Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelsesstudie i emner med skjørt X-syndrom (209FX303)

30. juli 2013 oppdatert av: Seaside Therapeutics, Inc.

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk hos personer med skjørt X-syndrom

Denne studien vil inkludere forsøkspersoner som har fullført protokollene 209FX301, 209FX302, eller som for tiden deltar i protokoll 2202, til en langtidsstudie der alle forsøkspersonene vil motta aktivt medikament (arbaklofen).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Tre studier sponset av Seaside Therapeutics, Inc., evaluerer for tiden effekten av STX209 for håndtering av typisk problematferd hos personer med FXS. Disse er studie 209FX301, "En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effektiviteten, sikkerheten og toleransen til STX209 (Arbaclofen) administrert for behandling av sosial tilbaketrekning hos ungdom og voksne med skjørt X-syndrom;" Studie 209FX302, "En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fastdosestudie av effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av STX209 (Arbaclofen) administrert for behandling av sosial abstinens hos barn med skjørt X-syndrom;" og Studie 22002, "En åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til STX209 hos personer med Fragilt X-syndrom." Denne studien vil registrere personer som har fullført protokollene 209FX301, 209FX302, eller som for tiden deltar i protokoll 22002, til en langsiktig, åpen studie. Den åpne utvidelsesprotokollen vil gi data om langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av STX209 blant forsøkspersoner med FXS som mottar behandling under forhold som reflekterer deres typiske medisinske behandling i stedet for i deres tidligere fullførte studie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

357

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Forente stater, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 50 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullførte alle planlagte besøk i forrige protokoll (22002, 209FX301 eller 209FX302).
  2. En forelder, LAR eller omsorgsperson må være villig og i stand til å følge forsøkspersonen til alle studiebesøk, delta i telefonsamtaler, gjennomføre studievurderinger, administrere studiemedisiner og rapportere forsøkspersonens tilstand og medisinbruk til ansatte på stedet.
  3. Før gjennomføring av studiespesifikke prosedyrer, må forsøkspersonen gi skriftlig informert samtykke til å delta i studien (hvis utviklingsmessig hensiktsmessig) eller muntlig samtykke og forelder/omsorgsperson/LAR må gi skriftlig informert samtykke. Dersom omsorgspersonen som møter på klinikkbesøkene ikke er foreldre, omsorgsperson eller LAR, må det også innhentes skriftlig samtykke for omsorgspersonens deltakelse i studien.
  4. Gjeldende behandling med ikke mer enn 3 psykoaktive medisiner, inkludert antiepileptika, med mindre den medisinske monitoren konsulteres.
  5. Personer med anfallsforstyrrelse i anamnesen må ha vært anfallsfrie i 6 måneder og ta antiepileptika, eller anfallsfrie i 3 år dersom de ikke får antiepileptisk behandling. Hvis du for øyeblikket mottar behandling med antiepileptika, må serumkonsentrasjonsnivåene testes og være innenfor terapeutisk område.
  6. Negativ graviditetstest for kvinner i fertil alder eller bruker en medisinsk akseptabel form for prevensjon.

Eksklusjonskriterier

  1. Personer med en hvilken som helst tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare. Dette inkluderer, men er ikke begrenset til, svekkelse av nyrefunksjonen, bevis eller historie med malignitet eller enhver betydelig hematologisk, endokrin, kardiovaskulær, respiratorisk, lever- eller gastrointestinal sykdom.
  2. Personer som for tiden er engasjert i ulovlig narkotika- eller alkoholmisbruk.
  3. Personer som hadde en alvorlig bivirkning (SAE) mens de tok STX209 i løpet av sin forrige protokoll (22002,209FX301,309FX302) som etterforskeren anså knyttet til STX209, med mindre godkjenning fra medisinsk monitor er innhentet.
  4. Forekomsten eller fortsettelsen av en AE eller tilstand under studiene 22002, 209FX301 eller 209FX302 som, etter etterforskerens mening, bør utelukke denne personen fra å delta i den åpne utvidelsen.
  5. Personer som tar et annet undersøkelseslegemiddel, annet enn STX209, for øyeblikket eller innen 30 dager etter besøk 1. Forsøkspersonen må ikke ta noen undersøkelsesmedisiner under denne studien.
  6. Forsøkspersoner som etter etterforskerens mening kanskje ikke er egnet for studien.
  7. Pasienter behandlet med vigabatrin, tiagabin eller riluzol for øyeblikket eller innen 2 uker etter besøk 1.
  8. Forsøker behandlet med racemisk baklofen for øyeblikket eller innen 1 uke etter besøk 1.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Arbaclofen
Open Label-studie
Legemiddel: arbaklofen
En fleksibel dosetitrering vil bli benyttet. Oralt desintegrerende tabletter
Andre navn:
  • STX209

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetstiltak
Tidsramme: 100 uker
Uønskede hendelser, selvmordsvurdering, fysisk undersøkelse, vitale tegn og vekt, laboratorietester: fullstendig blodtelling, urinanalyse, kjemipanel
100 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet
Tidsramme: 100 uker
Sjekkliste for avvikende atferd Letargi/sosial tilbaketrekning underskala klinisk globalt inntrykk Vineland Adaptive atferdsskalaer Stanford Binet Intelligence Scale
100 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juli 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

15. mars 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

31. juli 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2013

Sist bekreftet

1. juli 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 209FX303

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere