Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse efter markedsføring efter langsigtet profylaktisk Optivate-behandling hos personer med svær hæmofili A

21. juli 2021 opdateret af: Bio Products Laboratory

Multicenter, ikke-kontrolleret, prospektiv, post-marketing sikkerhedsundersøgelse efter langsigtet profylaktisk Optivate-behandling hos forsøgspersoner med svær hæmofili A

Primært mål: At vurdere post-marketing immunogenicitet af Optivate® ved at overvåge plasmahæmmerniveauer i mindst 100 eksponeringsdage (ED'er) for hvert individ.

Sekundære mål: At vurdere effektivitet og tolerabilitet ved at overvåge FVIII genopretning og bivirkninger

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære effektmål er at vurdere immunogeniciteten af ​​Optivate® ved at overvåge plasmahæmmerniveauet for mindst 100 ED'er for hvert individ.

FVIII-hæmmerevaluering FVIII-hæmmerscreeningsdata vil blive opført. FVIII kvantitative inhibitorresultater vil blive opført. Skifttabeller vil præsentere antallet af forsøgspersoner med positive (≥ 0,6 BU) og negative (< 0,6 BU) resultater og dem, for hvem resultaterne ændres i løbet af undersøgelsen. Antallet af eksponeringsdage indtil udvikling af inhibitorer vil blive opsummeret.

For de sekundære endepunkter: Der vil blive præsenteret beskrivende statistikker over antallet af gendannelser på hvert tidspunkt og for hvert emne. Disse vil blive præsenteret for hvert besøg og for hvert emne og derefter for hver batch af FVIII/Optivate®, der anvendes. Alle AE-data (fra CRF og undersøgelsesdagbog) vil blive samlet og rapporteret med hensyn til type, varighed, behandling og/eller sværhedsgrad.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Colombia
      • Barranquilla, Colombia, 80-216
        • Fundacion BIOS
      • Medellin, Colombia, 32-102
        • Hospital General de Medellin
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-513
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
  • Tyskland
    • Mörfelden-Walldorf
      • Darmstadt, Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Haemophilia Centre Rhine Main

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke eller, hvis under 18 år, skriftligt samtykke (hvor muligt) og deres forælders/værges skriftlige informerede samtykke.
  • Svær hæmofili A (< 1 %# FVIII:C).
  • Tidligere behandlede patienter (PTP'er) med > 150 eksponeringsdage på forudgående faktor VIII-behandling (hvoraf mindst de sidste 50 ED'er eller 2 års behandling kan bekræftes ved hjælp af patientjournaler).
  • Immunokompetent med CD4-tal > 200 / µl.

  • HIV-negativ eller en viral belastning < 200 partikler/µl.

    • forsøgspersoner, der lider af svær hæmofili A (<2%), kan tilmeldes, men kun efter godkendelse af BPL. Forsøgspersoner med en faktor VIII på <2 % må ikke udgøre mere end 50 % af den samlede patientpopulation. En separat statistisk evaluering vil blive udført for <1% og <2% populationer.

Ekskluderingskriterier:

  • • Anamnese med inhibitorudvikling til FVIII eller et positivt resultat på Nijmegen Bethesda ved screening (kvantitativt resultat på > 0,6 BU) før administration af Optivate®.

    • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgslægemidlet eller dets hjælpestoffer.
    • Klinisk signifikant leversygdom, nyresygdom eller koagulopati bortset fra hæmofili A.
    • Historie med upålidelighed eller manglende samarbejde (herunder ikke at kunne udfylde studiedagbogen).
    • Deltager i eller har deltaget i et andet forsøg inden for de sidste 30 dage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Optivér 500IU
Biologisk: Optivér 500IU

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der ikke udviklede inhibitorer til FVIII (<0,6BU)
Tidsramme: Mindst 100 eksponeringsdage for hvert emne. Forsøgspersoner vil deltage i 5 besøg over en periode på op til 12 måneder
FVIII-hæmmerstatus ved et hvilket som helst af studiebesøgene blev målt ved hjælp af et Nijmegen Bethesda-assay og inhibitorscreeninger. Et resultat på ≥ 0,6 BU bekræftede, at forsøgspersonen havde udviklet inhibitorer mod FVIII. Hvis dette skete, blev testen gentaget på en separat prøve; hvis begge tests blev bekræftet til at være ≥ 0,6 BU, skulle dette rapporteres af investigator som en alvorlig bivirkning (SAE).
Mindst 100 eksponeringsdage for hvert emne. Forsøgspersoner vil deltage i 5 besøg over en periode på op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Restitution med forudgående FVIII-koncentrat (screeningsbesøg) versus restitution med første dosis med Optivate® (besøg 1) for protokolpopulationen.
Tidsramme: Screening og besøg 1 (op til 4 uger)
Restitution med tidligere FVIII-koncentrat (screeningsbesøg) versus restitution med første dosis med Optivate® (besøg 1) for protokolpopulationen.
Screening og besøg 1 (op til 4 uger)
Optivate® Recovery på tværs af besøg 1 til 4 for protokolpopulationen.
Tidsramme: Besøg 1 til 4 (op til 100 Optivate eksponeringsdage)

En helbredsvurdering blev udført ved hvert studiebesøg. Restitutionsvurderinger blev kun udført efter en 3-dages udvaskningsperiode, og når forsøgspersonen ikke blødte aktivt.

Ved screeningsbesøget blev forsøgspersoner, der havde afsluttet en 3-dages udvaskningsperiode og ikke blødte aktivt, doseret med 30 IE/kg af deres tidligere FVIII-koncentrat. Dosis blev målt til nærmeste 0,1 ml. Blodprøver til genopretningsvurderingen skulle indsamles på følgende tidspunkter:

  • Foruddosis
  • 15 minutter efter infusion (±5 minutter).
  • 30 minutter efter infusion (±5 minutter).
  • 1 time efter infusion (±10 minutter). Faktiske tidspunkter for prøveindsamling skulle registreres i CRF

Ved besøg blev 1, 2, 3 og 4 forsøgspersoner doseret med 30 IE/kg Optivate, og blodprøver til restitutionsvurderinger blev taget på de samme tidspunkter som specificeret ovenfor. En ANOVA-model (variansanalyse) blev brugt til at beregne det justerede gennemsnit for restitution på tværs af besøg 1 til 4.
Besøg 1 til 4 (op til 100 Optivate eksponeringsdage)
Optivate®-terapi til behandling af gennembrudsblødninger pr. forsøgsperson pr. år i protokolpopulationen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Optivate®-terapi til behandling af antallet af gennembrudsblødninger pr. forsøgsperson pr. år i protokolpopulationen over en periode på 12 måneder.
Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Antal eksponeringsdage for hvert emne pr. år/emne i pr. protokolpopulation.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Antal eksponeringsdage for hvert forsøgsperson pr. år/person i populationen pr. protokol over en periode på 12 måneder.
Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Samlet dosis i IE/kg Optivate® pr. forsøgsperson til profylaktisk brug.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Samlet dosis i IE/kg Optivate® pr. forsøgsperson til profylaktisk brug over en periode på 12 måneder.
Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Samlet dosis i IE/kg Optivate® pr. individ til behandling af en blødning i protokolpopulationen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Samlet dosis i IE/kg Optivate® pr. individ til behandling af en blødning i protokolpopulationen over en periode på 12 måneder.
Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Samlet antal infusioner til profylaktisk brug pr. forsøgsperson i protokolpopulationen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Samlet antal infusioner til profylaktisk brug pr. forsøgsperson i protokolpopulationen.
Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Samlet antal infusioner til behandling af en blødning pr. forsøgsperson i protokolpopulationen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Samlet antal infusioner til behandling af en blødning pr. forsøgsperson i protokolpopulationen.
Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Samlet gennemsnitsdosis i IE/kg Optivate® pr. forsøgsperson/år til profylaktisk brug i protokolpopulationen.
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Samlet forbrug af Optivate®: Samlet gennemsnitsdosis i IE/kg Optivate® pr. individ/år til profylaktisk brug i protokolpopulationen.
Over en periode på 12 måneder
Behandling Nye uønskede hændelser (ikke-alvorlige) i sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Behandlingsfremkomne bivirkninger (ikke-alvorlige) i sikkerhedspopulationen.
Over en periode på 12 måneder
Behandling Emergent Adverse Events (alvorlige) i sikkerhedspopulationen
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Behandlingsfremkomne bivirkninger (alvorlige) i sikkerhedspopulationen over en periode på 12 måneder
Over en periode på 12 måneder
Antal deltagere med inhibitorudvikling i sikkerhedspopulationen (målt ved ≥0,6 Bethesda-enheder)
Tidsramme: Over en periode på 12 måneder
Inhibitorudvikling: Positiv FVIII-hæmmerstatus i sikkerhedspopulationen målt ved ≥0,6 Bethesda-enheder (dette var en sikkerhedsmåling, men blev vurderet som et primært effektmål).
Over en periode på 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bio Products Laboratory

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. november 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2013

Først opslået (Skøn)

15. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 8VWF07

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner