Otwarte badanie rozszerzone u osób z zespołem łamliwego chromosomu X (209FX303)
30 lipca 2013 zaktualizowane przez: Seaside Therapeutics, Inc.
Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X
Do tego badania zostaną włączeni uczestnicy, którzy ukończyli Protokoły 209FX301, 209FX302 lub obecnie uczestniczą w Protokole 2202, do długoterminowego badania, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają aktywny lek (arbaklofen).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Trzy badania sponsorowane przez Seaside Therapeutics, Inc. oceniają obecnie skuteczność STX209 w leczeniu typowych zachowań problemowych u osób z FXS.
Są to badanie 209FX301, „Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji STX209 (arbaklofenu) podawanego w leczeniu wycofania społecznego u młodzieży i dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X”; Badanie 209FX302, „Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, ustalone dawki badania skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji STX209 (arbaklofenu) podawanego w leczeniu wycofania społecznego u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X”; oraz Badanie 22002, „Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki STX209 u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X”.
To badanie włączy osoby, które ukończyły Protokoły 209FX301, 209FX302 lub obecnie uczestniczą w Protokole 22002, do długoterminowego, otwartego badania.
Otwarty protokół rozszerzenia dostarczy danych na temat długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji STX209 wśród pacjentów z FXS, którzy otrzymują leczenie w warunkach odzwierciedlających ich typową opiekę medyczną, a nie w ich wcześniej ukończonym badaniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
357
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
- Seaside Therapeutics Site #16
-
-
California
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Seaside Therapeutics Site #07
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Seaside Therapeutics Site #10
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Seaside Therapeutics Site #17
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Seaside Therapeutics Site #01
-
Orange City, Florida, Stany Zjednoczone, 32763
- Seaside Therapeutics Site #14
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
- Seaside Therapeutics Site #20
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Seaside Therapeutics Site #02
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Seaside Therapeutics Site #23
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Seaside Therapeutics Site #12
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
- Seaside Therapeutics Site #08
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65211
- Seaside Therapeutics Site #03
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Seaside Therapeutics Site #22
-
Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
- Seaside Therapeutics Site #04
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- Seaside Therapeutics Site #24
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Seaside Therapeutics Site #21
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
- Seaside Therapeutics Site #05
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73117
- Seaside Therapeutics Site #15
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
- Seaside Therapeutics Site #11
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Seaside Therapeutics Site #19
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
- Seaside Therapeutics Site #25
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78258
- Seaside Therapeutics Site #18
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98121
- Seaside Therapeutics Site #13
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 50 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pomyślnie ukończono wszystkie zaplanowane wizyty w poprzednim protokole (22002, 209FX301 lub 209FX302).
- Rodzic, LAR lub opiekun musi być chętny i zdolny do towarzyszenia uczestnikowi podczas wszystkich wizyt badawczych, uczestniczenia w rozmowach telefonicznych, przeprowadzania oceny badania, podawania badanego leku oraz zgłaszania stanu pacjenta i stosowania leków członkom personelu ośrodka.
- Przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem uczestnik musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu (jeśli jest to odpowiednie rozwojowo) lub ustną zgodę, a rodzic/opiekun/LAR musi wyrazić pisemną świadomą zgodę. Jeżeli opiekunem wizyt w poradni nie jest rodzic, opiekun lub LAR, wymagana jest również pisemna zgoda opiekuna na udział w badaniu.
- Bieżące leczenie nie więcej niż 3 lekami psychoaktywnymi, w tym lekami przeciwpadaczkowymi, chyba że konsultowany jest z Monitorem Medycznym.
- Osoby z zaburzeniami napadowymi w wywiadzie muszą być wolne od napadów od 6 miesięcy i przyjmować leki przeciwpadaczkowe lub wolne od napadów od 3 lat, jeśli nie otrzymują leczenia przeciwpadaczkowego. Jeśli pacjent jest obecnie leczony lekami przeciwpadaczkowymi, stężenie w surowicy musi być badane i musi mieścić się w zakresie terapeutycznym.
- Ujemny wynik testu ciążowego dla kobiet w wieku rozrodczym lub stosujących medycznie akceptowalną formę kontroli urodzeń.
Kryteria wyłączenia
- Osoby z jakimkolwiek stanem, który może zakłócać prowadzenie badania, zakłócać interpretację wyników badania lub zagrażać ich własnemu samopoczuciu. Obejmuje to między innymi upośledzenie czynności nerek, dowody lub historię nowotworu złośliwego lub jakąkolwiek istotną chorobę hematologiczną, endokrynologiczną, sercowo-naczyniową, oddechową, wątrobową lub żołądkowo-jelitową.
- Osoby, które są obecnie zaangażowane w nielegalne nadużywanie narkotyków lub alkoholu.
- Pacjenci, u których wystąpiło poważne zdarzenie niepożądane (SAE) podczas przyjmowania STX209 podczas ich poprzedniego protokołu (22002,209FX301,309FX302), które badacz uznał za związane z STX209, chyba że uzyskano zgodę monitora medycznego.
- Wystąpienie lub kontynuacja jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego lub stanu podczas badań 22002, 209FX301 lub 209FX302, które w opinii badacza powinny wykluczyć tego pacjenta z udziału w otwartym rozszerzeniu badania.
- Osoby przyjmujące inny lek eksperymentalny, inny niż STX209, obecnie lub w ciągu 30 dni od Wizyty 1. Uczestnik nie może przyjmować żadnych leków eksperymentalnych podczas tego badania.
- Osoby, które w opinii badacza mogą nie nadawać się do badania.
- Pacjenci leczeni wigabatryną, tiagabiną lub riluzolem obecnie lub w ciągu 2 tygodni od wizyty 1.
- Pacjenci leczeni racemicznym baklofenem obecnie lub w ciągu 1 tygodnia od wizyty 1.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Arbaklofen
Badanie otwartej etykiety
|
Zastosowane zostanie elastyczne miareczkowanie dawki.
Tabletki rozpadające się w jamie ustnej
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Środki bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 100 tygodni
|
Zdarzenia niepożądane, ocena samobójstwa, badanie fizykalne, oznaki życiowe i waga, badania laboratoryjne: pełna morfologia krwi, analiza moczu, panel biochemiczny
|
100 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność
Ramy czasowe: 100 tygodni
|
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania Podskala letargu/wycofania społecznego Globalne wrażenie kliniczne Skale zachowań adaptacyjnych Vinelanda Skala inteligencji Stanforda Bineta
|
100 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2011
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 lipca 2013
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 lipca 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 marca 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 marca 2012
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
15 marca 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
31 lipca 2013
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 lipca 2013
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2013
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroba
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Upośledzenie umysłowe, sprzężone z X
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zaburzenia chromosomowe
- Zaburzenia chromosomów płciowych
- Zespół
- Zespół łamliwego chromosomu X
Inne numery identyfikacyjne badania
- 209FX303
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .