Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное открытое исследование у субъектов с синдромом ломкой Х-хромосомы (209FX303)

30 июля 2013 г. обновлено: Seaside Therapeutics, Inc.

Открытое дополнительное исследование для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики у субъекта с синдромом ломкой Х-хромосомы

В этом исследовании субъекты, которые завершили протоколы 209FX301, 209FX302 или в настоящее время участвуют в протоколе 2202, будут включены в долгосрочное исследование, в котором все субъекты будут получать активный препарат (арбаклофен).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Три исследования, спонсируемые Seaside Therapeutics, Inc., в настоящее время оценивают эффективность STX209 для управления типичным проблемным поведением у субъектов с FXS. Это исследование 209FX301, «Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование эффективности, безопасности и переносимости STX209 (арбаклофена), применяемого для лечения социальной изоляции у подростков и взрослых с синдромом ломкой Х-хромосомы»; Исследование 209FX302, «Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с фиксированной дозой эффективности, безопасности и переносимости STX209 (арбаклофена), применяемого для лечения социальной изоляции у детей с синдромом ломкой Х-хромосомы»; и исследование 22002, «Расширенное открытое исследование для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики STX209 у субъектов с синдромом ломкой Х-хромосомы». В этом исследовании будут участвовать субъекты, которые завершили протоколы 209FX301, 209FX302 или в настоящее время участвуют в протоколе 22002, в долгосрочное открытое исследование. Открытый расширенный протокол предоставит данные о долгосрочной безопасности и переносимости STX209 среди субъектов с FXS, которые получают лечение в условиях, соответствующих их типичному медицинскому обслуживанию, а не в их ранее завершенном исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

357

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Соединенные Штаты, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 50 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Успешно завершены все запланированные визиты предыдущего протокола ( 22002, 209FX301 или 209FX302).
  2. Родитель, LAR или опекун должны быть готовы и способны сопровождать субъекта во время всех визитов в рамках исследования, участвовать в телефонных звонках, завершать оценку исследования, вводить исследуемое лекарство и сообщать о состоянии субъекта и использовании лекарств сотрудникам центра.
  3. Перед проведением любых процедур, связанных с исследованием, субъект должен предоставить письменное информированное согласие на участие в исследовании (если это соответствует уровню развития) или устное согласие, а родитель/опекун/LAR должен предоставить письменное информированное согласие. Если опекун, посещающий клинику, не является родителями, опекуном или LAR, необходимо также получить письменное согласие на участие опекуна в исследовании.
  4. Текущее лечение не более чем 3 психоактивными препаратами, включая противоэпилептические, если только не проконсультировался с медицинским монитором.
  5. Субъекты с судорожным расстройством в анамнезе должны были не иметь приступов в течение 6 месяцев и принимать противоэпилептические средства или не иметь приступов в течение 3 лет, если не получали противоэпилептическое лечение. Если в настоящее время проводится лечение противоэпилептическими препаратами, необходимо проверить уровни концентрации в сыворотке крови и убедиться, что они находятся в терапевтическом диапазоне.
  6. Отрицательный тест на беременность для женщин детородного возраста или использование приемлемой с медицинской точки зрения формы контроля над рождаемостью.

Критерий исключения

  1. Субъекты с любым состоянием, которое может помешать проведению исследования, исказить интерпретацию результатов исследования или поставить под угрозу их собственное благополучие. Это включает, но не ограничивается нарушением функции почек, признаками или историей злокачественных новообразований или любыми значительными гематологическими, эндокринными, сердечно-сосудистыми, респираторными, печеночными или желудочно-кишечными заболеваниями.
  2. Субъекты, которые в настоящее время злоупотребляют наркотиками или алкоголем.
  3. Субъекты, у которых были серьезные нежелательные явления (СНЯ) при приеме STX209 во время их предыдущего протокола (22002,209FX301,309FX302), которые исследователь считал связанными с STX209, если не получено одобрение медицинского наблюдателя.
  4. Возникновение или продолжение любого НЯ или состояния во время исследований 22002, 209FX301 или 209FX302, которые, по мнению исследователя, должны исключить этого субъекта из участия в открытом расширении.
  5. Субъекты, принимающие другой исследуемый препарат, отличный от STX209, в настоящее время или в течение 30 дней после визита 1. Субъект не должен принимать какие-либо исследуемые препараты во время этого исследования.
  6. Субъекты, которые, по мнению Исследователя, могут не подходить для исследования.
  7. Субъекты, получавшие вигабатрин, тиагабин или рилузол в настоящее время или в течение 2 недель после визита 1.
  8. Субъекты, получавшие рацемический баклофен в настоящее время или в течение 1 недели после визита 1.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Арбаклофен
Открытое исследование
Лекарство: арбаклофен
Будет использоваться гибкое титрование дозы. Таблетки для перорального распада
Другие имена:
  • STX209

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Меры предосторожности
Временное ограничение: 100 недель
Нежелательные явления, оценка суицидальности, физикальное обследование, основные показатели жизнедеятельности и масса тела, лабораторные тесты: общий анализ крови, анализ мочи, биохимический анализ
100 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность
Временное ограничение: 100 недель
Контрольный список аберрантного поведения Подшкала летаргии/социальной самоизоляции Общее клиническое впечатление Шкалы адаптивного поведения Вайнленда Стэнфордская шкала интеллекта Бине
100 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Seaside Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2011 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 марта 2012 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

15 марта 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

31 июля 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июля 2013 г.

Последняя проверка

1 июля 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 209FX303

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться