Open Label Extension Study potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä (209FX303)
tiistai 30. heinäkuuta 2013 päivittänyt: Seaside Therapeutics, Inc.
Avoin laajennustutkimus turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä
Tähän tutkimukseen otetaan koehenkilöt, jotka ovat suorittaneet pöytäkirjat 209FX301, 209FX302 tai osallistuvat parhaillaan pöytäkirjaan 2202, pitkäaikaiseen tutkimukseen, jossa kaikki koehenkilöt saavat aktiivista lääkettä (arbaklofeenia).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kolme Seaside Therapeutics, Inc:n sponsoroimaa tutkimusta arvioi parhaillaan STX209:n tehokkuutta tyypillisten ongelmakäyttäytymisten hallinnassa potilailla, joilla on FXS.
Nämä ovat tutkimus 209FX301, "Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus STX209:n (arbaklofeenin) tehokkuudesta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä, jota annetaan nuorilla ja aikuisilla, joilla on Fragile X -oireyhtymä;" Tutkimus 209FX302, "Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kiinteäannoksinen tutkimus STX209:n (arbaklofeenin) tehokkuudesta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä, jota annetaan sosiaalisen vetäytymisen hoitoon lapsilla, joilla on Fragile X -oireyhtymä;" ja Study 22002, "Avoin laajennustutkimus STX209:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä".
Tähän tutkimukseen otetaan pitkäaikaiseen avoimeen tutkimukseen henkilöt, jotka ovat suorittaneet pöytäkirjat 209FX301, 209FX302 tai osallistuvat parhaillaan pöytäkirjaan 22002.
Avoin laajennusprotokolla tarjoaa tietoa STX209:n pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja siedettävyydestä FXS-potilaiden keskuudessa, jotka saavat hoitoa olosuhteissa, jotka kuvastavat heidän tyypillistä lääketieteellistä hoitoaan aiemmin suoritetun tutkimuksen sijaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
357
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Seaside Therapeutics Site #16
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Seaside Therapeutics Site #07
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Seaside Therapeutics Site #10
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Seaside Therapeutics Site #17
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Seaside Therapeutics Site #01
-
Orange City, Florida, Yhdysvallat, 32763
- Seaside Therapeutics Site #14
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Seaside Therapeutics Site #20
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Seaside Therapeutics Site #02
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Seaside Therapeutics Site #23
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Seaside Therapeutics Site #12
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
- Seaside Therapeutics Site #08
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
- Seaside Therapeutics Site #03
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Seaside Therapeutics Site #22
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10314
- Seaside Therapeutics Site #04
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Seaside Therapeutics Site #24
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Seaside Therapeutics Site #21
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Seaside Therapeutics Site #05
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73117
- Seaside Therapeutics Site #15
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
- Seaside Therapeutics Site #11
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Seaside Therapeutics Site #19
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77090
- Seaside Therapeutics Site #25
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78258
- Seaside Therapeutics Site #18
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98121
- Seaside Therapeutics Site #13
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 50 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikki edellisen protokollan (22002, 209FX301 tai 209FX302) ajoitetut käynnit suoritettu onnistuneesti.
- Vanhemman, LAR:n tai huoltajan tulee olla halukas ja kyettävä seuraamaan tutkittavaa kaikille opintokäynneille, osallistumaan puheluihin, suorittamaan tutkimusarviointeja, antamaan tutkimuslääkitystä ja raportoimaan tutkittavan tilasta ja lääkkeiden käytöstä toimipaikan henkilökunnalle.
- Ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista koehenkilön on annettava kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen (jos kehityksen kannalta tarkoituksenmukaista) tai suullinen suostumus ja vanhemman/hoitajan/LAR:n on annettava kirjallinen tietoinen suostumus. Jos poliklinikkakäynneillä oleva hoitaja ei ole vanhemmat, hoitaja tai LAR, tulee myös omaishoitajan kirjallinen suostumus osallistua tutkimukseen.
- Nykyinen hoito enintään kolmella psykoaktiivisella lääkkeellä, mukaan lukien epilepsialääkkeet, ellei Medical Monitorilta ole neuvoteltu.
- Potilaiden, joilla on ollut kohtaushäiriöitä, on täytynyt olla kohtaukseton 6 kuukauden ajan ja he ovat saaneet epilepsialääkkeitä tai 3 vuoden ajan, jos he eivät saa epilepsiahoitoa. Jos saat parhaillaan epilepsiahoitoa, seerumin pitoisuustasot on testattava ja niiden on oltava terapeuttisella alueella.
- Negatiivinen raskaustesti naisille, jotka voivat tulla raskaaksi tai jotka käyttävät lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.
Poissulkemiskriteerit
- Koehenkilöt, joilla on jokin sairaus, joka saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa heidän oman hyvinvointinsa. Tämä sisältää, mutta ei rajoittuen, munuaisten toiminnan heikkenemisen, todisteet tai aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet tai mikä tahansa merkittävä hematologinen, endokriininen, sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa- tai maha-suolikanavan sairaus.
- Koehenkilöt, jotka ovat tällä hetkellä mukana laittomassa huumeiden tai alkoholin väärinkäytössä.
- Koehenkilöt, joilla oli vakava haittatapahtuma (SAE) käyttäessään STX209:ää edellisen protokollansa aikana (22002,209FX301,309FX302), jonka tutkija katsoi liittyvän STX209:ään, ellei Medical Monitorilta saada hyväksyntää.
- Minkä tahansa AE:n tai tilan esiintyminen tai jatkuminen tutkimusten 22002, 209FX301 tai 209FX302 aikana, joiden pitäisi tutkijan mielestä sulkea tämä henkilö osallistumasta avoimeen laajennukseen.
- Koehenkilöt, jotka käyttävät toista tutkimuslääkettä, muuta kuin STX209:ää, tällä hetkellä tai 30 päivän sisällä käynnistä 1. Kohde ei saa ottaa mitään tutkimuslääkkeitä tämän tutkimuksen aikana.
- Koehenkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät ehkä sovellu tutkimukseen.
- Potilaat, joita hoidetaan vigabatriinilla, tiagabiinilla tai rilutsolilla tällä hetkellä tai 2 viikon sisällä käynnistä 1.
- Potilaat, joita hoidetaan raseemisella baklofeenilla tällä hetkellä tai viikon sisällä käynnistä 1.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Arbaklofeeni
Open Label Study
|
Joustavaa annostitrausta käytetään.
Suun kautta hajoavat tabletit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvatoimet
Aikaikkuna: 100 viikkoa
|
Haittatapahtumat, itsetuhoisuuden arviointi, fyysinen tarkastus, elintoiminnot ja paino, laboratoriotutkimukset: täydellinen verenkuva, virtsaanalyysi, kemian paneeli
|
100 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus
Aikaikkuna: 100 viikkoa
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista letargia/sosiaalinen vetäytymisasteikko Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma Vinelandin mukautuvan käyttäytymisen asteikot Stanford Binet Intelligence Scale
|
100 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. marraskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 1. maaliskuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. maaliskuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 15. maaliskuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. heinäkuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Kromosomihäiriöt
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Fragile X -syndrooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- 209FX303
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .