Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de extensão de rótulo aberto em indivíduos com síndrome do X frágil (209FX303)

30 de julho de 2013 atualizado por: Seaside Therapeutics, Inc.

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética em indivíduos com síndrome do X frágil

Este estudo inscreverá indivíduos que concluíram os Protocolos 209FX301, 209FX302 ou estão atualmente participando do Protocolo 2202 em um estudo de longo prazo no qual todos os indivíduos receberão o medicamento ativo (arbaclofeno).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Três estudos patrocinados pela Seaside Therapeutics, Inc., estão atualmente avaliando a eficácia do STX209 para o gerenciamento de comportamentos problemáticos típicos em indivíduos com FXS. Estes são o Estudo 209FX301, "Um Estudo Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo da Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do STX209 (Arbaclofen) Administrado para o Tratamento da Retirada Social em Adolescentes e Adultos com Síndrome do X Frágil"; Estudo 209FX302, "Um Estudo Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, de Dose Fixa da Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do STX209 (Arbaclofeno) Administrado para o Tratamento da Retirada Social em Crianças com Síndrome do X Frágil"; e Estudo 22002, "Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do STX209 em indivíduos com síndrome do X frágil". Este estudo incluirá indivíduos que concluíram os Protocolos 209FX301, 209FX302 ou estão atualmente participando do Protocolo 22002 em um estudo aberto de longo prazo. O protocolo de extensão aberto fornecerá dados sobre a segurança e tolerabilidade a longo prazo do STX209 entre indivíduos com FXS que recebem tratamento sob condições que refletem seus cuidados médicos típicos, e não em seu estudo concluído anteriormente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

357

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 50 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Concluiu com sucesso todas as visitas agendadas do protocolo anterior (22002, 209FX301 ou 209FX302).
  2. Um pai, LAR ou cuidador deve estar disposto e ser capaz de acompanhar o sujeito em todas as visitas do estudo, participar de telefonemas, concluir as avaliações do estudo, administrar a medicação do estudo e relatar a condição do sujeito e o uso de medicamentos aos membros da equipe do centro.
  3. Antes da realização de qualquer procedimento específico do estudo, o sujeito deve fornecer consentimento informado por escrito para participar do estudo (se apropriado para o desenvolvimento) ou consentimento verbal e o pai/responsável/LAR deve fornecer consentimento informado por escrito. Se o cuidador que comparecer às visitas clínicas não for os pais, cuidador ou LAR, também deverá ser obtido consentimento por escrito para a participação do cuidador no estudo.
  4. Tratamento atual com não mais de 3 medicamentos psicoativos, incluindo antiepilépticos, a menos que o Monitor Médico seja consultado.
  5. Indivíduos com histórico de transtorno convulsivo devem estar livres de convulsões por 6 meses e estar tomando antiepilépticos, ou sem convulsões por 3 anos se não estiverem recebendo tratamento antiepiléptico. Se estiver recebendo tratamento com antiepilépticos, os níveis de concentração sérica devem ser testados e estar na faixa terapêutica.
  6. Teste de gravidez negativo para mulheres com potencial para engravidar ou que estejam usando uma forma medicamente aceitável de controle de natalidade.

Critério de exclusão

  1. Indivíduos com qualquer condição que possa interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar em risco seu próprio bem-estar. Isso inclui, mas não está limitado a comprometimento da função renal, evidência ou histórico de malignidade ou qualquer doença significativa hematológica, endócrina, cardiovascular, respiratória, hepática ou gastrointestinal.
  2. Sujeitos que estão atualmente envolvidos em drogas ilícitas ou abuso de álcool.
  3. Indivíduos que tiveram um evento adverso grave (SAE) enquanto tomavam STX209 durante seu protocolo anterior (22002,209FX301,309FX302) que o Investigador considerou relacionado ao STX209, a menos que seja obtida a aprovação do Monitor Médico.
  4. A ocorrência ou continuação de qualquer EA ou condição durante os Estudos 22002, 209FX301 ou 209FX302 que, na opinião do Investigador, deveria excluir este indivíduo de participar da extensão aberta.
  5. Indivíduos tomando outro medicamento experimental, diferente do STX209, atualmente ou dentro de 30 dias da Visita 1. O indivíduo não deve tomar nenhum medicamento experimental durante este estudo.
  6. Sujeitos que, na opinião do Investigador, podem não ser adequados para o estudo.
  7. Indivíduos tratados com vigabatrina, tiagabina ou riluzol atualmente ou dentro de 2 semanas da Visita 1.
  8. Indivíduos tratados com baclofeno racêmico atualmente ou dentro de 1 semana da Visita 1.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Arbaclofeno
Estudo de rótulo aberto
Medicamento: arbaclofeno
Uma titulação de dose flexível será utilizada. Comprimidos de desintegração oral
Outros nomes:
  • STX209

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medidas de segurança
Prazo: 100 semanas
Eventos adversos, avaliação de suicídio, exame físico, sinais vitais e peso, exames laboratoriais: hemograma completo, exame de urina, painel químico
100 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia
Prazo: 100 semanas
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante Subescala de Letargia/Retraimento Social Impressão Clínica Global Escalas de Comportamento Adaptativo de Vineland Escala de Inteligência de Stanford Binet
100 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Seaside Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2011

Conclusão Primária (REAL)

1 de julho de 2013

Conclusão do estudo (REAL)

1 de julho de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de março de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

15 de março de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

31 de julho de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de julho de 2013

Última verificação

1 de julho de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 209FX303

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever