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Cinacalcet dans l'hyperparathyroïdie secondaire pédiatrique (SHPT) due à une maladie rénale chronique (CKD)

23 novembre 2011 mis à jour par: ENRICO VERRINA

Étude de douze mois, multicentrique, intra-sujet contrôlée (rétrospective-prospective), en ouvert, avec traitement actif pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) du chlorhydrate de cinacalcet pour le traitement de l'hyperparathyroïdie secondaire (SHPT) chez Sujets pédiatriques atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) sous dialyse, suivis d'une prolongation de l'étude de 12 mois.

Étude de douze mois, multicentrique, intra-sujet contrôlée (rétrospective-prospective), en ouvert, avec traitement actif pour évaluer la relation dose-réponse et la pharmacocinétique (PK) du cinacalcet HCl pour le traitement de l'hyperparathyroïdie secondaire (SHPT) chez les sujets pédiatriques atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) sous dialyse, suivie d'une prolongation de l'étude de 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude multicentrique, contrôlée intra-sujet, en ouvert, avec traitement actif évaluera chez les enfants atteints d'hyperparathyroïdie secondaire, âgés de 2 à 18 ans sous dialyse chronique et ne répondant pas au traitement standard de soins (SoC), la réponse après 6 mois le cinacalcet a comparé l'intra-sujet au SoC seul lors de la visite de dépistage 6 mois avant le début du cinacalcet. Les objectifs secondaires sont d'évaluer les effets sur la croissance sur 18 mois et le profil PK. Au départ, les enfants ont des taux de PTH> 300 pg/mL, P plasmatique <6 mg/dL et Ca 8,4-10,5 mg/dL, ou produit Ca x P> 60 ne répondant pas au SoC. La dose initiale de cinacalcet sera de 0,5 à 0,75 mg/Kg per os DO à ajuster jusqu'à un maximum de 180 mg DO pour des valeurs de PTH cibles < 180 pg/mL en l'absence d'hypocalcémie. Trente enfants seront enrôlés dans 12 centres participant à un registre national de dialyse pédiatrique, correspondant à un α=0,05 et une puissance de 80% en utilisant le test de McNemar, avec un % attendu de répondeurs au cinacalcet ou au SoC de 40% ou 5% respectivement , avec un taux d'abandon de 15. Le critère d'évaluation principal de l'étude (EP) sera le % d'enfants qui auront une réduction par rapport au départ> 25 % des niveaux moyens de PTH au cours de la période d'évaluation de l'efficacité de 6 mois. Parmi les PE secondaires de plus de 18 mois figurera le % de patients avec des taux moyens de PTH < 300 pg/mL ; le pourcentage de variation des valeurs PTH, Ca, P et le produit Ca x P ; profil PK (ou profil de la population par âge) et sa corrélation avec les taux de PTH et de testostérone ; indices auxologiques et vitesse de croissance; % d'enfants présentant des événements indésirables liés au traitement et des anomalies de laboratoire ; la rétention sous traitement et les raisons de l'arrêt du traitement. L'étude évaluera si le cinacalcet représente une option thérapeutique sûre et efficace pour les enfants SHPT.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Italie
      • Bari, Italie, 70100
        • Actif, ne recrute pas
        • U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
      • Genoa, Italie, 16147
        • Recrutement
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Enrico E. Verrina, MD
      • Milan, Italie, 20100
        • Actif, ne recrute pas
        • U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
      • Naples, Italie, 80100
        • Actif, ne recrute pas
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
      • Rome, Italie, 00100
        • Actif, ne recrute pas
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé écrit des parents/tuteurs et consentement de l'enfant
  • Âge > 2 et <18 ans ;
  • Un poids corporel sec (PC) > 10,49 Kg chez les mâles et >9,95 Kg chez les femelles, respectivement ;
  • Statut de patient hospitalisé ou ambulatoire au moment de l'inscription ;
  • Mâles ou femelles. Les sujets féminins sexuellement actifs ne doivent être ni enceintes ni allaiter, et doivent manquer de potentiel de procréer de la visite de dépistage à la fin du suivi de sécurité
  • Sous hémodialyse stable (HD) ou dialyse péritonéale (PD) pour leur IRC pendant au moins un mois avant d'entrer dans la période de prétraitement de 6 mois ;
  • Taux plasmatiques d'iPTH > 300 pg/mL, ET
  • Taux plasmatiques de Ca > 9,4 mg/dL (avec un taux d'albumine sérique normal), ET
  • Taux plasmatiques de P <6,5 mg/dL chez les patients de moins de 6 ans, ou <6,0 mg/dL chez les patients plus âgés, OU
  • produit Ca x P > 60 ;
  • Disponibilité des enregistrements pour les paramètres suivants 6 mois avant l'entrée à l'étude : informations démographiques, examen physique, taille et poids sec, indices auxologiques/anthropométriques, valeurs de pression artérielle, Kt/V urée, iPTH plasmatique, niveaux de calcium, de phosphore et de phosphatase alcaline , pH sanguin et bicarbonate, créatinine/urée sérique, taux de protéine C réactive (CRP), tests de la fonction hépatique, formule sanguine, taux sanguin de 25(OH) vitamine D3.

Critère d'exclusion:

  • Les valeurs de laboratoire suivantes : Hb<9,0 g/dL, WBC<2 000/mm3 (2 x 109/L), plaquettes <150 000/mm3 (150 x 109/L) uniquement chez les sujets qui sont par ailleurs éligibles aux évaluations PK/PD ; fonction hépatique anormale, définie par une bilirubine totale ≥ 2 fois la limite supérieure des valeurs normales, des taux d'ASAT, d'ALAT, de γ-GT ≥ 2 fois les valeurs de la LSN.
  • Toute autre valeur de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait exposer le sujet à un risque inacceptable pour sa participation à l'étude.
  • Antécédents de malignité (malignité active ou arrêt du traitement depuis moins d'un an)
  • Antécédents de maladies provoquant une hypercalcémie
  • Maladies inflammatoires chroniques (C-Reactive Protein-CRP > 2 fois la limite supérieure des valeurs normales) nécessitant une corticothérapie concomitante ou une thérapie immunosuppressive
  • Antécédents de maladies infectieuses (y compris les infections opportunistes) dans les 4 semaines précédant l'entrée à l'étude
  • Preuve évaluée par l'investigateur d'infections bactériennes, virales ou fongiques actives ou latentes au moment de l'inscription potentielle, y compris les sujets présentant des signes d'infection par le VIH.
  • Sujets positifs pour l'antigène de surface de l'hépatite B uniquement chez les sujets qui sont par ailleurs éligibles aux évaluations PK/PD
  • Sujets positifs pour les anticorps anti-hépatite C qui sont également positifs pour la PCR ou positifs pour le RIBA uniquement chez les sujets qui sont par ailleurs éligibles aux évaluations PK/PD
  • Utilisation de la thérapie par hormone de croissance humaine recombinante
  • Utilisation de médicaments qui interagissent avec la disposition du cinacalcet
  • Utilisation antérieure du cinacalcet

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: cinacalcet tab ou solution extemporanée po ajoutée au SoC

Les sujets qui répondent à tous les critères d'inclusion/exclusion au départ recevront du cinacalcet 30 mg, comprimé pelliculé, à usage oral, additionné de chélateurs de phosphate et d'un analogue de la vitamine D.

Pour les sujets recevant une dose de cinacalcet < 30 mg, le comprimé de 30 mg de cinacalcet disponible dans le commerce sera broyé et dilué avec une solution de dextrose à 5 %. Ensuite, une aliquote de cette solution correspondant à la dose prescrite individuellement sera administrée comme indiqué.

La dose initiale de cinacalcet sera de 0,5 à 0,75 mg/kg ou 30 mg po une fois par jour (OD) chaque soir avec de la nourriture.

Au cours de la période de titration de la dose de cinacalcet de 6 mois pour l'évaluation de l'efficacité, la dose sera augmentée mensuellement de 0,5 mg/kg ou de 30 mg par jour pour atteindre la valeur cible d'iPTH < 180 pg/mL, telle que tolérée par le sujet, jusqu'à à un maximum de 180 mg 1 fois par jour en l'absence de signes d'hypocalcémie, selon le résumé des caractéristiques du produit en vigueur.
Médicament: Cinacalcet HCl
La période de prétraitement de 6 mois sera suivie d'une période de rodage avec une évaluation de base avant l'administration du médicament, suivie d'une période de titration de la dose de cinacalcet de 6 mois, au cours de laquelle la dose sera augmentée mensuellement de 0,5 mg/kg ou par 30 mg une fois par jour jusqu'à l'atteinte de la valeur iPTH cible
Autres noms:
  • Mimpara®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
EP composite, par ex. la proportion de patients qui auront une réduction par rapport au départ de >= 25 % des taux moyens d'iPTH avec des valeurs concomitantes de P plasmatique <6 mg/dL et de Ca entre 8,4 et 10,5 mg/dL ou le produit Ca x P <60
Délai: 6 mois
Cette EP composite abordera les informations nécessaires sur la dose appropriée de cinacalcet à adopter chez les patients pédiatriques, et en particulier chez les jeunes enfants, ainsi que sur l'impact du traitement par calcimimétiques sur les taux sériques de Ca et P, et sur le contrôle SHPT sur le long terme
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Le contrôle à long terme du niveau iPTH < 300 pg/mL
Délai: 18 mois
18 mois
Le contrôle à long terme des valeurs de PTH, Ca, P et du produit Ca x P
Délai: 18 mois
18 mois
Le profil PK/PD (iPTH et testostérone) au niveau individuel du patient
Délai: 12 mois
12 mois
Les indices auxologiques à long terme et la vitesse de croissance du patient pendant le traitement par cinacalcet
Délai: 18 mois
18 mois
La proportion de patients présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement, des EI graves (EIG) et des anomalies de laboratoire à long terme
Délai: 18 mois
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ENRICO VERRINA

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2010

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 décembre 2013

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 décembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 novembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2011

Première publication (ESTIMATION)

24 novembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

24 novembre 2011

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2011

Dernière vérification

1 novembre 2011

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IGG_ev_003
  • 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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