Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cinakalcet u dětské sekundární hyperparatyreózy (SHPT) v důsledku chronického onemocnění ledvin (CKD)

23. listopadu 2011 aktualizováno: ENRICO VERRINA

Dvanáctiměsíční, multicentrická, intrasubjektově kontrolovaná (retrospektivně prospektivní), otevřená, aktivní studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky (PK) cinakalcetu hydrochloridu pro léčbu sekundární hyperparatyreózy (SHPT) v Pediatričtí jedinci s chronickým onemocněním ledvin (CKD) na dialýze s následným 12měsíčním prodloužením studie.

Dvanáctiměsíční, multicentrická, intraindividuálně kontrolovaná (retrospektivní-prospektivní), otevřená studie s aktivní léčbou k vyhodnocení odpovědi na dávku a farmakokinetiky (PK) cinakalcetu HCl pro léčbu sekundární hyperparatyreózy (SHPT) u pediatrických pacientů s chronickým onemocněním ledvin (CKD) na dialýze, po které následovalo 12měsíční prodloužení studie.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato multicentrická, vnitrosubjektově kontrolovaná, otevřená studie s aktivní léčbou posoudí u dětí postižených sekundární hyperparatyreózou, ve věku 2–18 let na chronické dialýze, které nereagují na standardní péči (SoC), odpověď po 6 měsících cinacalcet porovnával intra-subjekt se samotným SoC při screeningové návštěvě 6 měsíců před zahájením podávání cinakalcetu. Sekundárními cíli je vyhodnotit účinky na růst po dobu 18 měsíců a PK profil. Na začátku mají děti hladiny PTH > 300 pg/ml, plazmatické P < 6 mg/dl a Ca 8,4-10,5 mg/dl nebo produkt Ca x P > 60 nereagující na SoC. Počáteční dávka cinakalcetu bude 0,5-0,75 mg/kg per os OD upravit až na max. 180 mg OD pro cílové hodnoty PTH <180 pg/ml v nepřítomnosti hypokalcémie. Ve 12 centrech zapojených do národního pediatrického dialyzačního registru bude zapsáno 30 dětí, což odpovídá α=0,05 a síle 80 % pomocí McNemarova testu, s očekávaným % respondentů na cinakalcet nebo SoC 40 %, respektive 5 %. , s mírou opuštění 15. Primární cílový bod studie (EP) bude % dětí, u kterých dojde během 6měsíčního období hodnocení účinnosti ke snížení středních hladin PTH o >25 % oproti výchozí hodnotě. Mezi sekundárními EP nad 18 měsíců bude % pacientů s průměrnými hladinami PTH < 300 pg/ml; % změny hodnot PTH, Ca, P a produktu Ca x P; PK profil (nebo populační profil podle věku) a jeho korelace s PTH a hladinami testosteronu; auxologické indexy a rychlost růstu; % dětí s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a laboratorními abnormalitami; setrvání na léčbě a důvody ukončení léčby. Studie zhodnotí, zda cinakalcet představuje bezpečnou a účinnou terapeutickou možnost pro děti s SHPT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bari, Itálie, 70100
        • Aktivní, ne nábor
        • U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
      • Genoa, Itálie, 16147
        • Nábor
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Enrico E. Verrina, MD
      • Milan, Itálie, 20100
        • Aktivní, ne nábor
        • U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
      • Naples, Itálie, 80100
        • Aktivní, ne nábor
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
      • Rome, Itálie, 00100
        • Aktivní, ne nábor
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas rodičů/zákonného zástupce a souhlas dítěte
  • Věk > 2 a <18 let;
  • Suchá tělesná hmotnost (BW) >10,49 kg u mužů a > 9,95 kg u žen;
  • Stav hospitalizovaného nebo ambulantního pacienta v době zápisu;
  • Samci nebo samice. Sexuálně aktivní ženy nesmějí být těhotné ani kojící a od screeningové návštěvy do konce bezpečnostního sledování musí postrádat schopnost otěhotnět
  • na stabilní hemodialýze (HD) nebo peritoneální dialýze (PD) pro jejich CKD po dobu nejméně jednoho měsíce před zahájením 6měsíčního období před léčbou;
  • Plazmatické hladiny iPTH > 300 pg/ml, A
  • Plazmatické hladiny Ca > 9,4 mg/dl (s normální hladinou sérového albuminu), A
  • Plazmatické hladiny P < 6,5 mg/dl u pacientů mladších 6 let nebo < 6,0 mg/dl u starších pacientů, NEBO
  • Ca x P produkt > 60;
  • Dostupnost záznamů pro následující parametry 6 měsíců před vstupem do studie: demografické informace, fyzikální vyšetření, výška a suchá hmotnost, auxologické/antropometrické indexy, hodnoty krevního tlaku, Kt/V močovina, iPTH v plazmě, hladiny vápníku, fosforu a alkalické fosfatázy , pH krve a bikarbonát, sérový kreatinin/močovina, hladiny C reaktivního proteinu (CRP), jaterní testy, krevní obraz, hladina 25(OH) vitaminu D3 v krvi.

Kritéria vyloučení:

  • Následující laboratorní hodnoty: Hb<9,0 g/dl, WBC<2000/mm3 (2x109/L), krevní destičky <150 000/mm3 (150x109/L) pouze u subjektů, které jsou jinak způsobilé pro hodnocení PK/PD; abnormální jaterní funkce definovaná celkovým bilirubinem ≥2násobkem horní hranice normálních hodnot, hladinami AST, ALT, γ-GT ≥2násobkem hodnot ULN.
  • Jakékoli jiné laboratorní hodnoty, které by podle názoru zkoušejícího mohly vystavit subjekt nepřijatelnému riziku účasti ve studii.
  • Zhoubný nádor v anamnéze (aktivní malignita nebo bez léčby méně než 1 rok)
  • Historie onemocnění způsobujících hyperkalcémii
  • Chronická zánětlivá onemocnění (C-Reaktivní Protein-CRP > 2násobek horní hranice normálních hodnot) vyžadující současnou léčbu kortikosteroidy nebo imunosupresivy
  • Anamnéza infekčních onemocnění (včetně oportunních infekcí) během 4 týdnů před vstupem do studie
  • Důkazy hodnocené výzkumným pracovníkem o aktivních nebo latentních bakteriálních, virových nebo plísňových infekcích v době potenciálního zařazení, včetně subjektů s důkazy o infekci HIV.
  • Subjekty pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B pouze u subjektů, které jsou jinak způsobilé pro hodnocení PK/PD
  • Subjekty pozitivní na protilátky proti hepatitidě C, které jsou také pozitivní na PCR nebo RIBA pozitivní pouze u subjektů, které jsou jinak způsobilé pro hodnocení PK/PD
  • Použití terapie rekombinantním lidským růstovým hormonem
  • Užívání léků, které interagují s dispozicí cinakalcetu
  • Předchozí užívání cinakalcetu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: cinacalcet tab nebo roztok připravený podle potřeby po přidání do SoC

Jedincům, kteří splňují všechna vstupní/vylučovací kritéria na začátku léčby, bude podán cinakalcet 30 mg potahovaná tableta k perorálnímu podání přidaný k vazačům fosfátů a analogu vitaminu D.

Pro subjekty, které dostávají dávku cinakalcetu <30 mg, bude komerčně dostupný cinakalcet 30mg tab rozemlet a zředit 5% roztokem dextrózy. Poté bude podle indikace podán alikvot tohoto roztoku odpovídající individuálně předepsané dávce.

Počáteční dávka cinakalcetu bude 0,5-0,75 mg/kg nebo 30 mg po jednou denně (OD) každý večer s jídlem.

Během 6měsíčního období titrace dávky cinakalcetu pro hodnocení účinnosti bude dávka měsíčně zvyšována o 0,5 mg/kg nebo o 30 mg OD, aby bylo dosaženo cílové hodnoty iPTH <180 pg/ml, jak je subjektem tolerováno, nahoru do maximálně 180 mg OD při absenci známek hypokalcémie podle aktuálního souhrnu údajů o přípravku.
Lék: Cinacalcet HCI
Po 6měsíčním období před léčbou bude následovat zaváděcí období se základním hodnocením před podáním léku, po kterém bude následovat 6měsíční období titrace dávky cinakalcetu, během kterého se bude dávka měsíčně zvyšovat o 0,5 mg/kg nebo o 30 mg OD až do dosažení cílové hodnoty iPTH
Ostatní jména:
  • Mimpara®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompozitní EP, např. podíl pacientů, u kterých dojde ke snížení středních hladin iPTH o >= 25 % oproti výchozím hodnotám se současnými hodnotami plazmatického P < 6 mg/dl a Ca mezi 8,4 a 10,5 mg/dl nebo produktu Ca x P < 60
Časové okno: 6 měsíců
Tento kompozitní EP se bude zabývat potřebnými informacemi o vhodné dávce cinakalcetu, která má být přijata u pediatrických pacientů, a zejména u mladších dětí, a také o dopadu léčby kalcimimetiky na hladiny Ca a P v séru a na kontrolu SHPT nad dlouhodobý
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Dlouhodobá kontrola hladiny iPTH < 300 pg/ml
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Dlouhodobá kontrola hodnot produktu PTH, Ca, P a Ca x P
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
PK/PD (iPTH a testosteron) profil na úrovni jednotlivých pacientů
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Dlouhodobé auxologické indexy a rychlost růstu pacienta během léčby cinakalcetem
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Podíl pacientů s dlouhodobými nežádoucími účinky (AE), závažnými AE (SAE) a laboratorními abnormalitami
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ENRICO VERRINA

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2010

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2013

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2011

První zveřejněno (ODHAD)

24. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

24. listopadu 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2011

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IGG_ev_003
  • 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cinacalcet HCI

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit