Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben udvidelsesundersøgelse i emner med fragilt X-syndrom (209FX303)

30. juli 2013 opdateret af: Seaside Therapeutics, Inc.

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik hos personer med fragilt X-syndrom

Denne undersøgelse vil indskrive forsøgspersoner, der har gennemført protokol 209FX301, 209FX302, eller som i øjeblikket deltager i protokol 2202, i et langtidsstudie, hvor alle forsøgspersoner vil modtage aktivt lægemiddel (arbaclofen).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tre undersøgelser sponsoreret af Seaside Therapeutics, Inc., evaluerer i øjeblikket effektiviteten af ​​STX209 til håndtering af typisk problemadfærd hos forsøgspersoner med FXS. Disse er undersøgelse 209FX301, "En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​STX209 (Arbaclofen) administreret til behandling af social abstinens hos unge og voksne med Fragilt X-syndrom." Studie 209FX302, "En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fastdosisundersøgelse af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​STX209 (Arbaclofen) administreret til behandling af social abstinens hos børn med Fragilt X-syndrom." og undersøgelse 22002, "En åben udvidelsesundersøgelse til evaluering af STX209's sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik hos forsøgspersoner med fragilt X-syndrom." Denne undersøgelse vil optage forsøgspersoner, der har gennemført protokol 209FX301, 209FX302 eller i øjeblikket deltager i protokol 22002, i et langsigtet, åbent studie. Den åbne forlængelsesprotokol vil give data om den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af STX209 blandt forsøgspersoner med FXS, som modtager behandling under forhold, der afspejler deres typiske medicinske behandling snarere end i deres tidligere afsluttede undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

357

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 50 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Gennemførte alle planlagte besøg i den tidligere protokol (22002, 209FX301 eller 209FX302).
  2. En forælder, LAR eller omsorgsperson skal være villig og i stand til at ledsage forsøgspersonen til alle studiebesøg, deltage i telefonopkald, gennemføre undersøgelsesvurderinger, administrere undersøgelsesmedicin og indberette forsøgspersonens tilstand og medicinbrug til personalet på stedet.
  3. Forud for udførelsen af ​​undersøgelsesspecifikke procedurer skal forsøgspersonen give skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen (hvis udviklingsmæssigt relevant) eller mundtligt samtykke, og forælderen/plejeren/LAR skal give skriftligt informeret samtykke. Hvis den pårørende, der deltager i klinikbesøgene, ikke er forældre, pårørende eller LAR, skal der ligeledes indhentes skriftligt samtykke til pårørendes deltagelse i undersøgelsen.
  4. Nuværende behandling med højst 3 psykoaktive lægemidler, inklusive antiepileptika, medmindre lægemonitoren konsulteres.
  5. Personer med anfaldssygdom i anamnesen skal have været anfaldsfri i 6 måneder og tage antiepileptika, eller anfaldsfri i 3 år, hvis de ikke modtager antiepileptisk behandling. Hvis du i øjeblikket modtager behandling med antiepileptika, skal serumkoncentrationsniveauer testes og ligge inden for det terapeutiske område.
  6. Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder eller bruger en medicinsk acceptabel form for prævention.

Eksklusionskriterier

  1. Forsøgspersoner med en hvilken som helst tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velbefindende i fare. Dette omfatter, men er ikke begrænset til, svækkelse af nyrefunktionen, tegn på eller historie med malignitet eller enhver væsentlig hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær, respiratorisk, lever- eller gastrointestinal sygdom.
  2. Forsøgspersoner, der i øjeblikket er involveret i ulovligt stof- eller alkoholmisbrug.
  3. Forsøgspersoner, der havde en alvorlig bivirkning (SAE), mens de tog STX209 under deres tidligere protokol (22002,209FX301,309FX302), som investigator anså relateret til STX209, medmindre godkendelse fra den medicinske monitor er opnået.
  4. Forekomsten eller fortsættelsen af ​​enhver AE eller tilstand under undersøgelserne 22002, 209FX301 eller 209FX302, som efter investigatorens mening bør udelukke dette emne fra at deltage i den åbne udvidelse.
  5. Forsøgspersoner, der tager et andet forsøgslægemiddel, andet end STX209, i øjeblikket eller inden for 30 dage efter besøg 1. Forsøgspersonen må ikke tage forsøgslægemidler under denne undersøgelse.
  6. Forsøgspersoner, som efter Investigators mening måske ikke er egnede til undersøgelsen.
  7. Forsøgspersoner behandlet med vigabatrin, tiagabin eller riluzol i øjeblikket eller inden for 2 uger efter besøg 1.
  8. Forsøgspersoner behandlet med racemisk baclofen i øjeblikket eller inden for 1 uge efter besøg 1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Arbaclofen
Open Label undersøgelse
Medicin: arbaklofen
En fleksibel dosistitrering vil blive anvendt. Oralt desintegrerende tabletter
Andre navne:
  • STX209

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsforanstaltninger
Tidsramme: 100 uger
Uønskede hændelser, suicidalitetsvurdering, fysisk undersøgelse, vitale tegn og vægt, laboratorietests: komplet blodtælling, urinanalyse, kemipanel
100 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet
Tidsramme: 100 uger
Afvigende adfærdstjekliste Sløvhed/social tilbagetrækning Sub-Skala Klinisk globalt indtryk Vineland Adaptive Behavior Scales Stanford Binet Intelligence Scale
100 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juli 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2012

Først opslået (SKØN)

15. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

31. juli 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2013

Sidst verificeret

1. juli 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 209FX303

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner