ALL 또는 AML의 영향을 받고 HSCT를 받는 소아에서 TCR 알파 베타 고갈 이식편의 효능을 평가하기 위한 시험
2017년 1월 20일 업데이트: Mariella Enoc
혈액 질환이 있는 소아 환자에서 TCR 알파 베타 음성 선택 후 HLA 부분적으로 일치하는 가족 기증자로부터 동종 조혈 줄기 세포 이식에 대한 I/II 상 연구
할당: 비무작위 종료점 분류: 안전성/타당성 중재 모델: 단일 그룹 할당 마스킹: 오픈 라벨 1차 목적: 소아 환자에서 TCR(T 세포 수용체) 알파 베타 고갈 이식편 주입의 타당성과 안전성을 평가하기 위한 치료 연구 악성 및 비악성 혈액 장애의 영향을 받고 인간 백혈구 항원(HLA) 부분적으로 일치하는 가족 기증자로부터 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받는 경우.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 가설은 TCR 알파 베타 T 림프구가 선택적으로 고갈된 말초 혈액 줄기 세포(PBSC)의 이식이 다른 비 줄기 보조 세포의 존재 때문에 긍정적으로 선택된 CD34+ 줄기 세포를 사용하는 것보다 몇 가지 이점을 제공할 것이라는 것입니다. 특히 자연 살해(NK) 및 알파 베타 T 세포) 이식 결과에 잠재적으로 긍정적인 영향을 미칠 수 있습니다.
NK 세포 동종반응성의 임상적 관련성은 급성 골수성 백혈병(AML)의 영향을 받고 HLA가 다른 친척으로부터 T 세포 고갈 조혈모세포이식을 받은 성인 환자에서 입증되었습니다. 이 환자들은 수혜자 표적에 대해 동종 반응성인 NK 세포를 가진 기증자로부터 이식된 그룹에 속했습니다. 세포. 이러한 NK 세포 동종 반응성 개념의 출현은 동종 반응성 NK 세포의 존재가 이식 결과에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 나타났기 때문에 Haplo-identical 조혈 줄기 세포 이식(haplo-HSCT) 분야에서 일종의 혁명을 나타냈습니다. 성인의 경우 T 특이 항종양 효과의 부족을 보상할 수 있는 이식편 대 백혈병(GvL) 효과를 나타냅니다.
이 연구의 목적은 악성 또는 비악성 혈액학적 장애가 있고 부분적으로 일치하는 가족 기증자로부터 조혈모세포 이식을 받은 소아 환자에서 TCR 알파 베타 T 세포 고갈 이식편의 선택적 주입의 타당성과 안전성을 평가하는 것입니다.
이 연구는 혈액 질환 치료를 위해 haplo-HSCT를 받는 환자의 결과를 개선하기 위해 완전 T 세포 고갈 이식편 대신 TCR 알파 베타 T 세포 고갈 이식편을 사용할 가능성과 안전성에 대한 새로운 데이터를 제공할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rome, 이탈리아, 00165
- Department of Oncology/Hematology of the Hospital Bambino Gesù (Roma)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 3개월 이상 21세 미만의 환자
- 완전한 형태학적 관해 또는 골수이형성 증후군(MDS), 고형 종양 또는 비악성 혈액 장애(SCID, 후천성 및 선천성 재생불량성 빈혈, 기타 원발성 면역결핍, 생명을 위협하는 세포감소증) 동종이계 이식에 적합하고 관련 또는 비관련 HLA 일치 공여자가 없음
- HLA가 부분적으로 일치하는 가족 기증자를 표시하는 환자
- Lansky/Karnofsky 점수 > 40, WHO > 4
- 서명된 서면 동의서
제외 기준:
- 포함 시점에 등급 >II 급성 GvHD 또는 만성 광범위 GvHD
- 포함 당시 GvHD 치료를 위해 면역 억제 치료를 받고 있는 환자
- 간 기능 장애(ALT/AST > 정상 수치의 5배 또는 빌리루빈 > 정상 수치의 3배) 또는 신장 기능 장애(크레아티닌 청소율 < 30 ml/min)
- 중증 심혈관 질환(만성 치료가 필요한 부정맥, 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률 <40%)
- 현재 활성 감염성 질환(양성 HIV 혈청 검사 또는 바이러스 RNA 포함)
- 심각한 동시 통제되지 않는 의학적 장애
- 임신 또는 모유 수유 중인 여성 환자
- 부모의 정보에 입각한 동의가 부족합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TCR 알파 베타 고갈 이식, 주입
백혈구 성분채집 제품은 표준화된 프로토콜에 따라 TCR 알파 베타 음성 선택을 거칩니다.
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백혈구 성분채집술 제품의 총 유핵 세포는 TCR 알파 베타 음성 선택을 거치고 고갈 제품이 환자에게 주입됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CD34+ 세포
기간: 최대 3개월
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환자의 최소 80%에서 CD34+ 세포의 표적 수
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최대 3개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 및 2차 이식 실패
기간: 이식 후 최대 24개월
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일차 및 이차 이식 실패의 누적 발생률
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이식 후 최대 24개월
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급성 및 만성 GvHD
기간: 이식 후 최대 24개월
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이식 후 발생하는 급성 및 만성 GvHD의 누적 발생률 및 중증도
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이식 후 최대 24개월
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전체 생존(OS) 및 무병 생존
기간: 이식 후 최대 24개월
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과거 대조군 집단과 비교한 전체 생존(OS) 및 무병 생존 확률
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이식 후 최대 24개월
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TCR 알파 베타 세포
기간: 이식 후 최대 12개월
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역사적 대조군 집단과 비교한 TCR 알파 베타 세포의 면역학적 재구성
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이식 후 최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Franco Locatelli, Prof, Bambino Gesu Children's Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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- Aversa F, Terenzi A, Tabilio A, Falzetti F, Carotti A, Ballanti S, Felicini R, Falcinelli F, Velardi A, Ruggeri L, Aloisi T, Saab JP, Santucci A, Perruccio K, Martelli MP, Mecucci C, Reisner Y, Martelli MF. Full haplotype-mismatched hematopoietic stem-cell transplantation: a phase II study in patients with acute leukemia at high risk of relapse. J Clin Oncol. 2005 May 20;23(15):3447-54. doi: 10.1200/JCO.2005.09.117. Epub 2005 Mar 7.
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- Airoldi I, Bertaina A, Prigione I, Zorzoli A, Pagliara D, Cocco C, Meazza R, Loiacono F, Lucarelli B, Bernardo ME, Barbarito G, Pende D, Moretta A, Pistoia V, Moretta L, Locatelli F. gammadelta T-cell reconstitution after HLA-haploidentical hematopoietic transplantation depleted of TCR-alphabeta+/CD19+ lymphocytes. Blood. 2015 Apr 9;125(15):2349-58. doi: 10.1182/blood-2014-09-599423. Epub 2015 Jan 22. Erratum In: Blood. 2016 Mar 24;127(12):1620. Blood. 2016 Mar 24;127(12):1620.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 1월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 3월 12일
처음 게시됨 (추정)
2013년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 1월 20일
마지막으로 확인됨
2017년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OPBG_359.11
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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