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Eine Open-Label-Verlängerungsstudie bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom (209FX303)

30. Juli 2013 aktualisiert von: Seaside Therapeutics, Inc.

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom

In diese Studie werden Probanden, die die Protokolle 209FX301, 209FX302 abgeschlossen haben oder derzeit an Protokoll 2202 teilnehmen, in eine Langzeitstudie aufgenommen, in der alle Probanden ein aktives Medikament (Arbaclofen) erhalten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Drei von Seaside Therapeutics, Inc. gesponserte Studien bewerten derzeit die Wirksamkeit von STX209 für das Management typischer Problemverhaltensweisen bei Patienten mit FXS. Dies sind die Studie 209FX301, „A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of the Efficacy, Safety, and Tolerability of STX209 (Arbaclofen) Administered for the Treatment of Social Withdrawal in Adolescents and Adults with Fragile X Syndrome;“ Studie 209FX302, „Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit fester Dosis zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von STX209 (Arbaclofen), das zur Behandlung des sozialen Rückzugs bei Kindern mit Fragile-X-Syndrom verabreicht wird;“ und Studie 22002, „An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of STX209 in Subjects with Fragile X Syndrome“. In diese Studie werden Probanden, die die Protokolle 209FX301, 209FX302 abgeschlossen haben oder derzeit am Protokoll 22002 teilnehmen, in eine langfristige, offene Studie aufgenommen. Das offene Verlängerungsprotokoll wird Daten zur langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von STX209 bei Probanden mit FXS liefern, die eine Behandlung unter Bedingungen erhalten, die ihrer typischen medizinischen Versorgung entsprechen, und nicht in ihrer zuvor abgeschlossenen Studie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

357

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 50 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alle geplanten Besuche des vorherigen Protokolls (22002, 209FX301 oder 209FX302) erfolgreich abgeschlossen.
  2. Ein Elternteil, LAR oder Betreuer muss bereit und in der Lage sein, den Probanden zu allen Studienbesuchen zu begleiten, an Telefongesprächen teilzunehmen, Studienbewertungen durchzuführen, Studienmedikation zu verabreichen und den Mitarbeitern des Zentrums den Zustand des Probanden und die Medikamenteneinnahme zu melden.
  3. Vor der Durchführung studienspezifischer Verfahren muss der Proband eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie (falls entwicklungsbedingt angemessen) oder eine mündliche Zustimmung geben, und die Eltern/Betreuer/LAR müssen eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben. Wenn es sich bei der an den Klinikbesuchen teilnehmenden Betreuungsperson nicht um die Eltern, die Betreuungsperson oder die LAR handelt, muss auch eine schriftliche Zustimmung zur Teilnahme der Betreuungsperson an der Studie eingeholt werden.
  4. Aktuelle Behandlung mit nicht mehr als 3 psychoaktiven Medikamenten, einschließlich Antiepileptika, es sei denn, der medizinische Monitor wird konsultiert.
  5. Patienten mit Anfallsleiden in der Vorgeschichte müssen seit 6 Monaten anfallsfrei sein und Antiepileptika einnehmen oder seit 3 ​​Jahren anfallsfrei sein, wenn sie keine antiepileptische Behandlung erhalten. Wenn Sie derzeit mit Antiepileptika behandelt werden, müssen die Serumspiegel getestet werden und im therapeutischen Bereich liegen.
  6. Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter oder Verwendung einer medizinisch akzeptablen Form der Empfängnisverhütung.

Ausschlusskriterien

  1. Probanden mit einem Zustand, der die Durchführung der Studie beeinträchtigen, die Interpretation der Studienergebnisse verwirren oder ihr eigenes Wohlbefinden gefährden könnte. Dies umfasst unter anderem eine Beeinträchtigung der Nierenfunktion, Anzeichen oder Anamnese einer bösartigen Erkrankung oder eine signifikante hämatologische, endokrine, kardiovaskuläre, respiratorische, hepatische oder gastrointestinale Erkrankung.
  2. Personen, die derzeit an illegalem Drogen- oder Alkoholmissbrauch beteiligt sind.
  3. Probanden, die während der Einnahme von STX209 während ihres vorherigen Protokolls (22002,209FX301,309FX302) ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) hatten, das der Prüfarzt als mit STX209 in Zusammenhang stehend betrachtete, es sei denn, die Genehmigung des medizinischen Monitors wurde eingeholt.
  4. Das Auftreten oder Fortbestehen von AE oder Zuständen während der Studien 22002, 209FX301 oder 209FX302, die nach Meinung des Ermittlers dieses Subjekt von der Teilnahme an der Open-Label-Verlängerung ausschließen sollten.
  5. Probanden, die derzeit oder innerhalb von 30 Tagen nach Besuch 1 ein anderes Prüfpräparat als STX209 einnehmen. Der Proband darf während dieser Studie keine Prüfpräparate einnehmen.
  6. Probanden, die nach Meinung des Ermittlers möglicherweise nicht für die Studie geeignet sind.
  7. Patienten, die derzeit oder innerhalb von 2 Wochen nach Besuch 1 mit Vigabatrin, Tiagabin oder Riluzol behandelt werden.
  8. Patienten, die derzeit oder innerhalb von 1 Woche nach Besuch 1 mit racemischem Baclofen behandelt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Arbaclofen
Open-Label-Studie
Arzneimittel: Arbaclofen
Es wird eine flexible Dosistitration verwendet. Im Mund zerfallende Tabletten
Andere Namen:
  • STX209

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsmaßnahmen
Zeitfenster: 100 Wochen
Unerwünschte Ereignisse, Suizidalitätsbeurteilung, körperliche Untersuchung, Vitalzeichen und Gewicht, Labortests: Vollständiges Blutbild, Urinanalyse, Chemie-Panel
100 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit
Zeitfenster: 100 Wochen
Checkliste für abweichendes Verhalten Subskala für Lethargie/sozialen Rückzug Klinischer globaler Eindruck Vineland Adaptive Behaviour Scales Stanford Binet Intelligence Scale
100 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

15. März 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

31. Juli 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2013

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 209FX303

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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