli di calcio, fosforo e fosfatasi alcalina , pH e bicarbonato nel sangue, creatinina/urea sierica, livelli di proteina C reattiva (CRP), test di funzionalità epatica, emocromo, livello di 25(OH) vitamina D3 nel sangue.

Criteri di esclusione:

  • I seguenti valori di laboratorio: Hb<9,0 g/dL, WBC<2000/mm3 (2x109/L), piastrine <150.000/mm3 (150x109/L) solo in soggetti altrimenti idonei per le valutazioni PK/PD; funzionalità epatica anormale, definita da una bilirubina totale ≥2 volte il limite superiore dei valori normali, livelli di ASAT, ALAT, γ-GT ≥2 volte i valori ULN.
  • Qualsiasi altro valore di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe esporre il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio.
  • Storia di malignità (tumore maligno attivo o fuori terapia da meno di 1 anno)
  • Storia di malattie che causano ipercalcemia
  • Malattie infiammatorie croniche (proteina C-reattiva-PCR >2 volte il limite superiore dei valori normali) che richiedono una concomitante terapia con corticosteroidi o immunosoppressiva
  • Storia di malattie infettive (comprese le infezioni opportunistiche) entro 4 settimane prima dell'ingresso nello studio
  • Evidenza valutata dallo sperimentatore di infezioni batteriche, virali o fungine attive o latenti al momento del potenziale arruolamento, compresi i soggetti con evidenza di infezione da HIV.
  • Soggetti positivi all'antigene di superficie dell'epatite B solo in soggetti altrimenti idonei per le valutazioni PK/PD
  • Soggetti positivi agli anticorpi dell'epatite C che sono anche positivi alla PCR o positivi al RIBA solo nei soggetti che sono altrimenti idonei per le valutazioni PK/PD
  • Uso della terapia con ormone della crescita umano ricombinante
  • Uso di farmaci che interagiscono con la disposizione di cinacalcet
  • Pregresso utilizzo di cinacalcet

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: scheda cinacalcet o soluzione estemporanea po aggiunta al SoC

Ai soggetti che soddisfano tutti i criteri di inclusione/esclusione al basale verrà somministrata una compressa rivestita con film di cinacalcet da 30 mg, per uso orale aggiunta a chelanti del fosfato e analogo della vitamina D.

Per i soggetti che ricevono una dose di cinacalcet <30 mg, la compressa da 30 mg di cinacalcet disponibile in commercio sarà macinata e diluita con una soluzione di destrosio al 5%. Quindi, verrà somministrata un'aliquota di questa soluzione corrispondente alla dose prescritta individualmente come indicato.

Il dosaggio iniziale di cinacalcet sarà di 0,5-0,75 mg/kg o 30 mg PO una volta al giorno (OD) ogni sera con il cibo.

Durante il periodo di 6 mesi di titolazione della dose di cinacalcet per la valutazione dell'efficacia, la dose verrà aumentata su base mensile di 0,5 mg/kg o di 30 mg OD per raggiungere il valore target di iPTH <180 pg/ml, come tollerato dal soggetto, fino fino a un massimo di 180 mg OD in assenza di segni di ipocalcemia, secondo l'attuale riassunto delle caratteristiche del prodotto.
Droga: Cinacalcet HCl
Il periodo di pre-trattamento di 6 mesi sarà seguito da un periodo di rodaggio con una valutazione di base prima della somministrazione del farmaco, seguito da un periodo di titolazione della dose di cinacalcet di 6 mesi, durante il quale la dose verrà aumentata mensilmente di 0,5 mg/kg o di 30 mg OD fino al raggiungimento del valore target iPTH
Altri nomi:
  • Mimpara®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
EP composito, ad es. la percentuale di pazienti che avranno una riduzione rispetto al basale >= 25% dei livelli medi di iPTH con valori concomitanti di P plasmatica <6 mg/dL e Ca tra 8,4 e 10,5 mg/dL o il prodotto Ca x P <60
Lasso di tempo: 6 mesi
Questo EP composito affronterà le informazioni necessarie sulla dose appropriata di cinacalcet da adottare nei pazienti pediatrici, e in particolare nei bambini più piccoli, nonché sull'impatto del trattamento con calcimimetici sui livelli sierici di Ca e P e sul controllo SHPT sul lungo termine
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il controllo a lungo termine del livello di iPTH < 300 pg/mL
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Il controllo a lungo termine di PTH, Ca, P e dei valori del prodotto Ca x P
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Il profilo PK/PD (iPTH e testosterone) a livello di singolo paziente
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Gli indici auxologici a lungo termine e la velocità di crescita del paziente durante il trattamento con cinacalcet
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
La percentuale di pazienti con eventi avversi (AE) emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi (SAE) e anomalie di laboratorio a lungo termine
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ENRICO VERRINA

Investigatori

  • Investigatore principale: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2010

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 dicembre 2013

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 novembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

24 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

24 novembre 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 novembre 2011

Ultimo verificato

1 novembre 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IGG_ev_003
  • 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cinacalcet HCl

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Mozambique

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi