Estudio de seguridad posterior a la comercialización después del tratamiento profiláctico a largo plazo con Optivate en sujetos con hemofilia A grave
Estudio de seguridad posterior a la comercialización, prospectivo, no controlado, multicéntrico después del tratamiento profiláctico a largo plazo con Optivate en sujetos con hemofilia A grave
Objetivo principal: Evaluar la inmunogenicidad posterior a la comercialización de Optivate® mediante el control de los niveles de inhibidor en plasma durante al menos 100 días de exposición (DE) para cada sujeto.
Objetivos secundarios: Evaluar la eficacia y la tolerabilidad mediante el control de la recuperación de FVIII y los eventos adversos
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El criterio principal de valoración de la eficacia es evaluar la inmunogenicidad de Optivate® mediante el control del nivel de inhibidor en plasma durante al menos 100 ED para cada sujeto.
Evaluación de inhibidores de FVIII Se enumerarán los datos de la pantalla de inhibidores de FVIII. Se enumerarán los resultados del inhibidor cuantitativo de FVIII. Las tablas de cambio presentarán el número de sujetos con resultados positivos (≥ 0,6 BU) y negativos (< 0,6 BU) y aquellos cuyos resultados cambiaron durante el estudio. Se resumirá el número de días de exposición hasta el desarrollo de inhibidores.
Para los puntos finales secundarios: Se presentarán estadísticas descriptivas sobre el número de recuperaciones en cada punto de tiempo y para cada sujeto. Estos se presentarán para cada visita y para cada sujeto y luego para cada lote de FVIII/Optivate® utilizado. Todos los datos de EA (del CRF y del diario del estudio) se agruparán y se informarán en términos de tipo, duración, tratamiento y/o gravedad.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Mörfelden-Walldorf
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Darmstadt, Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
- HZRM Haemophilia Centre Rhine Main
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Barranquilla, Colombia, 80-216
- Fundacion BIOS
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Medellin, Colombia, 32-102
- Hospital General de Medellin
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Lodz, Polonia, 93-513
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito o, si es menor de 18 años, consentimiento por escrito (cuando sea posible) y el consentimiento informado por escrito de sus padres/tutores.
- Hemofilia A severa (< 1%# FVIII:C).
- Pacientes tratados previamente (PTP) con > 150 días de exposición a terapia previa con factor VIII (de los cuales al menos los últimos 50 ED o 2 años de tratamiento pueden confirmarse mediante registros de sujetos).
- Inmunocompetente con recuento de CD4 > 200/µl.
VIH negativo o carga viral < 200 partículas/µl.
- los sujetos que padecen hemofilia A grave (<2 %) pueden inscribirse, pero solo después de la aprobación de BPL. Los sujetos con un factor VIII de <2 % no pueden constituir más del 50 % de la población total de pacientes. Se realizará una evaluación estadística separada para las poblaciones <1% y <2%.
Criterio de exclusión:
• Antecedentes de desarrollo de inhibidores de FVIII o un resultado positivo en el Nijmegen Bethesda en la selección (resultado cuantitativo de > 0,6 BU) antes de la administración de Optivate®.
- Hipersensibilidad conocida o sospechada al medicamento en investigación o a sus excipientes.
- Enfermedad hepática clínicamente significativa, enfermedad renal o coagulopatía distinta de la hemofilia A.
- Historial de falta de confiabilidad o falta de cooperación (incluyendo no poder completar el diario de estudio).
- Participar o haber participado en otro ensayo en los últimos 30 días.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Optar 500UI
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que no desarrollaron inhibidores de FVIII (<0.6BU)
Periodo de tiempo: Al menos 100 días de exposición para cada sujeto. Los sujetos asistirán a 5 visitas durante un período de hasta 12 meses.
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El estado del inhibidor de FVIII en cualquiera de las visitas del estudio se midió mediante un ensayo Nijmegen Bethesda y análisis de inhibidores.
Un resultado de ≥ 0,6 BU confirmó que el sujeto había desarrollado inhibidores del FVIII.
Si esto ocurría, la prueba se repetía en una muestra separada; si se confirmaba que ambas pruebas eran ≥ 0,6 UB, el investigador debía informarlo como un evento adverso grave (SAE).
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Al menos 100 días de exposición para cada sujeto. Los sujetos asistirán a 5 visitas durante un período de hasta 12 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recuperación con concentrado de FVIII previo (visita de selección) versus recuperación con la primera dosis con Optivate® (visita 1) para la población del protocolo.
Periodo de tiempo: Cribado y Visita 1 (hasta 4 semanas)
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Recuperación con concentrado de FVIII anterior (Visita de selección) versus recuperación con la primera dosis con Optivate® (Visita 1) para la población del protocolo.
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Cribado y Visita 1 (hasta 4 semanas)
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Recuperación de Optivate® en las visitas 1 a 4 para la población del protocolo.
Periodo de tiempo: Visitas 1 a 4 (Hasta 100 días de exposición Optivate)
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Se realizó una evaluación de recuperación en cada visita de estudio. Las evaluaciones de recuperación solo se realizaron después de un período de lavado de 3 días y cuando el sujeto no estaba sangrando activamente. En la visita de selección, a los sujetos que habían completado un período de lavado de 3 días y no sangraban activamente se les administró una dosis de 30 UI/kg de su concentrado de FVIII anterior. La dosis se midió con una precisión de 0,1 ml. Las muestras de sangre para la evaluación de la recuperación debían recolectarse en los siguientes momentos:
En las visitas 1, 2, 3 y 4, los sujetos recibieron dosis de 30 UI/kg de Optivate y se tomaron muestras de sangre para evaluar la recuperación en los mismos momentos especificados anteriormente. Se utilizó un modelo ANOVA (análisis de varianza) para calcular la media ajustada para la recuperación entre las visitas 1 a 4. |
Visitas 1 a 4 (Hasta 100 días de exposición Optivate)
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Terapia Optivate® para tratar las hemorragias intercurrentes por sujeto por año en la población del protocolo.
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Terapia Optivate® para tratar el número de hemorragias intercurrentes por sujeto por año en la población del protocolo durante un período de 12 meses.
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Durante un período de 12 meses
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Consumo general de Optivate®: número de días de exposición para cada sujeto por año/sujeto en la población por protocolo.
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Consumo total de Optivate®: Número de días de exposición para cada sujeto por año/sujeto en la población por protocolo durante un período de 12 meses.
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Durante un período de 12 meses
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Consumo general de Optivate®: Dosis total en UI/kg de Optivate® por sujeto para uso profiláctico.
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Consumo global de Optivate®: Dosis total en UI/kg de Optivate® por sujeto para uso profiláctico durante un período de 12 meses.
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Durante un período de 12 meses
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Consumo general de Optivate®: dosis total en UI/kg de Optivate® por sujeto para tratar una hemorragia en la población del protocolo.
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Consumo total de Optivate®: dosis total en UI/kg de Optivate® por sujeto para tratar una hemorragia en la población del protocolo durante un período de 12 meses.
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Durante un período de 12 meses
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Consumo general de Optivate®: Número total de infusiones para uso profiláctico por sujeto en la población del protocolo.
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Consumo global de Optivate®: Número total de infusiones para uso profiláctico por sujeto en la población del protocolo.
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Durante un período de 12 meses
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Consumo general de Optivate®: Número total de infusiones para tratar una hemorragia por sujeto en la población del protocolo.
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Número total de infusiones para tratar una hemorragia por sujeto en la población del protocolo.
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Durante un período de 12 meses
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Consumo general de Optivate®: Dosis media general en UI/kg de Optivate® por sujeto/año para uso profiláctico en la población del protocolo.
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Consumo global de Optivate®: Dosis media global en UI/kg de Optivate® por sujeto/año para uso profiláctico en la población del protocolo.
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Durante un período de 12 meses
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Eventos adversos emergentes del tratamiento (no graves) en la población de seguridad
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Eventos adversos emergentes del tratamiento (no graves) en la población de seguridad.
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Durante un período de 12 meses
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Eventos adversos emergentes del tratamiento (graves) en la población de seguridad
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Eventos adversos emergentes del tratamiento (graves) en la población de seguridad durante un período de 12 meses
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Durante un período de 12 meses
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Número de participantes con desarrollo de inhibidores en la población de seguridad (medido por ≥0,6 unidades Bethesda)
Periodo de tiempo: Durante un período de 12 meses
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Desarrollo de inhibidores: estado positivo del inhibidor de FVIII en la población de seguridad medido por ≥0,6 unidades Bethesda (esta fue una medida de seguridad pero se evaluó como un criterio de valoración principal de eficacia).
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Durante un período de 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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- 8VWF07
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