취약 X 증후군이 있는 피험자에 대한 공개 라벨 확장 연구 (209FX303)
2013년 7월 30일 업데이트: Seaside Therapeutics, Inc.
취약 X 증후군 환자의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 공개 확장 연구
이 연구는 프로토콜 209FX301, 209FX302를 완료했거나 현재 프로토콜 2202에 참여하고 있는 피험자를 모든 피험자가 활성 약물(아르바클로펜)을 받는 장기 연구에 등록할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
Seaside Therapeutics, Inc.가 후원하는 3건의 연구에서 현재 FXS 피험자의 전형적인 문제 행동 관리를 위한 STX209의 효능을 평가하고 있습니다.
이들은 연구 209FX301, "취약 X 증후군이 있는 청소년 및 성인의 사회적 위축 치료를 위해 투여된 STX209(Arbaclofen)의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구"입니다. 연구 209FX302, "취약 X 증후군 아동의 사회적 위축 치료를 위해 투여된 STX209(아르바클로펜)의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 고정 용량 연구"; 및 연구 22002, "취약 X 증후군이 있는 피험자에서 STX209의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 공개 확장 연구".
이 연구는 프로토콜 209FX301, 209FX302를 완료했거나 현재 프로토콜 22002에 참여하고 있는 피험자를 장기 공개 라벨 연구에 등록합니다.
오픈라벨 확장 프로토콜은 이전에 완료한 연구가 아닌 일반적인 의학적 치료를 반영하는 조건에서 치료를 받는 FXS 환자들 사이에서 STX209의 장기 안전성 및 내약성에 대한 데이터를 제공할 예정이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
357
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Seaside Therapeutics Site #16
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Seaside Therapeutics Site #07
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Sacramento, California, 미국, 95817
- Seaside Therapeutics Site #10
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Seaside Therapeutics Site #17
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Seaside Therapeutics Site #01
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Orange City, Florida, 미국, 32763
- Seaside Therapeutics Site #14
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Seaside Therapeutics Site #20
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Seaside Therapeutics Site #02
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Seaside Therapeutics Site #23
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Seaside Therapeutics Site #12
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01605
- Seaside Therapeutics Site #08
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65211
- Seaside Therapeutics Site #03
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Seaside Therapeutics Site #22
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Staten Island, New York, 미국, 10314
- Seaside Therapeutics Site #04
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- Seaside Therapeutics Site #24
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Seaside Therapeutics Site #21
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Seaside Therapeutics Site #05
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73117
- Seaside Therapeutics Site #15
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Seaside Therapeutics Site #11
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Seaside Therapeutics Site #19
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77090
- Seaside Therapeutics Site #25
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San Antonio, Texas, 미국, 78258
- Seaside Therapeutics Site #18
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98121
- Seaside Therapeutics Site #13
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 이전 프로토콜의 모든 예정된 방문을 성공적으로 완료했습니다(22002, 209FX301 또는 209FX302).
- 부모, LAR 또는 간병인은 모든 연구 방문에 피험자를 동반하고, 전화 통화에 참여하고, 연구 평가를 완료하고, 연구 약물을 투여하고, 피험자의 상태 및 약물 사용을 현장 직원에게 보고할 의향과 능력이 있어야 합니다.
- 특정 연구 절차를 수행하기 전에 피험자는 연구 참여에 대한 서면 동의서(발달상 적절한 경우) 또는 구두 동의를 제공해야 하며 부모/보호자/LAR은 서면 동의서를 제공해야 합니다. 클리닉 방문에 참석하는 간병인이 부모, 간병인 또는 LAR이 아닌 경우 간병인의 연구 참여에 대한 서면 동의도 얻어야 합니다.
- 의료 모니터와 상담하지 않는 한 항간질제를 포함하여 3가지 이하의 향정신성 약물을 사용하는 현재 치료.
- 발작 장애 병력이 있는 피험자는 6개월 동안 발작이 없어야 하고 항간질제를 복용해야 하며, 항간질제 치료를 받지 않은 경우 3년 동안 발작이 없어야 합니다. 현재 항간질제 치료를 받고 있는 경우 혈청 농도 수준을 검사하고 치료 범위에 있어야 합니다.
- 가임기 여성에 대한 음성 임신 검사 또는 의학적으로 허용되는 피임법을 사용하는 경우.
제외 기준
- 연구 수행을 방해하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 하거나 자신의 안녕을 위험에 빠뜨릴 수 있는 상태를 가진 피험자. 여기에는 신장 기능 장애, 악성 종양의 증거 또는 이력 또는 모든 유의한 혈액학적, 내분비, 심혈관, 호흡기, 간 또는 위장관 질환이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다.
- 현재 불법 약물 또는 알코올 남용에 연루된 피험자.
- Medical Monitor로부터 승인을 받지 않는 한, 조사자가 STX209와 관련이 있다고 생각한 이전 프로토콜(22002,209FX301,309FX302) 동안 STX209를 복용하는 동안 심각한 부작용(SAE)이 발생한 피험자.
- 연구 22002, 209FX301 또는 209FX302 동안 임의의 AE 또는 상태의 발생 또는 지속으로, 조사자의 의견으로는 이 피험자가 공개 라벨 확장에 참여하는 것을 제외해야 합니다.
- 현재 또는 방문 1의 30일 이내에 STX209 이외의 다른 연구용 약물을 복용하는 피험자. 피험자는 이 연구 동안 어떠한 연구용 약물도 복용해서는 안 됩니다.
- 연구자의 의견으로는 연구에 적합하지 않을 수 있는 피험자.
- 현재 또는 방문 1의 2주 이내에 비가바트린, 티아가빈 또는 릴루졸로 치료받은 피험자.
- 현재 또는 방문 1의 1주 이내에 라세믹 바클로펜으로 치료받은 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아르바클로펜
오픈 라벨 연구
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유연한 용량 적정이 활용됩니다.
경구 붕해 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전 조치
기간: 100주
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부작용, 자살 가능성 평가, 신체 검사, 활력 징후 및 체중, 실험실 테스트: 전체 혈구 수, 소변 검사, 화학 패널
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100주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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효능
기간: 100주
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비정상적인 행동 체크리스트 무기력/사회적 위축 하위 척도 임상적 전반적인 인상 Vineland 적응 행동 척도 Stanford Binet 지능 척도
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100주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 3월 13일
처음 게시됨 (추정)
2012년 3월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 7월 30일
마지막으로 확인됨
2013년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 209FX303
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