Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Cynakalcet w wtórnej nadczynności przytarczyc u dzieci i młodzieży w przebiegu przewlekłej choroby nerek (CKD)

23 listopada 2011 zaktualizowane przez: ENRICO VERRINA

Dwunastomiesięczne, wieloośrodkowe, kontrolowane wewnątrzosobniczo (retrospektywno-prospektywne), otwarte badanie z aktywnym leczeniem w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) chlorowodorku cynakalcetu w leczeniu wtórnej nadczynności przytarczyc (SHPT) w Pacjenci pediatryczni z przewlekłą chorobą nerek (CKD) poddawani dializie, po czym przedłużono badanie o 12 miesięcy.

Dwunastomiesięczne, wieloośrodkowe, kontrolowane wewnątrzosobniczo (retrospektywno-prospektywne), otwarte badanie z aktywnym leczeniem w celu oceny odpowiedzi na dawkę i farmakokinetyki (PK) chlorowodorku cynakalcetu w leczeniu wtórnej nadczynności przytarczyc (SHPT) u dzieci i młodzieży z przewlekłą chorobą nerek (CKD) poddawanych dializie, po czym następuje przedłużenie badania o 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe, otwarte badanie z kontrolą wewnątrzosobniczą, z aktywnym leczeniem, oceni u dzieci dotkniętych wtórną nadczynnością przytarczyc, w wieku od 2 do 18 lat, przewlekle dializowanych, niereagujących na standardowe leczenie (SoC), odpowiedź po 6 miesiącach cynakalcet porównano wewnątrz pacjenta z samym SoC podczas wizyty przesiewowej 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania cynakalcetu. Drugorzędnymi celami są ocena wpływu na wzrost w ciągu 18 miesięcy i profil farmakokinetyczny. Na początku dzieci mają poziomy PTH >300 pg/ml, P w osoczu <6 mg/dl i Ca 8,4-10,5 mg/dl lub produkt Ca x P >60 nie reagują na SoC. Początkowa dawka cynakalcetu będzie wynosić 0,5-0,75 mg/kg per os OD należy dostosować do maksymalnie 180 mg OD dla docelowych wartości PTH <180 pg/ml przy braku hipokalcemii. Trzydzieścioro dzieci zostanie zapisanych w 12 ośrodkach uczestniczących w krajowym rejestrze dializ pediatrycznych, co odpowiada współczynnikowi α = 0,05 i mocy 80% przy użyciu testu McNemara, z oczekiwanym odsetkiem odpowiedzi na cynakalcet lub SoC wynoszącym odpowiednio 40% lub 5%. , ze współczynnikiem rezygnacji 15. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania (EP) będzie odsetek dzieci, u których w ciągu 6-miesięcznego okresu oceny skuteczności wystąpi zmniejszenie średniego stężenia PTH o >25% w porównaniu z wartością wyjściową. Wśród drugorzędowych EP powyżej 18 miesięcy znajdzie się odsetek pacjentów ze średnim poziomem PTH <300 pg/ml; % zmiany wartości PTH, Ca, P i iloczynu Ca x P; profil PK (lub profil populacji według wieku) i jego korelacja z poziomami PTH i testosteronu; wskaźniki auksologiczne i tempo wzrostu; % dzieci ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i nieprawidłowościami laboratoryjnymi; kontynuacja leczenia i przyczyny przerwania leczenia. Badanie oceni, czy cynakalcet stanowi bezpieczną i skuteczną opcję terapeutyczną dla dzieci z WNP.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Bari, Włochy, 70100
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Enrico E. Verrina, MD
      • Milan, Włochy, 20100
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
      • Naples, Włochy, 80100
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
      • Rome, Włochy, 00100
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda rodziców/opiekunów oraz zgoda dziecka
  • Wiek > 2 i <18 lat;
  • Sucha masa ciała (BW) >10,49 Kg odpowiednio u mężczyzn i >9,95 kg u kobiet;
  • Status pacjenta stacjonarnego lub ambulatoryjnego w momencie rejestracji;
  • Mężczyźni lub kobiety. Aktywne seksualnie kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią oraz nie mogą zajść w ciążę od wizyty przesiewowej do zakończenia obserwacji bezpieczeństwa
  • poddawanych stabilnej hemodializie (HD) lub dializie otrzewnowej (PD) z powodu PChN przez co najmniej jeden miesiąc przed rozpoczęciem 6-miesięcznego okresu wstępnego leczenia;
  • Poziomy iPTH w osoczu > 300 pg/ml, ORAZ
  • Stężenia Ca w osoczu > 9,4 mg/dl (przy prawidłowym poziomie albumin w surowicy), ORAZ
  • Stężenie P w osoczu <6,5 mg/dl u pacjentów w wieku poniżej 6 lat lub <6,0 mg/dl u starszych pacjentów LUB
  • Produkt Ca x P > 60;
  • Dostępność zapisów dla następujących parametrów 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania: informacje demograficzne, badanie fizykalne, wzrost i sucha masa ciała, wskaźniki auksologiczne/antropometryczne, wartości ciśnienia krwi, mocznik Kt/V, iPTH w osoczu, poziom wapnia, fosforu i fosforanów alkalicznych , pH i wodorowęglany krwi, stężenie kreatyniny/mocznika w surowicy, stężenie białka C-reaktywnego (CRP), próby czynnościowe wątroby, morfologia krwi, poziom witaminy D3 25(OH) we krwi.

Kryteria wyłączenia:

  • Następujące wartości laboratoryjne: Hb<9,0 g/dl, WBC<2000/mm3 (2x109/l), płytki krwi <150 000/mm3 (150x109/l) tylko u osób, które z innych względów kwalifikują się do oceny PK/PD; nieprawidłowa czynność wątroby, określona przez stężenie bilirubiny całkowitej ≥2-krotność górnej granicy normy, poziomy AspAT, ALAT, γ-GT ≥2-krotność wartości GGN.
  • Wszelkie inne wartości laboratoryjne, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko udziału w badaniu.
  • Historia nowotworu złośliwego (czynny nowotwór złośliwy lub przerwa w leczeniu od mniej niż 1 roku)
  • Historia chorób powodujących hiperkalcemię
  • Przewlekłe choroby zapalne (białko C-reaktywne-CRP >2 razy powyżej górnej granicy normy) wymagające jednoczesnego leczenia kortykosteroidami lub lekami immunosupresyjnymi
  • Historia chorób zakaźnych (w tym zakażeń oportunistycznych) w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania
  • Dowody ocenione przez Badacza na aktywne lub utajone infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze w momencie potencjalnego włączenia, w tym osoby z dowodami zakażenia wirusem HIV.
  • Osoby z dodatnim wynikiem badania na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B tylko u osób, które z innych względów kwalifikują się do oceny PK/PD
  • Osoby z dodatnim wynikiem badania na obecność przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C, które są również dodatnie w teście PCR lub RIBA, tylko u osób, które z innych względów kwalifikują się do oceny PK/PD
  • Zastosowanie terapii rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu
  • Stosowanie leków, które wchodzą w interakcje z dyspozycją cynakalcetu
  • Wcześniejsze stosowanie cynakalcetu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: karta cinacalcet lub doraźne rozwiązanie po dodaniu do SoC

Pacjenci, którzy spełnią wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia na początku badania, otrzymają cynakalcet w postaci tabletek powlekanych 30 mg do stosowania doustnego, dodany do substancji wiążących fosforany i analogu witaminy D.

W przypadku pacjentów otrzymujących dawkę cynakalcetu <30 mg, dostępne w handlu tabletki zawierające cynakalcet 30 mg zostaną zmielone i rozcieńczone 5% roztworem dekstrozy. Następnie podwielokrotność tego roztworu odpowiadającą indywidualnie przepisanej dawce zostanie podana zgodnie ze wskazaniami.

Początkowa dawka cynakalcetu będzie wynosić 0,5-0,75 mg/kg lub 30 mg doustnie raz na dobę (OD) każdego wieczoru z jedzeniem.

Podczas 6-miesięcznego okresu dostosowywania dawki cynakalcetu w celu oceny skuteczności, dawka będzie zwiększana co miesiąc o 0,5 mg/kg lub o 30 mg OD, aby osiągnąć docelową wartość iPTH <180 pg/ml, tolerowaną przez pacjenta, do maksymalnie do 180 mg OD przy braku objawów hipokalcemii, zgodnie z aktualną charakterystyką produktu leczniczego.
Lek: Chlorowodorek cynakalcetu
Po 6-miesięcznym okresie poprzedzającym leczenie nastąpi okres wstępny z oceną stanu wyjściowego przed podaniem leku, po którym nastąpi 6-miesięczny okres dostosowywania dawki cynakalcetu, podczas którego dawka będzie zwiększana co miesiąc o 0,5 mg/kg lub o 30 mg OD do osiągnięcia docelowej wartości iPTH
Inne nazwy:
  • Mimpara®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kompozyt EP, np. odsetek pacjentów, u których wystąpi zmniejszenie średniego poziomu iPTH o >= 25% w stosunku do wartości wyjściowych z towarzyszącymi wartościami P w osoczu <6 mg/dl i Ca między 8,4 a 10,5 mg/dl lub iloczynem Ca x P <60
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ten złożony EP będzie zawierał potrzebne informacje na temat właściwej dawki cynakalcetu, którą należy stosować u dzieci, a zwłaszcza młodszych dzieci, a także na temat wpływu leczenia kalcymimetykami na poziomy Ca i P w surowicy oraz na kontrolę SHPT nad długoterminowy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Długoterminowa kontrola poziomu iPTH < 300 pg/mL
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Długoterminowa kontrola wartości PTH, Ca, P i Ca x P produktu
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Profil PK/PD (iPTH i testosteron) na poziomie indywidualnego pacjenta
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Długookresowe wskaźniki auksologiczne i tempo wzrostu pacjentów podczas leczenia cynakalcetem
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i nieprawidłowościami laboratoryjnymi w długim okresie
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ENRICO VERRINA

Śledczy

  • Główny śledczy: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2010

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2013

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

24 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

24 listopada 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 listopada 2011

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IGG_ev_003
  • 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj