중증 A형 혈우병 피험자에서 장기간 예방적 최적화 치료 후 시판 후 안전성 연구
중증 혈우병 A 피험자에 대한 장기 예방적 Optivate 치료 후 다기관, 비통제, 전향적, 시판 후 안전성 연구
1차 목표: 각 피험자에 대해 최소 100 노출일(ED) 동안 혈장 억제제 수준을 모니터링하여 Optivate®의 시판 후 면역원성을 평가합니다.
2차 목표: FVIII 회복 및 부작용을 모니터링하여 효능 및 내약성 평가
연구 개요
상세 설명
1차 효능 종점은 각 피험자에 대해 최소 100 ED 동안 혈장 억제제 수준을 모니터링하여 Optivate®의 면역원성을 평가하는 것입니다.
FVIII 억제제 평가 FVIII 억제제 스크린 데이터가 나열됩니다. FVIII 정량적 억제제 결과가 나열됩니다. 시프트 테이블은 양성(≥ 0.6 BU) 및 음성(< 0.6 BU) 결과를 가진 피험자 수와 연구 중에 결과가 변경된 피험자 수를 나타냅니다. 저해제 발생까지의 노출 일수를 요약한다.
2차 종점의 경우: 각 시점 및 각 주제에 대한 복구 수에 대한 설명 통계가 제공됩니다. 이것은 방문할 때마다, 피험자마다, 사용된 FVIII/Optivate®의 각 배치에 대해 제시될 것입니다. 모든 AE 데이터(CRF 및 연구 일지로부터)는 함께 모아 유형, 기간, 치료 및/또는 중증도 측면에서 보고됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 서면 동의서 또는 18세 미만인 경우 서면 동의서(가능한 경우) 및 부모/보호자의 서면 동의서.
- 중증 혈우병 A(< 1%# FVIII:C).
- 이전 인자 VIII 요법에 대한 노출 일수가 > 150일인 이전에 치료받은 환자(PTP)(최소 마지막 50 ED 또는 2년 치료는 피험자 기록을 통해 확인할 수 있음).
- CD4 수가 > 200/µl인 면역적격자.
HIV 음성 또는 바이러스 부하 < 200 입자/µl.
- 중증 혈우병 A(<2%)를 앓고 있는 피험자는 BPL의 승인을 받은 후에만 등록할 수 있습니다. 인자 VIII가 2% 미만인 피험자는 전체 환자 모집단의 50% 이상을 구성할 수 없습니다. <1% 및 <2% 모집단에 대해 별도의 통계 평가가 수행됩니다.
제외 기준:
• FVIII에 대한 억제제 개발 이력 또는 Optivate® 투여 전 스크리닝 시 Nijmegen Bethesda에 대한 양성 결과(> 0.6 BU의 정량적 결과).
- 연구용 의약품 또는 그 첨가제에 대한 알려진 또는 의심되는 과민증.
- A형 혈우병 이외의 임상적으로 유의한 간질환, 신장질환 또는 응고병증
- 신뢰할 수 없거나 비협조적인 이력(학습 일지를 완료할 수 없는 것 포함).
- 지난 30일 이내에 다른 시험에 참여했거나 참여한 적이 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 500IU 최적화
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FVIII에 대한 억제제를 개발하지 않은 참가자 수(<0.6BU)
기간: 각 피험자에 대해 최소 100일 노출. 피험자는 최대 12개월 동안 5회 방문합니다.
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임의의 연구 방문에서 FVIII 억제제 상태는 Nijmegen Bethesda 분석 및 억제제 스크린에 의해 측정되었습니다.
≥ 0.6 BU의 결과는 대상이 FVIII에 대한 억제제를 개발했음을 확인했습니다.
이런 일이 발생하면 별도의 샘플에서 테스트를 반복했습니다. 두 테스트 모두 ≥ 0.6 BU인 것으로 확인된 경우, 이는 연구자에 의해 심각한 부작용(SAE)으로 보고되었습니다.
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각 피험자에 대해 최소 100일 노출. 피험자는 최대 12개월 동안 5회 방문합니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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프로토콜 모집단에 대한 이전 FVIII 농축액(선별 방문)을 사용한 회복 대 Optivate®(1차 방문)를 사용한 회복.
기간: 스크리닝 및 방문 1(최대 4주)
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프로토콜 모집단에 대한 이전 FVIII 농축액(스크리닝 방문)을 사용한 회복 대 Optivate®(방문 1)를 사용한 회복.
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스크리닝 및 방문 1(최대 4주)
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프로토콜 모집단에 대한 방문 1~4에 걸쳐 Optivate® Recovery.
기간: 1~4회 방문(최대 100 Optivate 노출일)
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회복 평가는 각 연구 방문에서 수행되었습니다. 회복 평가는 3일 휴약 기간 후 피험자가 활발하게 출혈하지 않을 때만 수행되었습니다. 스크리닝 방문 시, 3일 휴약 기간을 완료하고 활성 출혈이 없는 피험자에게 이전 FVIII 농축액 30IU/kg을 투여했습니다. 복용량은 가장 가까운 0.1mL까지 측정되었습니다. 회복 평가를 위한 혈액 샘플은 다음 시점에 수집되었습니다.
방문 1, 2, 3, 4명에게 옵티베이트 30 IU/kg을 투여했고 회복 평가를 위한 혈액 샘플을 위에 명시된 것과 동일한 시점에 채취했습니다. ANOVA 모델(분산 분석)을 사용하여 방문 1에서 4까지의 회복에 대한 조정된 평균을 계산했습니다. |
1~4회 방문(최대 100 Optivate 노출일)
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프로토콜 모집단에서 연간 피험자당 획기적인 출혈을 치료하기 위한 Optivate® 요법.
기간: 12개월 동안
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Optivate® 요법은 12개월 동안 프로토콜 모집단에서 매년 피험자당 돌발성 출혈 수를 치료합니다.
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12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비량: 프로토콜별 모집단에서 연간/대상별 각 대상에 대한 노출 일수.
기간: 12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비량: 12개월 동안 프로토콜 모집단별 연간/피험자당 각 피험자에 대한 노출 일수.
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12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비량: 예방적 사용을 위한 피험자당 Optivate®의 총 용량(IU/kg).
기간: 12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비량: 12개월 동안 예방적 사용을 위해 피험자당 Optivate®의 IU/kg 총 용량.
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12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비량: 프로토콜 집단에서 출혈을 치료하기 위한 피험자당 Optivate®의 IU/kg의 총 용량.
기간: 12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비량: 12개월 동안 프로토콜 모집단에서 출혈을 치료하기 위한 피험자당 Optivate®의 총 용량(IU/kg).
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12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비: 프로토콜 모집단에서 피험자당 예방적 사용을 위한 총 주입 횟수.
기간: 12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비: 프로토콜 모집단에서 피험자당 예방적 사용을 위한 총 주입 횟수.
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12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비량: 프로토콜 모집단에서 피험자당 출혈을 치료하기 위한 총 주입 횟수.
기간: 12개월 동안
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프로토콜 모집단에서 피험자당 출혈을 치료하기 위한 총 주입 수.
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12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비량: 프로토콜 인구에서 예방적 사용을 위한 피험자/연도당 Optivate®의 IU/kg 단위의 전체 평균 용량.
기간: 12개월 동안
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Optivate®의 전체 소비량: 프로토콜 모집단에서 예방적 사용을 위한 피험자/년당 Optivate®의 IU/kg 단위의 전체 평균 용량.
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12개월 동안
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안전성 모집단에서의 치료 응급 이상 반응(심각하지 않음)
기간: 12개월 동안
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안전성 모집단에서 응급 부작용(심각하지 않음) 치료.
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12개월 동안
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안전한 모집단의 응급 이상 반응(심각한) 치료
기간: 12개월 동안
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12개월의 기간 동안 안전 인구에서 치료 응급 부작용(심각한)
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12개월 동안
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안전한 모집단에서 억제제 개발이 있는 참가자 수(≥0.6 Bethesda 단위로 측정)
기간: 12개월 동안
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억제제 개발: ≥0.6 Bethesda 단위로 측정된 안전성 집단에서 양성 FVIII 억제제 상태(이는 안전성 측정이었지만 1차 효능 종점으로 평가됨).
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12개월 동안
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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