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Cinacalcet no Hiperparatireoidismo Secundário Pediátrico (SHPT) Devido à Doença Renal Crônica (DRC)

23 de novembro de 2011 atualizado por: ENRICO VERRINA

Doze meses, Multicêntrico, Intra-sujeito controlado (retrospectivo-prospectivo), aberto, estudo de tratamento ativo para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética (PK) do cloridrato de cinacalcet para o tratamento de hiperparatireoidismo secundário (SHPT) em Sujeitos Pediátricos com Doença Renal Crônica (DRC) em Diálise, Seguidos por 12 Meses de Extensão do Estudo.

Doze meses, multicêntrico, intra-sujeito controlado (retrospectivo-prospectivo), aberto, estudo de tratamento ativo para avaliar a dose-resposta e farmacocinética (PK) de cinacalcet HCl para o tratamento de Hiperparatireoidismo Secundário (SHPT) em indivíduos pediátricos com doença renal crônica (DRC) em diálise, seguido de extensão do estudo de 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo multicêntrico, intrassujeito controlado, aberto, de tratamento ativo avaliará em crianças afetadas por hiperparatireoidismo secundário, com idades entre 2 e 18 anos em diálise crônica que não respondem à terapia padrão de tratamento (SoC), a resposta após 6 meses cinacalcet comparado intrasujeito a SoC sozinho na visita de triagem 6 meses antes do início do cinacalcet. Os objetivos secundários são avaliar os efeitos no crescimento ao longo de 18 meses e no perfil farmacocinético. Na linha de base, as crianças têm níveis de PTH>300 pg/mL, plasma P<6 mg/dL e Ca 8,4-10,5 mg/dL, ou produto Ca x P>60 não responsivo ao SoC. A dosagem inicial de cinacalcet será de 0,5-0,75 mg/Kg per os OD a ser ajustado até um máximo de 180mg OD para valores alvo de PTH <180 pg/mL na ausência de hipocalcemia. Trinta crianças serão matriculadas em 12 centros participantes de um registro nacional de diálise pediátrica, correspondendo a um α=0,05 e um poder de 80% usando o teste de McNemar, com uma % esperada de respondedores ao cinacalcet ou SoC de 40% ou 5%, respectivamente , com uma taxa de abandono de 15. O endpoint primário do estudo (EP) será a % de crianças que terão uma redução da linha de base > 25% nos níveis médios de PTH durante o período de avaliação de eficácia de 6 meses. Entre os EP secundários acima de 18 meses será a % de pacientes com níveis médios de PTH <300 pg/mL; a variação percentual nos valores de PTH, Ca, P e o produto Ca x P; Perfil farmacocinético (ou perfil populacional por idade) e sua correlação com os níveis de PTH e testosterona; índices auxológicos e velocidade de crescimento; % de crianças com eventos adversos emergentes do tratamento e anormalidades laboratoriais; retenção no tratamento e motivos de suspensão do tratamento. O estudo avaliará se o cinacalcete representa uma opção terapêutica segura e eficaz para crianças com HPTS.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

30

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Bari, Itália, 70100
        • Ativo, não recrutando
        • U.O. Nefrologia e Dialisi- Ospedale Giovanni XXIII
      • Genoa, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Enrico E. Verrina, MD
      • Milan, Itália, 20100
        • Ativo, não recrutando
        • U.O. Nefrologia e Dialisi Pediatrica - Clinica De Marchi
      • Naples, Itália, 80100
        • Ativo, não recrutando
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Santobono
      • Rome, Itália, 00100
        • Ativo, não recrutando
        • U.O. Nefrologia e Dialisi - Ospedale Bambino Gesù

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado por escrito dos pais/responsável e consentimento da criança
  • Idade > 2 e <18 anos;
  • Um peso corporal seco (PC) >10,49 Kg em homens e >9,95 Kg em mulheres, respectivamente;
  • Situação de paciente internado ou ambulatorial no momento da inscrição;
  • Machos ou fêmeas. Indivíduos do sexo feminino sexualmente ativos não devem estar grávidas nem amamentando e não devem ter potencial para engravidar desde a consulta de triagem até o final do acompanhamento de segurança
  • Em hemodiálise estável (HD) ou diálise peritoneal (DP) para sua DRC por pelo menos um mês antes de entrar no período de pré-tratamento de 6 meses;
  • Níveis de iPTH no plasma > 300 pg/mL, E
  • Níveis plasmáticos de Ca > 9,4 mg/dL (com nível normal de albumina sérica), E
  • Níveis plasmáticos de P <6,5 mg/dL em pacientes com menos de 6 anos ou <6,0 mg/dL em pacientes mais velhos, OU
  • produto Ca x P > 60;
  • Disponibilidade de registros para os seguintes parâmetros 6 meses antes da entrada no estudo: informações demográficas, exame físico, altura e peso seco, índices auxológicos/antropométricos, valores de pressão arterial, Kt/V uréia, níveis plasmáticos de iPTH, cálcio, fósforo e fosfatase alcalina , pH e bicarbonato no sangue, creatinina/ureia sérica, níveis de proteína C reativa (PCR), testes de função hepática, hemograma, nível de vitamina D3 no sangue 25(OH).

Critério de exclusão:

  • Os seguintes valores laboratoriais: Hb<9,0 g/dL, WBC<2000/mm3 (2x109/L), plaquetas <150.000/mm3 (150x109/L) apenas em indivíduos elegíveis para avaliações PK/PD; função hepática anormal, definida por bilirrubina total ≥2 vezes o limite superior dos valores normais, níveis ASAT, ALAT, γ-GT ≥2 vezes os valores LSN.
  • Quaisquer outros valores de laboratório que, na opinião do investigador, possam colocar o sujeito em risco inaceitável de participação no estudo.
  • História de malignidade (malignidade ativa ou sem terapia desde menos de 1 ano)
  • Histórico de doenças que causam hipercalcemia
  • Doenças inflamatórias crônicas (Proteína C-Reativa-PCR > 2 vezes o limite superior dos valores normais) que requerem corticoide concomitante ou terapia imunossupressora
  • História de doenças infecciosas (incluindo infecções oportunistas) dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo
  • Evidência avaliada pelo investigador de infecções bacterianas, virais ou fúngicas ativas ou latentes no momento da inscrição potencial, incluindo indivíduos com evidência de infecção por HIV.
  • Indivíduos positivos para o antígeno de superfície da hepatite B apenas em indivíduos que são elegíveis para avaliações PK/PD
  • Indivíduos positivos para anticorpos de hepatite C que também são positivos para PCR ou RIBA positivos apenas em indivíduos que são elegíveis para avaliações PK/PD
  • Uso de terapia de hormônio de crescimento humano recombinante
  • Uso de medicamentos que interagem com a disposição do cinacalcete
  • Uso anterior de cinacalcete

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: comprimido de cinacalcete ou solução extemporânea po adicionado ao SoC

Os indivíduos que atenderem a todos os critérios de inclusão/exclusão no início do estudo receberão cinacalcet 30mg comprimido revestido por película, para uso oral adicionado a aglutinantes de fosfato e análogo de vitamina D.

Para indivíduos que recebem uma dose de cinacalcet <30 mg, o comprimido de 30 mg de cinacalcet disponível comercialmente será triturado e diluído com uma solução de dextrose a 5%. A seguir, será administrada uma alíquota dessa solução correspondente à dose prescrita individualmente conforme indicado.

A dosagem inicial de cinacalcet será de 0,5-0,75mg/kg ou 30 mg por via oral uma vez ao dia (OD) todas as noites com alimentos.

Durante o período de titulação da dose de cinacalcete de 6 meses para avaliação da eficácia, a dose será aumentada mensalmente em 0,5 mg/kg ou em 30 mg OD para atingir o valor alvo de iPTH <180 pg/mL, conforme tolerado pelo sujeito, até ao máximo de 180mg OD na ausência de sinais de hipocalcemia, de acordo com o resumo atual das características do produto.
Medicamento: Cinacalcete HCl
O período de pré-tratamento de 6 meses será seguido por um período inicial com uma avaliação inicial antes da administração do medicamento, seguido por um período de titulação da dose de cinacalcete de 6 meses, durante o qual a dose será aumentada mensalmente em 0,5 mg/kg ou em 30 mg OD até atingir o valor alvo de iPTH
Outros nomes:
  • Mimpara®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
EP composto, por ex. a proporção de pacientes que terão uma redução da linha de base de >= 25% nos níveis médios de iPTH com valores concomitantes para plasma P <6 mg/dL e Ca entre 8,4 e 10,5 mg/dL ou o produto Ca x P <60
Prazo: 6 meses
Este EP composto abordará as informações necessárias sobre a dose adequada de cinacalcete a ser adotada em pacientes pediátricos, especialmente em crianças mais jovens, bem como sobre o impacto do tratamento com calcimiméticos nos níveis séricos de Ca e P e no controle do SHPT sobre o longo prazo
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
O controle a longo prazo do nível iPTH < 300 pg/mL
Prazo: 18 meses
18 meses
O controle de longo prazo de PTH, Ca, P e os valores do produto Ca x P
Prazo: 18 meses
18 meses
O perfil de PK/PD (iPTH e testosterona) no nível individual do paciente
Prazo: 12 meses
12 meses
Os índices auxológicos de longo prazo e a velocidade de crescimento do paciente durante o tratamento com cinacalcete
Prazo: 18 meses
18 meses
A proporção de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs), EAs graves (SAEs) e anormalidades laboratoriais a longo prazo
Prazo: 18 meses
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ENRICO VERRINA

Investigadores

  • Investigador principal: Enrico E. Verrina, MD, U.O. Nefrologia e Dialisi; Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Giannina Gaslini

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2010

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de dezembro de 2013

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de dezembro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de novembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de novembro de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

24 de novembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

24 de novembro de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de novembro de 2011

Última verificação

1 de novembro de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IGG_ev_003
  • 2009-016797-32 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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