Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cinacalcet bij pediatrische secundaire hyperparathyreoïdie (SHPT) als gevolg van chronische nierziekte (CKD)

23 november 2011 bijgewerkt door: ENRICO VERRINA

Twaalf maanden durende, multicenter, intra-subject gecontroleerde (retrospectief-prospectieve), open-label studie met actieve behandeling ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) van cinacalcethydrochloride voor de behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie (SHPT) bij Pediatrische proefpersonen met chronische nierziekte (CKD) die worden gedialyseerd, gevolgd door een studieverlenging van 12 maanden.

Twaalf maanden durende, multicenter, intra-subject gecontroleerde (retrospectief-prospectieve), open-label studie met actieve behandeling ter evaluatie van de dosis-respons en farmacokinetiek (PK) van cinacalcet HCl voor de behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie (SHPT) bij pediatrische proefpersonen met chronische nierziekte (CKD) op dialyse, gevolgd door 12 maanden studieverlenging.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze multicenter, intra-subject gecontroleerde, open-label studie met actieve behandeling zal bij kinderen met secundaire hyperparathyreoïdie, in de leeftijd van 2-18 jaar die chronische dialyse ondergaan en niet reageren op standaardzorg (SoC) therapie, de respons na 6 maanden beoordelen. cinacalcet vergeleek intra-subject met SoC alleen tijdens het screeningsbezoek 6 maanden voorafgaand aan de start van cinacalcet. Secundaire doelstellingen zijn het evalueren van de effecten op de groei gedurende 18 maanden en het PK-profiel. Bij baseline hebben kinderen PTH-waarden>300 pg/ml, plasma P<6 mg/dL en Ca 8,4-10,5 mg/dL, of Ca x P-product>60 reageert niet op SoC. De initiële dosering van cinacalcet zal 0,5-0,75 zijn mg/kg per os OD aan te passen tot maximaal 180 mg OD voor beoogde PTH-waarden <180 pg/ml bij afwezigheid van hypocalciëmie. Dertig kinderen zullen worden ingeschreven in 12 centra die deelnemen aan een nationaal register voor pediatrische dialyse, overeenkomend met een α=0,05 en een vermogen van 80% met behulp van de McNemar-test, met een verwacht percentage responders op cinacalcet of SoC van respectievelijk 40% of 5% , met een uitvalpercentage van 15. Het primaire eindpunt van de studie (EP) zal het percentage kinderen zijn dat een vermindering van >25% ten opzichte van de uitgangswaarde zal hebben in de gemiddelde PTH-spiegels tijdens de 6 maanden durende werkzaamheidsbeoordelingsperiode. Onder secundaire EP's van meer dan 18 mnd zal het percentage patiënten zijn met gemiddelde PTH-waarden <300 pg/ml; de procentuele verandering in PTH-, Ca-, P-waarden en het Ca x P-product; PK-profiel (of bevolkingsprofiel naar leeftijd) en de correlatie ervan met PTH- en testosteronniveaus; auxologische indices en groeisnelheid; % kinderen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en laboratoriumafwijkingen; behoud van de behandeling en redenen voor stopzetting van de behandeling. De studie zal evalueren of cinacalcet een veilige en effectieve therapeutische optie is voor SHPT-kinderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Bari, Italië, 70100
        • Actief, niet wervend
        • U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
      • Genoa, Italië, 16147
        • Werving
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Enrico E. Verrina, MD
      • Milan, Italië, 20100
        • Actief, niet wervend
        • U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
      • Naples, Italië, 80100
        • Actief, niet wervend
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
      • Rome, Italië, 00100
        • Actief, niet wervend
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouders/voogd en toestemming van het kind
  • Leeftijd > 2 en <18 jaar;
  • Een droog lichaamsgewicht (LG) >10,49 Kg bij mannen en> 9,95 Kg bij vrouwen, respectievelijk;
  • Intramurale of poliklinische status op het moment van inschrijving;
  • Mannetjes of vrouwtjes. Vrouwelijke proefpersonen die seksueel actief zijn, mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven en mogen vanaf het screeningsbezoek tot het einde van de veiligheidsfollow-up geen kinderen kunnen krijgen
  • Bij stabiele hemodialyse (HD) of peritoneale dialyse (PD) voor hun CKD gedurende ten minste één maand voordat de voorbehandelingsperiode van 6 maanden ingaat;
  • Plasma iPTH-waarden > 300 pg/ml, EN
  • Plasma Ca-spiegels> 9,4 mg / dL (met normale serumalbuminespiegel), EN
  • Plasma P-spiegels <6,5 mg/dL bij patiënten jonger dan 6 jaar, of <6,0 mg/dL bij oudere patiënten, OF
  • Ca x P-product > 60;
  • Beschikbaarheid van records voor de volgende parameters 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek: demografische informatie, lichamelijk onderzoek, lengte en droog gewicht, auxologische/antropometrische indices, bloeddrukwaarden, Kt/V ureum, plasma iPTH, calcium, fosfor en alkalische fosfatise niveaus , pH en bicarbonaat in het bloed, serumcreatinine/ureum, C-reactieve proteïne (CRP)-waarden, leverfunctietesten, bloedtelling, bloed 25(OH) vitamine D3-spiegel.

Uitsluitingscriteria:

  • De volgende laboratoriumwaarden: Hb<9,0 g/dl, WBC<2000/mm3 (2x109/l), bloedplaatjes <150.000/mm3 (150x109/l) alleen bij proefpersonen die anderszins in aanmerking komen voor PK/PD-beoordelingen; abnormale leverfunctie, gedefinieerd door een totaal bilirubine ≥ 2 keer de bovengrens van de normale waarden, ASAT-, ALAT-, γ-GT-waarden ≥ 2 keer de ULN-waarden.
  • Alle andere laboratoriumwaarden die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon een onaanvaardbaar risico kunnen geven voor deelname aan het onderzoek.
  • Geschiedenis van maligniteit (actieve maligniteit of niet meer behandeld sinds minder dan 1 jaar)
  • Geschiedenis van ziekten die hypercalciëmie veroorzaken
  • Chronische ontstekingsziekten (C-reactief proteïne-CRP > 2 keer de bovengrens van de normale waarden) die een gelijktijdige behandeling met corticosteroïden of immunosuppressiva vereisen
  • Geschiedenis van infectieziekten (inclusief opportunistische infecties) binnen 4 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Bewijs zoals beoordeeld door de onderzoeker van actieve of latente bacteriële, virale of schimmelinfecties op het moment van mogelijke inschrijving, inclusief proefpersonen met bewijs van HIV-infectie.
  • Hepatitis-B-oppervlakte-antigeen-positieve proefpersonen alleen bij proefpersonen die anderszins in aanmerking komen voor PK/PD-beoordelingen
  • Hepatitis C-antilichaampositieve proefpersonen die ook PCR-positief of RIBA-positief zijn, alleen bij proefpersonen die anderszins in aanmerking komen voor PK/PD-beoordelingen
  • Gebruik van therapie met recombinant humaan groeihormoon
  • Gebruik van geneesmiddelen die interageren met de beschikbaarheid van cinacalcet
  • Eerder gebruik van cinacalcet

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: tabblad cinacalcet of geïmproviseerde oplossing po toegevoegd aan SoC

Proefpersonen die bij aanvang aan alle opname-/uitsluitingscriteria voldoen, krijgen cinacalcet 30 mg filmomhulde tablet, voor oraal gebruik toegevoegd aan fosfaatbinders en vitamine D-analoog.

Voor proefpersonen die een dosis cinacalcet <30 mg krijgen, wordt de in de handel verkrijgbare tablet cinacalcet 30 mg gemalen en verdund met een 5% dextrose-oplossing. Vervolgens wordt een aliquot van deze oplossing overeenkomstig de individueel voorgeschreven dosis toegediend zoals aangegeven.

De initiële dosering van cinacalcet zal 0,5-0,75 mg/kg zijn of 30 mg po eenmaal daags (OD) elke avond met voedsel.

Tijdens de cinacalcet-dosistitratieperiode van 6 maanden voor beoordeling van de werkzaamheid, zal de dosis maandelijks worden verhoogd met 0,5 mg/kg of met 30 mg eenmaal daags om de beoogde iPTH-waarde <180 pg/ml te bereiken, zoals verdragen door de proefpersoon, tot maximaal tot maximaal 180 mg eenmaal daags bij afwezigheid van tekenen van hypocalciëmie, volgens de huidige samenvatting van de productkenmerken.
Geneesmiddel: Cinacalcet HCl
De voorbehandelingsperiode van 6 maanden zal worden gevolgd door een inloopperiode met een nulmeting voorafgaand aan de toediening van het geneesmiddel, gevolgd door een 6 maanden durende cinacalcet dosistitratieperiode, gedurende welke de dosis maandelijks zal worden verhoogd met 0,5 mg/kg of met 30 mg OD tot het bereiken van de beoogde iPTH-waarde
Andere namen:
  • Mimpara®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samengestelde EP, b.v. het deel van de patiënten met een verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van >= 25% in gemiddelde iPTH-spiegels met gelijktijdige waarden voor plasma P <6 mg/dL en Ca tussen 8,4 en 10,5 mg/dL of het Ca x P-product <60
Tijdsspanne: 6 maanden
Deze samengestelde EP zal de benodigde informatie bevatten over de juiste dosis cinacalcet die moet worden toegepast bij pediatrische patiënten, en vooral bij jongere kinderen, evenals over de impact van behandeling met calcimimetica op serum Ca- en P-spiegels, en op SHPT-controle over de langetermijn
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De langetermijncontrole van iPTH-niveau < 300 pg/mL
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden
De langetermijncontrole van PTH, Ca, P en de Ca x P-productwaarden
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden
Het PK/PD (iPTH en testosteron) profiel op individueel patiëntniveau
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
De auxologische indices op lange termijn en de groeisnelheid van de patiënt tijdens de behandeling met cinacalcet
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden
Het percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's), ernstige AE's (SAE's) en laboratoriumafwijkingen op lange termijn
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ENRICO VERRINA

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2010

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 december 2013

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 november 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 november 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

24 november 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

24 november 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 november 2011

Laatst geverifieerd

1 november 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IGG_ev_003
  • 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren