Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sinakalseetti lasten sekundaarisessa hyperparatyreoosissa (SHPT), joka johtuu kroonisesta munuaissairaudesta (CKD)

keskiviikko 23. marraskuuta 2011 päivittänyt: ENRICO VERRINA

Kahdentoista kuukauden, monikeskus, yksilön sisäinen kontrolloitu (retrospektiivinen-prospektiivinen), avoin, aktiivisen hoidon tutkimus sinakalseettihydrokloridin tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikka (PK) arvioimiseksi sekundaarisen hyperparatyreoosin (SHPT) hoidossa Dialyysihoidossa olevat lapsipotilaat, joilla on krooninen munuaistauti (CKD), jota seuraa 12 kuukauden tutkimuspidennys.

Kahdentoista kuukauden, monikeskus, yksilön sisäinen kontrolloitu (retrospektiivinen-prospektiivinen), avoin, aktiivisella hoidolla tehty tutkimus sinakalseettiHCl:n annos-vasteen ja farmakokinetiikka (PK) arvioimiseksi lapsipotilaiden sekundaarisen hyperparatyreoosin (SHPT) hoidossa krooninen munuaissairaus (CKD) dialyysihoidossa, jota seurasi 12 kuukauden jatkotutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä monikeskuksessa, yksilön sisäisessä kontrolloidussa avoimessa aktiivisen hoidon tutkimuksessa arvioidaan sekundaarista hyperparatyreoosia sairastavien 2–18-vuotiaiden kroonista dialyysihoitoa saavien lasten vastetta 6 kuukauden kuluttua. sinakalseettia verrattiin intra-potilaalla pelkkään SoC:hen seulontakäynnillä 6 kuukautta ennen sinakalseetin aloittamista. Toissijaisena tavoitteena on arvioida vaikutuksia kasvuun 18 kuukauden aikana ja PK-profiilia. Lähtötilanteessa lasten PTH-tasot >300 pg/ml, plasman P<6 mg/dl ja Ca 8,4-10,5 mg/dl tai Ca x P -tuote >60 ei reagoi SoC:hen. Sinakalseetin aloitusannos on 0,5-0,75 mg/kg per os OD säädettävä maksimiarvoon 180 mg OD PTH:n tavoitearvoille < 180 pg/ml hypokalsemian puuttuessa. Kolmekymmentä lasta otetaan mukaan 12 keskukseen, jotka osallistuvat kansalliseen lastendialyysirekisteriin, mikä vastaa arvoa α = 0,05 ja tehoa 80 % McNemar-testin avulla. Sinakalseetti- tai SoC-vasteprosentti on vastaavasti 40 % tai 5 %. , jonka keskeyttämisprosentti on 15. Ensisijainen tutkimuksen päätepiste (EP) on niiden lasten prosenttiosuus, joiden keskimääräiset PTH-tasot laskevat >25 % lähtötasosta 6 kuukauden tehonarviointijakson aikana. Yli 18 kuukauden ikäisten toissijaisten EP:iden joukossa on prosenttiosuus potilaista, joiden keskimääräiset PTH-tasot <300 pg/ml; prosentuaalinen muutos PTH-, Ca-, P-arvoissa ja Ca x P -tuotteessa; PK-profiili (tai väestöprofiili iän mukaan) ja sen korrelaatio PTH- ja testosteronitasojen kanssa; auksologiset indeksit ja kasvunopeus; % lapsista, joilla on hoidon aiheuttamia haittatapahtumia ja laboratoriopoikkeavuuksia; hoidon jatkaminen ja hoidon keskeyttämisen syyt. Tutkimuksessa arvioidaan, onko sinakalseetti turvallinen ja tehokas hoitovaihtoehto SHPT-lapsille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Bari, Italia, 70100
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
      • Genoa, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Enrico E. Verrina, MD
      • Milan, Italia, 20100
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
      • Naples, Italia, 80100
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
      • Rome, Italia, 00100
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vanhempien/huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja lapsen suostumus
  • Ikä > 2 ja < 18 vuotta;
  • Kuiva ruumiinpaino (BW) > 10,49 Kg miehillä ja >9,95 kg naisilla, vastaavasti;
  • Potilas- tai avohoitotila ilmoittautumishetkellä;
  • Miehet tai naaraat. Naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, eivät saa olla raskaana eivätkä imettäneet, ja heillä ei saa olla hedelmällistä potentiaalia seulontakäynnistä turvallisuusseurannan loppuun asti
  • stabiili hemodialyysi (HD) tai peritoneaalidialyysi (PD) kroonisen munuaistautinsa vuoksi vähintään kuukauden ajan ennen 6 kuukauden esihoitojaksoa;
  • Plasman iPTH-tasot > 300 pg/ml, JA
  • Plasman Ca-tasot > 9,4 mg/dl (normaalilla seerumin albumiinitasolla), JA
  • Plasman P-tasot <6,5 mg/dl alle 6-vuotiailla potilailla tai <6,0 mg/dl vanhemmilla potilailla, TAI
  • Ca x P -tuote > 60;
  • Tietueiden saatavuus seuraaville parametreille 6 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa: demografiset tiedot, fyysinen tutkimus, pituus ja kuivapaino, auksologiset/antropometriset indeksit, verenpainearvot, Kt/V urea, plasman iPTH, kalsium-, fosfori- ja emäksinen fosfaattitasot , veren pH ja bikarbonaatti, seerumin kreatiniini/urea, C-reaktiivisen proteiinin (CRP) tasot, maksan toimintakokeet, verenkuva, veren 25(OH) D3-vitamiinitaso.

Poissulkemiskriteerit:

  • Seuraavat laboratorioarvot: Hb<9,0 g/dl, WBC<2000/mm3 (2x109/L), verihiutaleet <150 000/mm3 (150x109/L) vain henkilöillä, jotka muutoin ovat kelvollisia PK/PD-arviointiin; epänormaali maksan toiminta, joka määritellään kokonaisbilirubiinilla, joka on ≥ 2 kertaa normaaliarvojen yläraja, ASAT-, ALAT-, γ-GT-tasoilla ≥ 2 kertaa ULN-arvot.
  • Kaikki muut laboratorioarvot, jotka voivat tutkijan mielestä asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin osallistua tutkimukseen.
  • Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet (aktiivinen pahanlaatuisuus tai hoidon lopettaminen alle 1 vuoden jälkeen)
  • Hyperkalsemiaa aiheuttavien sairauksien historia
  • Krooniset tulehdussairaudet (C-reaktiivinen proteiini-CRP > 2 kertaa normaaliarvojen yläraja), jotka vaativat samanaikaista kortikosteroidi- tai immunosuppressiivista hoitoa
  • Aiemmat infektiotaudit (mukaan lukien opportunistiset infektiot) 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa
  • Tutkijan arvioima näyttö aktiivisista tai piilevistä bakteeri-, virus- tai sieni-infektioista mahdollisen rekisteröinnin aikana, mukaan lukien henkilöt, joilla on todisteita HIV-infektiosta.
  • B-hepatiitti-pinta-antigeenipositiiviset vain henkilöt, jotka muutoin ovat kelvollisia PK/PD-arviointiin
  • Hepatiitti C -vasta-ainepositiiviset henkilöt, jotka ovat myös PCR-positiivisia tai RIBA-positiivisia vain henkilöillä, jotka ovat muuten kelvollisia PK/PD-arviointiin
  • Rekombinantin ihmisen kasvuhormonihoidon käyttö
  • Sinakalseettialttiuden kanssa vuorovaikutuksessa olevien lääkkeiden käyttö
  • Sinakalseetin aikaisempi käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: cinacalcet tab tai extemporance-liuos lisätty SoC:hen

Koehenkilöille, jotka täyttävät kaikki sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit lähtötilanteessa, annetaan sinakalseettia 30 mg kalvopäällysteistä tablettia suun kautta lisättynä fosfaatin sitojiin ja D-vitamiinianalogiin.

Potilaille, jotka saavat sinakalseettia < 30 mg, kaupallisesti saatavilla oleva sinakalseetti 30 mg tabletti jauhetaan ja laimennetaan 5-prosenttisella dekstroosiliuoksella. Tämän jälkeen yksilöllisesti määrättyä annosta vastaava määrä tätä liuosta annetaan ohjeiden mukaisesti.

Sinakalseetin aloitusannos on 0,5-0,75 mg/kg tai 30 mg kerran päivässä (OD) joka ilta ruoan kanssa.

Sinakalseetin annoksen 6 kuukauden titrausjakson aikana tehon arvioimiseksi annosta nostetaan kuukausittain 0,5 mg/kg tai 30 mg OD, jotta saavutetaan iPTH:n tavoitearvo <180 pg/ml, henkilön sietämänä. enintään 180 mg OD ilman hypokalsemian merkkejä nykyisen valmisteyhteenvedon mukaan.
Lääke: Cinacalcet HCl
Kuuden kuukauden esihoitojaksoa seuraa sisäänajojakso, jossa tehdään lähtötilanne ennen lääkkeen antamista, ja sen jälkeen 6 kuukauden sinakalseetin annoksen titrausjakso, jonka aikana annosta nostetaan kuukausittain 0,5:llä mg/kg tai 30 mg OD iPTH-tavoitteen saavuttamiseen asti
Muut nimet:
  • Mimpara®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Komposiitti-EP, esim. niiden potilaiden osuus, joiden keskimääräinen iPTH-taso laskee lähtötasosta >= 25 %, kun plasman P-arvot ovat <6 mg/dl ja Ca-arvot 8,4-10,5 mg/dl tai Ca x P -tuote <60
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Tässä yhdistetyssä EP:ssä käsitellään tarvittavia tietoja sopivasta sinakalseettiannoksesta lapsipotilaille ja erityisesti nuoremmille lapsille, sekä kalsimimeettien vaikutuksesta seerumin Ca- ja P-tasoihin sekä SHPT:n hallintaan. pitkäaikainen
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Pitkäaikainen iPTH-tason kontrollointi < 300 pg/ml
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
PTH-, Ca-, P- ja Ca x P -tuotearvojen pitkän aikavälin kontrolli
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
PK/PD (iPTH ja testosteroni) profiili yksittäisen potilaan tasolla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Pitkän aikavälin auksologiset indeksit ja potilaan kasvunopeus sinakalseettihoidon aikana
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja laboratoriopoikkeavuuksia pitkällä aikavälillä
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ENRICO VERRINA

Tutkijat

  • Päätutkija: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. maaliskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. marraskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. marraskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 24. marraskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 24. marraskuuta 2011

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. marraskuuta 2011

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IGG_ev_003
  • 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa