Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cinacalcet i pædiatrisk sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) på grund af kronisk nyresygdom (CKD)

23. november 2011 opdateret af: ENRICO VERRINA

12-måneders, multicenter, intra-subjekt kontrolleret (retrospektiv-prospektiv), åben-label, aktiv behandlingsundersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik (PK) af Cinacalcet hydrochlorid til behandling af sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) i Pædiatriske forsøgspersoner med kronisk nyresygdom (CKD) i dialyse, efterfulgt af 12-måneders forlængelse af undersøgelsen.

12-måneders, multicenter, intra-individuel kontrolleret (retrospektiv-prospektiv), åben-label, aktiv behandlingsundersøgelse til evaluering af dosis-respons og farmakokinetik (PK) af cinacalcet HCl til behandling af sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) hos pædiatriske forsøgspersoner med kronisk nyresygdom (CKD) i dialyse, efterfulgt af 12-måneders forlængelse af undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette multicenter, intra-subjekt kontrollerede, åbne, aktive behandlingsstudie vil vurdere responsen efter 6 måneder hos børn, der er ramt af sekundær hyperparathyroidisme, i alderen 2-18 år på kronisk dialyse, som ikke reagerer på standardbehandling (SoC). cinacalcet sammenlignet intra-subjekt med SoC alene ved screeningsbesøg 6 måneder før cinacalcet-start. Sekundære mål er at evaluere effekter på vækst over 18 måneder og PK-profil. Ved baseline har børn PTH-niveauer >300 pg/ml, plasma P<6 mg/dL og Ca 8,4-10,5 mg/dL, eller Ca x P-produkt >60, der ikke reagerer på SoC. Initial dosering af cinacalcet vil være 0,5-0,75 mg/Kg pr. os OD justeres op til et maksimum på 180 mg OD for mål-PTH-værdier <180 pg/ml i fravær af hypocalcæmi. 30 børn vil blive indskrevet på 12 centre, der deltager i et nationalt pædiatrisk dialyseregister, svarende til en α=0,05 og en styrke på 80 % ved brug af McNemar-testen, med en forventet % af respondere på cinacalcet eller SoC på henholdsvis 40 % eller 5 % , med et frafald på 15. Primært studie-endepunkt (EP) vil være % af børn, der vil have en reduktion fra baseline >25 % i gennemsnitlige PTH-niveauer i løbet af den 6-måneders effektvurderingsperiode. Blandt sekundære EP'er over 18 måneder vil % af patienter med gennemsnitlige PTH-niveauer <300 pg/ml være; %-ændringen i PTH-, Ca-, P-værdier og CaxP-produktet; PK-profil (eller befolkningsprofil efter alder) og dens korrelation med PTH- og testosteronniveauer; auxologiske indekser og væksthastighed; % af børn med behandlingsfremkaldte bivirkninger og laboratorieabnormiteter; fastholdelse af behandling og årsager til behandlingsafbrydelse. Undersøgelsen vil evaluere, om cinacalcet repræsenterer en sikker og effektiv terapeutisk mulighed for SHPT-børn.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Bari, Italien, 70100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
      • Genoa, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Enrico E. Verrina, MD
      • Milan, Italien, 20100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
      • Naples, Italien, 80100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
      • Rome, Italien, 00100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forældres/værges skriftlige informerede samtykke og barnets samtykke
  • Alder > 2 og <18 år;
  • En tør kropsvægt (BW) >10,49 Kg hos henholdsvis mænd og >9,95 kg hos kvinder;
  • Indlæggelse eller ambulant status på tidspunktet for indskrivning;
  • Hanner eller hunner. Kvindelige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive, må hverken være gravide eller ammende og skal mangle fødedygtighed fra screeningsbesøget til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningen
  • Ved stabil hæmodialyse (HD) eller peritonealdialyse (PD) for deres CKD i mindst en måned, før de går ind i den 6-måneders før-behandlingsperiode;
  • Plasma iPTH-niveauer > 300 pg/mL, OG
  • Plasma Ca-niveauer > 9,4 mg/dL (med normalt serumalbuminniveau), OG
  • Plasma P-niveauer <6,5 mg/dL hos patienter yngre end 6 år eller <6,0 mg/dL hos ældre patienter, ELLER
  • Ca x P produkt > 60;
  • Optegnelsers tilgængelighed for følgende parametre 6 måneder før studiestart: demografiske oplysninger, fysisk undersøgelse, højde og tørvægt, auxologiske/antropometriske indeks, blodtryksværdier, Kt/V urinstof, plasma iPTH, calcium, fosfor og alkalisk fosfatniveauer , blod pH og bikarbonat, serum kreatinin/urinstof, C reaktivt protein (CRP) niveauer, leverfunktionstest, blodtal, blod 25(OH) vitamin D3 niveau.

Ekskluderingskriterier:

  • Følgende laboratorieværdier: Hb<9,0 g/dL, WBC<2000/mm3 (2x109/L), blodplader <150.000/mm3 (150x109/L) kun hos forsøgspersoner, der ellers er berettiget til PK/PD-vurderinger; unormal leverfunktion, defineret ved en total bilirubin ≥2 gange den øvre grænse for normale værdier, ASAT, ALAT, γ-GT niveauer ≥2 gange ULN værdierne.
  • Eventuelle andre laboratorieværdier, som efter investigatorens mening kan placere forsøgspersonen i en uacceptabel risiko for deltagelse i undersøgelsen.
  • Anamnese med malignitet (aktiv malignitet, eller uden behandling siden mindre end 1 år)
  • Historie om sygdomme, der forårsager hypercalcæmi
  • Kroniske inflammatoriske sygdomme (C-Reactive Protein-CRP >2 gange den øvre grænse for normale værdier), der kræver samtidig kortikosteroid eller immunsuppressiv behandling
  • Anamnese med infektionssygdomme (herunder opportunistiske infektioner) inden for 4 uger før studiestart
  • Evidens som vurderet af investigator for aktive eller latente bakterielle, virale eller svampeinfektioner på tidspunktet for potentiel tilmelding, herunder forsøgspersoner med tegn på HIV-infektion.
  • Hepatitis-B overflade antigen-positive forsøgspersoner kun hos forsøgspersoner, der ellers er berettiget til PK/PD vurderinger
  • Hepatitis C-antistofpositive forsøgspersoner, som også er PCR-positive eller RIBA-positive kun hos forsøgspersoner, der ellers er kvalificerede til PK/PD-vurderinger
  • Brug af rekombinant humant væksthormonbehandling
  • Brug af lægemidler, der interagerer med cinacalcet-disposition
  • Tidligere brug af cinacalcet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: cinacalcet-fanen eller ekstemporeopløsning po føjet til SoC

Forsøgspersoner, der opfylder alle inklusions-/eksklusionskriterier ved baseline, vil få cinacalcet 30 mg filmovertrukket tablet, til oral brug tilsat fosfatbindere og D-vitaminanalog.

For forsøgspersoner, der får en cinacalcet-dosis <30 mg, vil kommercielt tilgængelig cinacalcet 30 mg tab blive malet og fortyndet med en 5 % dextroseopløsning. Derefter vil en alikvot af denne opløsning svarende til den individuelt ordinerede dosis blive administreret som angivet.

Initial dosering af cinacalcet vil være 0,5-0,75 mg/kg eller 30 mg po en gang dagligt (OD) hver aften med mad.

I løbet af cinacalcet-dosistitreringsperioden på 6 måneder til effektivitetsvurdering øges dosis på månedsbasis med 0,5 mg/kg eller med 30 mg OD for at opnå mål-iPTH-værdien <180 pg/ml, som tolereret af forsøgspersonen, op til maksimalt 180mg OD i fravær af tegn på hypocalcæmi ifølge det aktuelle produktresumé.
Medicin: Cinacalcet HCl
Den 6-måneders forbehandlingsperiode vil blive efterfulgt af en indkøringsperiode med en baseline-evaluering før lægemiddeladministrationen, efterfulgt af en 6-måneders cinacalcet-dosistitreringsperiode, hvor dosis vil blive øget på månedsbasis med 0,5 mg/kg eller med 30 mg OD op til opnåelse af mål iPTH-værdi
Andre navne:
  • Mimpara®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensat EP, f.eks. andelen af ​​patienter, som vil have en reduktion fra baseline på >= 25 % i gennemsnitlige iPTH-niveauer med samtidige værdier for plasma P <6 mg/dL og Ca mellem 8,4 og 10,5 mg/dL eller Ca x P-produktet <60
Tidsramme: 6 måneder
Denne sammensatte EP vil behandle de nødvendige oplysninger om den passende dosis cinacalcet, der skal anvendes til pædiatriske patienter, og især til yngre børn, samt om virkningen af ​​behandling med calcimimetika på serum Ca og P-niveauer og om SHPT-kontrol over langsigtet
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Den langsigtede kontrol af iPTH-niveau < 300 pg/mL
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Den langsigtede kontrol af PTH, Ca, P og Ca x P produktværdierne
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
PK/PD (iPTH og testosteron) profilen på individuelt patientniveau
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
De langsigtede auxologiske indekser og patientens væksthastighed under cinacalcetbehandling
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Andelen af ​​patienter med behandlingsudløste bivirkninger (AE'er), alvorlige AE'er (SAE'er) og laboratorieabnormiteter over lang tid
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ENRICO VERRINA

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2010

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2013

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. november 2011

Først opslået (SKØN)

24. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

24. november 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. november 2011

Sidst verificeret

1. november 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IGG_ev_003
  • 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cinacalcet HCl

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner