Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cinacalcet ved pediatrisk sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) på grunn av kronisk nyresykdom (CKD)

23. november 2011 oppdatert av: ENRICO VERRINA

Tolv-måneders, multisenter, intra-subjekt kontrollert (retrospektiv-prospektiv), åpen etikett, aktiv behandlingsstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK) av Cinacalcet hydroklorid for behandling av sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) i Pediatriske personer med kronisk nyresykdom (CKD) på dialyse, etterfulgt av 12-måneders studieforlengelse.

Tolv måneders, multisenter, intra-individuell kontrollert (retrospektiv-prospektiv), åpen, aktiv behandlingsstudie for å evaluere dose-responsen og farmakokinetikken (PK) av cinacalcet HCl for behandling av sekundær hyperparathyroidisme (SHPT) hos pediatriske personer med kronisk nyresykdom (CKD) på dialyse, etterfulgt av 12-måneders studieforlengelse.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne multisenter, intra-individuell kontrollerte, åpne, aktive behandlingsstudien vil vurdere responsen etter 6 måneder hos barn rammet av sekundær hyperparathyroidisme, i alderen 2-18 år på kronisk dialyse som ikke reagerer på standardbehandling (SoC). cinacalcet sammenlignet intra-subjektet med SoC alene ved screeningbesøk 6 måneder før cinacalcet-start. Sekundære mål er å evaluere effekter på vekst over 18 måneder og PK-profil. Ved baseline har barn PTH-nivåer >300 pg/ml, plasma P<6 mg/dL og Ca 8,4-10,5 mg/dL, eller Ca x P-produkt >60 som ikke reagerer på SoC. Startdosering av cinacalcet vil være 0,5-0,75 mg/Kg per os OD skal justeres opp til maks 180 mg OD for mål-PTH-verdier <180 pg/ml i fravær av hypokalsemi. 30 barn vil bli registrert ved 12 sentre som deltar i et nasjonalt pediatrisk dialyseregister, tilsvarende en α=0,05 og en styrke på 80 % ved bruk av McNemar-testen, med en forventet % av respondere på cinacalcet eller SoC på henholdsvis 40 % eller 5 % , med en frafallsprosent på 15. Primært studieendepunkt (EP) vil være % av barn som vil ha en reduksjon fra baseline >25 % i gjennomsnittlige PTH-nivåer i løpet av 6-måneders effektvurderingsperioden. Blant sekundære EP-er over 18 mnd vil % av pasienter med gjennomsnittlige PTH-nivåer <300 pg/ml; % endring i PTH, Ca, P-verdier og CaxP-produktet; PK-profil (eller populasjonsprofil etter alder) og dens korrelasjon med PTH- og testosteronnivåer; auxologiske indekser og veksthastighet; % av barn med uønskede hendelser som oppstår ved behandling og laboratorieavvik; oppbevaring av behandling og årsaker til behandlingsavbrudd. Studien vil evaluere om cinacalcet representerer et trygt og effektivt terapeutisk alternativ for SHPT-barn.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bari, Italia, 70100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
      • Genoa, Italia, 16147
        • Rekruttering
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Enrico E. Verrina, MD
      • Milan, Italia, 20100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
      • Naples, Italia, 80100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
      • Rome, Italia, 00100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Foreldres/foresattes skriftlige informerte samtykke, og barnets samtykke
  • Alder > 2 og <18 år;
  • En tørr kroppsvekt (BW) >10,49 Kg hos menn og >9,95 kg hos kvinner, henholdsvis;
  • Innlagt eller poliklinisk status på tidspunktet for påmelding;
  • Hanner eller hunner. Kvinnelige forsøkspersoner som er seksuelt aktive må verken være gravide eller ammende, og må mangle fruktbarhet fra screeningbesøk til slutten av sikkerhetsoppfølgingen
  • På stabil hemodialyse (HD) eller peritonealdialyse (PD) for deres CKD i minst én måned før de går inn i den 6-måneders forbehandlingsperioden;
  • Plasma iPTH-nivåer > 300 pg/mL, OG
  • Plasma Ca-nivåer > 9,4 mg/dL (med normalt serumalbuminnivå), OG
  • Plasma P-nivåer <6,5 mg/dL hos pasienter yngre enn 6 år, eller <6,0mg/dL hos eldre pasienter, ELLER
  • Ca x P produkt > 60;
  • Registrerings tilgjengelighet for følgende parametere 6 måneder før studiestart: demografisk informasjon, fysisk undersøkelse, høyde og tørrvekt, auxologiske/antropometriske indekser, blodtrykksverdier, Kt/V urea, plasma iPTH, kalsium, fosfor og alkalisk fosfatnivå , blod pH og bikarbonat, serum kreatinin/urea, nivåer av C reaktivt protein (CRP), leverfunksjonstester, blodtelling, blod 25(OH) vitamin D3 nivå.

Ekskluderingskriterier:

  • Følgende laboratorieverdier: Hb<9,0 g/dL, WBC<2000/mm3 (2x109/L), blodplater <150 000/mm3 (150x109/L) kun hos forsøkspersoner som ellers er kvalifisert for PK/PD-vurderinger; unormal leverfunksjon, definert av total bilirubin ≥2 ganger øvre grense for normale verdier, ASAT, ALAT, γ-GT-nivåer ≥2 ganger ULN-verdiene.
  • Eventuelle andre laboratorieverdier som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko for deltakelse i studien.
  • Anamnese med malignitet (aktiv malignitet, eller uten behandling siden mindre enn 1 år)
  • Historie om sykdommer som forårsaker hyperkalsemi
  • Kroniske inflammatoriske sykdommer (C-Reactive Protein-CRP >2 ganger øvre grense for normale verdier) som krever samtidig kortikosteroid eller immunsuppressiv behandling
  • Historie med infeksjonssykdommer (inkludert opportunistiske infeksjoner) innen 4 uker før studiestart
  • Bevis vurdert av etterforskeren for aktive eller latente bakterielle, virale eller soppinfeksjoner på tidspunktet for potensiell registrering, inkludert personer med bevis for HIV-infeksjon.
  • Hepatitt-B overflate antigen-positive forsøkspersoner kun hos forsøkspersoner som ellers er kvalifisert for PK/PD-vurderinger
  • Hepatitt C-antistoff-positive forsøkspersoner som også er PCR-positive eller RIBA-positive kun hos forsøkspersoner som ellers er kvalifisert for PK/PD-vurderinger
  • Bruk av rekombinant humant veksthormonbehandling
  • Bruk av legemidler som interagerer med cinacalcet-disposisjon
  • Tidligere bruk av cinacalcet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: cinacalcet-tab eller ekstemporeløsning po lagt til SoC

Pasienter som oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriterier ved baseline vil få cinacalcet 30 mg filmdrasjerte tabletter, for oral bruk tilsatt fosfatbindere og vitamin D-analog.

For forsøkspersoner som får en cinacalcetdose <30 mg, vil kommersielt tilgjengelig cinacalcet 30mg tab males og fortynnes med en 5 % dekstroseløsning. Deretter vil en alikvot av denne løsningen som tilsvarer den individuelt foreskrevne dosen administreres som angitt.

Startdosering av cinacalcet vil være 0,5-0,75 mg/kg eller 30 mg po en gang daglig (OD) hver kveld med mat.

I løpet av 6-måneders-perioden for dosetitrering av cinacalcet for effektvurdering, vil dosen økes på månedlig basis med 0,5 mg/kg eller med 30 mg OD for å oppnå mål-iPTH-verdien <180 pg/ml, som tolereres av pasienten, opp til maksimalt 180 mg OD i fravær av tegn på hypokalsemi, i henhold til gjeldende oppsummering av produktegenskaper.
Legemiddel: Cinacalcet HCl
Den 6-måneders forbehandlingsperioden vil bli fulgt av en innkjøringsperiode med en baseline-evaluering før legemiddeladministrering, etterfulgt av en 6-måneders cinacalcet-dosetitreringsperiode, hvor dosen økes på månedlig basis med 0,5 mg/kg eller med 30 mg OD opp til mål iPTH-verdien er oppnådd
Andre navn:
  • Mimpara®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensatt EP, f.eks. andelen pasienter som vil ha en reduksjon fra baseline på >= 25 % i gjennomsnittlige iPTH-nivåer med samtidige verdier for plasma P <6 mg/dL og Ca mellom 8,4 og 10,5 mg/dL eller Ca x P-produktet <60
Tidsramme: 6 måneder
Denne sammensatte EP vil ta for seg nødvendig informasjon om riktig dose cinacalcet som skal tas i bruk hos pediatriske pasienter, og spesielt hos yngre barn, samt om virkningen av behandling med kalsimimetika på serum Ca og P-nivåer, og på SHPT-kontroll over langsiktig
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Langsiktig kontroll av iPTH-nivå < 300 pg/mL
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Den langsiktige kontrollen av PTH-, Ca-, P- og Ca x P-produktverdiene
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
PK/PD-profilen (iPTH og testosteron) på individuelt pasientnivå
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
De langsiktige auxologiske indeksene og pasientens veksthastighet under cinacalcetbehandling
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Andelen pasienter med behandlingsutviklede bivirkninger (AE), alvorlige AE (SAE) og laboratorieavvik over lang tid
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ENRICO VERRINA

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2010

Primær fullføring (FORVENTES)

1. desember 2013

Studiet fullført (FORVENTES)

1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. november 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

24. november 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

24. november 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2011

Sist bekreftet

1. november 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IGG_ev_003
  • 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere