Studio sulla sicurezza post-marketing dopo il trattamento profilattico Optivate a lungo termine in soggetti con emofilia A grave
Studio multicentrico, non controllato, prospettico, post-marketing sulla sicurezza a seguito di trattamento profilattico Optivate a lungo termine in soggetti con emofilia A grave
Obiettivo primario: valutare l'immunogenicità post-marketing di Optivate® monitorando i livelli di inibitore plasmatico per almeno 100 giorni di esposizione (ED) per ciascun soggetto.
Obiettivi secondari: valutare l'efficacia e la tollerabilità monitorando il recupero di FVIII e gli eventi avversi
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'endpoint primario di efficacia è valutare l'immunogenicità di Optivate® monitorando il livello di inibitore plasmatico per almeno 100 ED per ogni soggetto.
Valutazione dell'inibitore del FVIII Saranno elencati i dati della schermata dell'inibitore del FVIII. Verranno elencati i risultati degli inibitori quantitativi del FVIII. Le tabelle dei turni presenteranno il numero di soggetti con risultati positivi (≥ 0,6 BU) e negativi (<0,6 BU) e quelli per i quali i risultati cambiano durante lo studio. Verrà riepilogato il numero di giorni di esposizione fino allo sviluppo degli inibitori.
Per gli endpoint secondari: Verranno presentate statistiche descrittive sul numero di recuperi in ciascun punto temporale e per ciascun soggetto. Questi saranno presentati per ogni visita e per ogni soggetto e quindi per ogni lotto di FVIII/Optivate® utilizzato. Tutti i dati sugli eventi avversi (dalla CRF e dal diario dello studio) saranno raggruppati e riportati in termini di tipo, durata, trattamento e/o gravità.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Barranquilla, Colombia, 80-216
- Fundacion BIOS
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Medellin, Colombia, 32-102
- Hospital General de Medellin
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Mörfelden-Walldorf
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Darmstadt, Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
- HZRM Haemophilia Centre Rhine Main
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Lodz, Polonia, 93-513
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto o, se di età inferiore a 18 anni, assenso scritto (ove possibile) e consenso informato scritto del genitore/tutore.
- Emofilia A grave (< 1%# FVIII:C).
- Pazienti trattati in precedenza (PTP) con > 150 giorni di esposizione in precedente terapia con Fattore VIII (di cui almeno gli ultimi 50 ED o 2 anni di trattamento possono essere confermati tramite le registrazioni del soggetto).
- Immunocompetente con conta dei CD4 > 200 / µl.
HIV negativo o carica virale < 200 particelle / µl.
- i soggetti affetti da emofilia A grave (<2%) possono essere arruolati, ma solo previa approvazione da parte della BPL. I soggetti con un Fattore VIII <2% non possono costituire più del 50% della popolazione totale di pazienti. Sarà condotta una valutazione statistica separata per le popolazioni <1% e <2%.
Criteri di esclusione:
• Anamnesi di sviluppo dell'inibitore al FVIII o risultato positivo al Nijmegen Bethesda allo screening (risultato quantitativo > 0,6 BU) prima della somministrazione di Optivate®.
- Ipersensibilità nota o sospetta al medicinale sperimentale o ai suoi eccipienti.
- Malattia epatica clinicamente significativa, malattia renale o coagulopatia diversa dall'emofilia A.
- Storia di inaffidabilità o non collaborazione (incluso non essere in grado di completare il diario di studio).
- Partecipare o aver preso parte a un'altra sperimentazione negli ultimi 30 giorni.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Optiva 500IU
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che non hanno sviluppato inibitori del FVIII (<0,6BU)
Lasso di tempo: Almeno 100 giorni di esposizione per ogni soggetto. I soggetti parteciperanno a 5 visite per un periodo massimo di 12 mesi
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Lo stato dell'inibitore del FVIII in una qualsiasi delle visite dello studio è stato misurato mediante un dosaggio Nijmegen Bethesda e screening degli inibitori.
Un risultato di ≥ 0,6 BU ha confermato che il soggetto aveva sviluppato inibitori del FVIII.
Se ciò accadeva, il test veniva ripetuto su un campione separato; se entrambi i test fossero confermati ≥ 0,6 BU, questo doveva essere segnalato dallo sperimentatore come un evento avverso grave (SAE).
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Almeno 100 giorni di esposizione per ogni soggetto. I soggetti parteciperanno a 5 visite per un periodo massimo di 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Recupero con un precedente concentrato di FVIII (visita di screening) rispetto al recupero con la prima dose di Optivate® (visita 1) per la popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Screening e visita 1 (fino a 4 settimane)
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Recupero con precedente concentrato di FVIII (visita di screening) rispetto al recupero con la prima dose con Optivate® (visita 1) per la popolazione del protocollo.
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Screening e visita 1 (fino a 4 settimane)
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Recupero Optivate® tra le visite da 1 a 4 per la popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Visite da 1 a 4 (fino a 100 giorni di esposizione Optivate)
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Ad ogni visita di studio è stata condotta una valutazione del recupero. Le valutazioni del recupero sono state condotte solo dopo un periodo di sospensione di 3 giorni e quando il soggetto non sanguinava attivamente. Alla visita di screening, ai soggetti che avevano completato un periodo di washout di 3 giorni e non sanguinavano attivamente è stata somministrata una dose di 30 UI/kg del loro precedente concentrato di FVIII. La dose è stata misurata con l'approssimazione di 0,1 ml. I campioni di sangue per la valutazione del recupero dovevano essere raccolti nei seguenti momenti:
Alle visite 1, 2, 3 e 4 soggetti sono stati dosati con 30 UI/kg di Optivate e sono stati prelevati campioni di sangue per le valutazioni del recupero negli stessi punti temporali sopra specificati. È stato utilizzato un modello ANOVA (analisi della varianza) per calcolare la media aggiustata per il recupero tra le visite da 1 a 4. |
Visite da 1 a 4 (fino a 100 giorni di esposizione Optivate)
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Optivate® Therapy per il trattamento di emorragie rivoluzionarie per soggetto all'anno nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Optivate® terapia per trattare il numero di sanguinamenti da rottura per soggetto all'anno nella popolazione del protocollo per un periodo di 12 mesi.
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Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: numero di giorni di esposizione per ciascun soggetto all'anno/soggetto nella popolazione per protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: numero di giorni di esposizione per ciascun soggetto all'anno/soggetto nella popolazione per protocollo per un periodo di 12 mesi.
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Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: dose totale in UI/kg di Optivate® per soggetto per uso profilattico.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: Dose totale in UI/kg di Optivate® per soggetto per uso profilattico per un periodo di 12 mesi.
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Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: dose totale in UI/kg di Optivate® per soggetto per il trattamento di un'emorragia nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: Dose totale in UI/kg di Optivate® per soggetto per il trattamento di un'emorragia nella popolazione del protocollo per un periodo di 12 mesi.
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Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: numero totale di infusioni per uso profilattico per soggetto nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: numero totale di infusioni per uso profilattico per soggetto nella popolazione del protocollo.
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Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: numero totale di infusioni per trattare un'emorragia per soggetto nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Numero totale di infusioni per trattare un'emorragia per soggetto nella popolazione del protocollo.
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Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: Dose media complessiva in UI/kg di Optivate® per soggetto/anno per uso profilattico nella popolazione del protocollo.
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Consumo complessivo di Optivate®: dose media complessiva in UI/kg di Optivate® per soggetto/anno per uso profilattico nella popolazione del protocollo.
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Per un periodo di 12 mesi
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Trattamento Eventi avversi emergenti (non gravi) nella popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Eventi avversi emergenti dal trattamento (non gravi) nella popolazione di sicurezza.
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Per un periodo di 12 mesi
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Trattamento Eventi avversi emergenti (gravi) nella popolazione di sicurezza
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Eventi avversi (gravi) emersi dal trattamento nella popolazione di sicurezza per un periodo di 12 mesi
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Per un periodo di 12 mesi
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Numero di partecipanti con sviluppo di inibitori nella popolazione di sicurezza (misurato da ≥0,6 unità Bethesda)
Lasso di tempo: Per un periodo di 12 mesi
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Sviluppo dell'inibitore: stato positivo dell'inibitore del FVIII nella popolazione di sicurezza misurato da ≥0,6 unità Bethesda (questa era una misura di sicurezza ma è stata valutata come endpoint primario di efficacia).
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Per un periodo di 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 8VWF07
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