Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label extensieonderzoek bij proefpersonen met het Fragile X-syndroom (209FX303)

30 juli 2013 bijgewerkt door: Seaside Therapeutics, Inc.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te evalueren bij proefpersonen met het Fragile X-syndroom

Deze studie zal proefpersonen die de Protocollen 209FX301, 209FX302 hebben voltooid, of momenteel deelnemen aan Protocol 2202, inschrijven voor een langetermijnstudie waarin alle proefpersonen het actieve geneesmiddel (arbaclofen) zullen krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Drie onderzoeken, gesponsord door Seaside Therapeutics, Inc., evalueren momenteel de werkzaamheid van STX209 voor het beheersen van typisch probleemgedrag bij proefpersonen met FXS. Dit zijn studie 209FX301, "Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van STX209 (Arbaclofen) toegediend voor de behandeling van sociale terugtrekking bij adolescenten en volwassenen met het Fragile X-syndroom;" Studie 209FX302, "Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met vaste dosis naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van STX209 (Arbaclofen) toegediend voor de behandeling van sociale terugtrekking bij kinderen met het Fragile X-syndroom;" en studie 22002, "Een open-label extensiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van STX209 te evalueren bij proefpersonen met het Fragile X-syndroom." Deze studie zal proefpersonen die de Protocollen 209FX301, 209FX302 hebben voltooid, of momenteel deelnemen aan Protocol 22002, inschrijven voor een open-label studie op lange termijn. Het open-label uitbreidingsprotocol zal gegevens opleveren over de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van STX209 bij proefpersonen met FXS die worden behandeld onder omstandigheden die een afspiegeling zijn van hun typische medische zorg in plaats van in hun eerder voltooide studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

357

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 50 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Alle geplande bezoeken van het vorige protocol (22002, 209FX301 of 209FX302) succesvol afgerond.
  2. Een ouder, LAR of verzorger moet bereid en in staat zijn om de proefpersoon te vergezellen naar alle studiebezoeken, deel te nemen aan telefoongesprekken, onderzoeksbeoordelingen uit te voeren, onderzoeksmedicatie toe te dienen en de toestand en het medicatiegebruik van de proefpersoon te rapporteren aan medewerkers van de locatie.
  3. Voorafgaand aan het uitvoeren van studiespecifieke procedures, moet de proefpersoon schriftelijke geïnformeerde toestemming geven om deel te nemen aan de studie (indien geschikt voor de ontwikkeling) of mondelinge toestemming en de ouder/verzorger/LAR moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven. Als de verzorger die de kliniekbezoeken bijwoont niet de ouders, verzorger of LAR is, moet ook schriftelijke toestemming worden verkregen voor deelname van de verzorger aan het onderzoek.
  4. Huidige behandeling met niet meer dan 3 psychoactieve medicijnen, waaronder anti-epileptica, tenzij de Medische Monitor wordt geraadpleegd.
  5. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van convulsies moeten 6 maanden aanvalsvrij zijn en anti-epileptica gebruiken, of 3 jaar aanvalsvrij als ze geen anti-epileptica krijgen. Als u momenteel wordt behandeld met anti-epileptica, moeten de serumconcentraties worden getest en binnen het therapeutische bereik liggen.
  6. Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen die zwanger kunnen worden of die een medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie gebruiken.

Uitsluitingscriteria

  1. Proefpersonen met een aandoening die de uitvoering van het onderzoek kan verstoren, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren of hun eigen welzijn in gevaar kan brengen. Dit omvat, maar is niet beperkt tot, verslechtering van de nierfunctie, bewijs of voorgeschiedenis van maligniteit of enige significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire, respiratoire, hepatische of gastro-intestinale ziekte.
  2. Onderwerpen die momenteel betrokken zijn bij ongeoorloofd drugs- of alcoholmisbruik.
  3. Proefpersonen die een ernstige bijwerking (SAE) hadden tijdens het gebruik van STX209 tijdens hun vorige protocol (22002,209FX301,309FX302) waarvan de onderzoeker dacht dat het verband hield met STX209, tenzij goedkeuring van de medische monitor is verkregen.
  4. Het optreden of voortduren van een AE of aandoening tijdens onderzoeken 22002, 209FX301 of 209FX302 die, naar de mening van de onderzoeker, deze proefpersoon zou moeten uitsluiten van deelname aan de open-label extensie.
  5. Proefpersonen die momenteel of binnen 30 dagen na bezoek 1 een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruiken, anders dan STX209. Proefpersoon mag tijdens dit onderzoek geen onderzoeksgeneesmiddel gebruiken.
  6. Proefpersonen die naar het oordeel van de onderzoeker mogelijk niet geschikt zijn voor het onderzoek.
  7. Proefpersonen die momenteel of binnen 2 weken na bezoek 1 worden behandeld met vigabatrine, tiagabine of riluzol.
  8. Proefpersonen die momenteel of binnen 1 week na Bezoek 1 worden behandeld met racemisch baclofen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Arbaclofen
Open Label-onderzoek
Geneesmiddel: arbaclofen
Er zal een flexibele dosistitratie worden gebruikt. Oraal uiteenvallende tabletten
Andere namen:
  • STX209

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsmaatregelen
Tijdsspanne: 100 weken
Bijwerkingen, suïcidaliteitsbeoordeling, lichamelijk onderzoek, vitale functies en gewicht, laboratoriumtests: volledig bloedbeeld, urineonderzoek, chemiepanel
100 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Doeltreffendheid
Tijdsspanne: 100 weken
Checklist afwijkend gedrag Subschaal lethargie/sociale terugtrekking Klinische globale indruk Vineland Schalen voor adaptief gedrag Stanford Binet Intelligentieschaal
100 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seaside Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

15 maart 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

31 juli 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2013

Laatst geverifieerd

1 juli 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 209FX303

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren