Un estudio de extensión de etiqueta abierta en sujetos con síndrome de X frágil (209FX303)
30 de julio de 2013 actualizado por: Seaside Therapeutics, Inc.
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética en sujetos con síndrome de X frágil
Este estudio inscribirá a los sujetos que hayan completado los Protocolos 209FX301, 209FX302 o que estén participando actualmente en el Protocolo 2202 en un estudio a largo plazo en el que todos los sujetos recibirán el fármaco activo (arbaclofeno).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tres estudios patrocinados por Seaside Therapeutics, Inc. están evaluando actualmente la eficacia de STX209 para el manejo de los problemas de comportamiento típicos en sujetos con FXS.
Estos son el Estudio 209FX301, "Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de STX209 (Arbaclofeno) administrado para el tratamiento del aislamiento social en adolescentes y adultos con síndrome X frágil"; Estudio 209FX302, "Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis fija sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de STX209 (Arbaclofen) administrado para el tratamiento del aislamiento social en niños con síndrome X frágil"; y Estudio 22002, "Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de STX209 en sujetos con síndrome de X frágil".
Este estudio inscribirá a sujetos que hayan completado los Protocolos 209FX301, 209FX302 o que estén participando actualmente en el Protocolo 22002 en un estudio abierto a largo plazo.
El protocolo de extensión de etiqueta abierta proporcionará datos sobre la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de STX209 entre sujetos con FXS que reciben tratamiento en condiciones que reflejan su atención médica típica en lugar de en su estudio completado anteriormente.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
357
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Seaside Therapeutics Site #16
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Seaside Therapeutics Site #07
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Seaside Therapeutics Site #10
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Seaside Therapeutics Site #17
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Seaside Therapeutics Site #01
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Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
- Seaside Therapeutics Site #14
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Seaside Therapeutics Site #20
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Seaside Therapeutics Site #02
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Seaside Therapeutics Site #23
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Seaside Therapeutics Site #12
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- Seaside Therapeutics Site #08
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
- Seaside Therapeutics Site #03
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Seaside Therapeutics Site #22
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
- Seaside Therapeutics Site #04
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Seaside Therapeutics Site #24
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Seaside Therapeutics Site #21
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Seaside Therapeutics Site #05
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73117
- Seaside Therapeutics Site #15
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Seaside Therapeutics Site #11
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Seaside Therapeutics Site #19
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
- Seaside Therapeutics Site #25
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
- Seaside Therapeutics Site #18
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98121
- Seaside Therapeutics Site #13
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 50 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Completó con éxito todas las visitas programadas del protocolo anterior (22002, 209FX301 o 209FX302).
- Un padre, LAR o cuidador debe estar dispuesto y ser capaz de acompañar al sujeto a todas las visitas del estudio, participar en llamadas telefónicas, completar evaluaciones del estudio, administrar medicamentos del estudio e informar la condición del sujeto y el uso de medicamentos a los miembros del personal del sitio.
- Antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio, el sujeto debe proporcionar un consentimiento informado por escrito para participar en el estudio (si es apropiado para el desarrollo) o un asentimiento verbal y el padre/cuidador/LAR debe proporcionar un consentimiento informado por escrito. Si el cuidador que asiste a las visitas a la clínica no son los padres, el cuidador o el LAR, también se debe obtener el consentimiento por escrito para la participación del cuidador en el estudio.
- Tratamiento actual con no más de 3 medicamentos psicoactivos, incluidos los antiepilépticos, salvo consulta al Monitor Médico.
- Los sujetos con antecedentes de trastorno convulsivo deben haber estado libres de convulsiones durante 6 meses y estar tomando antiepilépticos, o sin convulsiones durante 3 años si no reciben tratamiento antiepiléptico. Si actualmente recibe tratamiento con antiepilépticos, los niveles de concentración sérica deben analizarse y estar en el rango terapéutico.
- Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil o que estén usando un método anticonceptivo médicamente aceptable.
Criterio de exclusión
- Sujetos con cualquier condición que pueda interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar. Esto incluye, entre otros, deterioro de la función renal, evidencia o antecedentes de malignidad o cualquier enfermedad hematológica, endocrina, cardiovascular, respiratoria, hepática o gastrointestinal importante.
- Sujetos que actualmente están involucrados en el abuso de drogas ilícitas o alcohol.
- Sujetos que tuvieron un evento adverso grave (SAE) mientras tomaban STX209 durante su protocolo anterior (22002,209FX301,309FX302) que el investigador consideró relacionado con STX209, a menos que se obtenga la aprobación del Monitor médico.
- La ocurrencia o continuación de cualquier EA o condición durante los Estudios 22002, 209FX301 o 209FX302 que, en opinión del Investigador, debería excluir a este sujeto de participar en la extensión abierta.
- Sujetos que toman otro fármaco en investigación, que no sea STX209, actualmente o dentro de los 30 días posteriores a la Visita 1. El sujeto no debe tomar ningún fármaco en investigación durante este estudio.
- Sujetos que, en opinión del Investigador, podrían no ser aptos para el estudio.
- Sujetos tratados con vigabatrina, tiagabina o riluzol actualmente o dentro de las 2 semanas previas a la Visita 1.
- Sujetos tratados con baclofeno racémico actualmente o dentro de 1 semana de la Visita 1.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Arbaclofeno
Estudio de etiqueta abierta
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Se utilizará una titulación de dosis flexible.
Tabletas de desintegración oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medidas de seguridad
Periodo de tiempo: 100 semanas
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Eventos adversos, evaluación de tendencias suicidas, examen físico, signos vitales y peso, pruebas de laboratorio: hemograma completo, análisis de orina, panel de química
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100 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia
Periodo de tiempo: 100 semanas
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Lista de verificación de comportamiento aberrante Subescala de letargo/retraimiento social Impresión clínica global Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland Escala de inteligencia de Stanford Binet
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100 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2011
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de julio de 2013
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de julio de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de marzo de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2012
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
15 de marzo de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
31 de julio de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2013
Última verificación
1 de julio de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos cromosómicos
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Síndrome
- Síndrome X frágil
Otros números de identificación del estudio
- 209FX303
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .