Otevřená rozšiřující studie u subjektů se syndromem křehkého X (209FX303)
30. července 2013 aktualizováno: Seaside Therapeutics, Inc.
Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky u subjektu se syndromem křehkého X
Do této studie budou zařazeni subjekty, které dokončily protokoly 209FX301, 209FX302 nebo se v současné době účastní protokolu 2202, do dlouhodobé studie, ve které budou všechny subjekty dostávat aktivní léčivo (arbaklofen).
Přehled studie
Detailní popis
Tři studie sponzorované Seaside Therapeutics, Inc., v současné době hodnotí účinnost STX209 pro zvládání typického problémového chování u subjektů s FXS.
Jedná se o studii 209FX301, "Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti STX209 (Arbaclofen) podávaného pro léčbu sociálního stažení u dospívajících a dospělých se syndromem křehkého X;" Studie 209FX302, "Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s fixní dávkou účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti STX209 (Arbaclofen) podávaného pro léčbu sociálního stažení u dětí se syndromem křehkého X;" a Studie 22002, "Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky STX209 u subjektů se syndromem křehkého X."
Do této studie budou zařazeni subjekty, které dokončily protokoly 209FX301, 209FX302 nebo se v současné době účastní protokolu 22002, do dlouhodobé, otevřené studie.
Otevřený protokol rozšíření poskytne údaje o dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti STX209 mezi subjekty s FXS, kteří dostávají léčbu za podmínek odrážejících jejich typickou lékařskou péči spíše než v jejich dříve dokončené studii.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
357
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
- Seaside Therapeutics Site #16
-
-
California
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Seaside Therapeutics Site #07
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Seaside Therapeutics Site #10
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Seaside Therapeutics Site #17
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Seaside Therapeutics Site #01
-
Orange City, Florida, Spojené státy, 32763
- Seaside Therapeutics Site #14
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
- Seaside Therapeutics Site #20
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Seaside Therapeutics Site #02
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Seaside Therapeutics Site #23
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Seaside Therapeutics Site #12
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
- Seaside Therapeutics Site #08
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
- Seaside Therapeutics Site #03
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Seaside Therapeutics Site #22
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
- Seaside Therapeutics Site #04
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- Seaside Therapeutics Site #24
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Seaside Therapeutics Site #21
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Seaside Therapeutics Site #05
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73117
- Seaside Therapeutics Site #15
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
- Seaside Therapeutics Site #11
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Seaside Therapeutics Site #19
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77090
- Seaside Therapeutics Site #25
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78258
- Seaside Therapeutics Site #18
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98121
- Seaside Therapeutics Site #13
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 50 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Úspěšně dokončeny všechny plánované návštěvy předchozího protokolu (22002, 209FX301 nebo 209FX302).
- Rodič, LAR nebo pečovatel musí být ochoten a schopen doprovázet subjekt na všechny studijní návštěvy, účastnit se telefonních hovorů, dokončit hodnocení studie, podávat studijní medikaci a hlásit stav subjektu a užívání léků zaměstnancům pracoviště.
- Před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii musí subjekt poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí ve studii (pokud je to vývojově vhodné) nebo ústní souhlas a rodič/pečovatel/LAR musí poskytnout písemný informovaný souhlas. Pokud pečovatel účastnící se návštěv kliniky není rodič, pečovatel nebo LAR, musí být také získán písemný souhlas pečovatele s účastí ve studii.
- Současná léčba ne více než 3 psychoaktivními léky, včetně antiepileptik, pokud není konzultován lékařský monitor.
- Subjekty s anamnézou záchvatové poruchy musí být bez záchvatů po dobu 6 měsíců a musí užívat antiepileptika, nebo bez záchvatů po dobu 3 let, pokud nedostávají antiepileptiku. Pokud je v současné době léčena antiepileptiky, musí být hladiny sérové koncentrace testovány a musí být v terapeutickém rozmezí.
- Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku nebo používající lékařsky přijatelnou formu antikoncepce.
Kritéria vyloučení
- Subjekty s jakýmkoli stavem, který by mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu. To zahrnuje, ale není omezeno na poškození funkce ledvin, důkaz nebo anamnézu malignity nebo jakékoli významné hematologické, endokrinní, kardiovaskulární, respirační, jaterní nebo gastrointestinální onemocnění.
- Subjekty, které jsou v současné době zapojeny do zneužívání nelegálních drog nebo alkoholu.
- Subjekty, které měly vážnou nežádoucí příhodu (SAE) při užívání STX209 během jejich předchozího protokolu (22002,209FX301,309FX302), které zkoušející považoval za související s STX209, pokud nezíská souhlas od Medical Monitor.
- Výskyt nebo pokračování jakékoli AE nebo stavu během studií 22002, 209FX301 nebo 209FX302, které by podle názoru zkoušejícího měly vyloučit tento subjekt z účasti v otevřeném prodloužení.
- Subjekty užívající jiné zkoumané léčivo, jiné než STX209, v současné době nebo do 30 dnů od návštěvy 1. Subjekt nesmí během této studie užívat žádné zkoušené léčivo.
- Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být vhodné pro studii.
- Subjekty léčené vigabatrinem, tiagabinem nebo riluzolem aktuálně nebo do 2 týdnů od návštěvy 1.
- Subjekty léčené racemickým baklofenem aktuálně nebo do 1 týdne od návštěvy 1.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Arbaklofen
Otevřená studie štítků
|
Bude použita flexibilní titrace dávky.
Tablety rozpadající se v ústech
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnostní opatření
Časové okno: 100 týdnů
|
Nežádoucí účinky, Posouzení sebevraždy, Fyzikální vyšetření, Vitální funkce a hmotnost, Laboratorní testy: Kompletní krevní obraz, Analýza moči, Chemický panel
|
100 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost
Časové okno: 100 týdnů
|
Kontrolní seznam aberantního chování Podškála letargie/sociálního stažení Klinický globální dojem Škály adaptivního chování Vineland Stanford Binetova škála inteligence
|
100 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2011
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. července 2013
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. července 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. března 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. března 2012
První zveřejněno (ODHAD)
15. března 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
31. července 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. července 2013
Naposledy ověřeno
1. července 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Choroba
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Chromozomové poruchy
- Poruchy pohlavního chromozomu
- Syndrom
- Syndrom křehkého X
Další identifikační čísla studie
- 209FX303
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .